Miglustat。

文章的细节

引用

复制到剪贴板

McCormack PL，果阿KL报道

Miglustat。

药。2003;63 (22):2427 - 34;讨论2435 - 6。

PubMed ID

14609352 (PubMed视图

］

摘要

Miglustat是一种口服神经酰胺糖基转移酶抑制剂，可防止戈谢病患者的糖脑苷溶酶体积累。在1型戈谢病患者的非比较试验中，米格司他(50或100mg，每日3次)持续6-12个月显著降低了基线肝和脾容量。在6个月和12个月时，随着剂量的增加，器官体积的减少更大。Miglustat 50或100mg，每日3次，持续6-12个月，对血红蛋白浓度无显著影响。两种剂量在6个月时均未显著改善基线血小板计数，但较高剂量在12个月时显著增加血小板计数。在开放延长期，患者在24和36个月时继续表现出器官体积的进一步缩小以及血液学参数的显著改善。在一项为期6个月的随机研究中，先前接受过长期酶替代治疗(ERT)的1型戈谢病患者，米格司他联合ERT比单独使用ERT的肝体积缩小更大。腹泻和体重减轻是与米格司他治疗相关的最常见不良事件。据报道，约30%的米格司他治疗患者有轻微震颤。

引用本文的药物库数据

药物

Miglustat

药物靶点

药物	目标	种类	生物	药理作用	行动
Miglustat	神经酰胺葡糖基转移酶	蛋白质	人类	是的	抑制剂	细节