神经肌肉通道病的治疗:当前概念和未来展望。

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Cleland JC, Griggs RC

神经肌肉通道病的治疗:当前概念和未来展望。

神经治疗学。2008年10月;5(4):607-12。doi: 10.1016 / j.nurt.2008.09.001。

PubMed ID

19019313 (PubMed视图

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摘要

我们对神经肌肉离子通道病的分子发病机制的了解在过去的二十年中迅速增加，由于许多基因的突变导致这些疾病的鉴定。这些分子的发现促进了遗传性周期性麻痹和肌强直性的鉴定和分类，并有可能阐明获得性离子通道病。尽管我们对这些疾病的发病机制有了更好的了解，但目前的治疗主要是经验性的，支持特定治疗的证据主要是轶事性的。对于周期性瘫痪，二氯非胺(一种碳酸酐酶抑制剂)在一项对照试验中已被证明可以预防许多低钾性和低钾性周期性瘫痪患者的发作。目前正在进行第二项试验，比较二氯非胺与乙酰唑胺与安慰剂。对于肌强直症，目前只有传闻中的治疗证据，但目前由食品和药物管理局(Food and Drug administration)资助的一项关于墨西汀与安慰剂的对照试验计划于2008年底开始。在未来，基于机制的方法很可能被开发出来。例如，在一种疾病——肌强直性营养不良-1 (DM-1)方面已经取得了令人兴奋的进展。在DM-1小鼠模型中，针对CLCN1外显子7a的3'剪接位点的morpholino反义寡核苷酸通过促进全长氯通道转录本的产生来修复RNA剪接缺陷。氯离子电导异常恢复，肌强直消失。 Similar strategies hold potential for DM-2. The era of molecularly-based treatments is about to begin.

引用本文的药物库数据

药物靶点

药物	目标	种类	生物	药理作用	行动
Diclofenamide	碳酸酐酶1	蛋白质	人类	是的	抑制剂	细节