Velaglucerase阿尔法,人工重组为1型戈谢病葡糖脑苷脂酶酶替代疗法。

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Velaglucerase阿尔法,人工重组为1型戈谢病葡糖脑苷脂酶酶替代疗法。

当今Investig药物。2010年4月,11 (4):472 - 8。

PubMed ID

20336596 (在PubMed

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戈谢病(GD)引起的溶酶体酶葡糖脑苷脂酶的缺乏,导致其底物的积累,物质,在巨噬细胞。这个多余的脂肪存储在巨噬细胞(后来被认为是高雪氏症细胞)会导致疾病的发展,提出了临床特征包括贫血、血小板减少症和肝脾肿大,还会导致神经问题或骨疾病的发展。Velaglucerase阿尔法是人类重组gene-activated葡糖脑苷脂酶由夏尔人类基因疗法开发公司为1型GD酶替代疗法。由人类巨噬细胞在体外,velaglucerase阿尔法内化比imiglucerase更迅速,一直照顾GD的唯一标准超过15年。GD患者的临床试验证明的安全性和有效性velaglucerase阿尔法似乎与历史imiglucerase数据可比,虽然直接数据不可用。最近的生产问题imiglucerase导致意外引入velaglucerase阿尔法GD患者通过预先批准扩大访问协议。这是否将被证明是有益的,在吸收和处方的酶,还有待市场由imiglucerase主导。

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药物

Velaglucerase阿尔法

药物靶点

药物	目标	类	生物	药理作用	行动
Velaglucerase阿尔法	Glucosylceramidase	蛋白质	人类	未知的	不可用	细节