酶替代疗法在戈谢病患者类型III:典型案例显示严重不良反应开始的开始治疗后很长一段时间。

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酶替代疗法在戈谢病患者类型III:典型案例显示严重不良反应开始的开始治疗后很长一段时间。

JIMD众议员2013;11:1-6。_2013_214 doi: 10.1007/8904。Epub 2013年2月21日。

PubMed ID

23430813 (在PubMed

]

文摘

简介:有三个重组酶用于治疗戈谢病(GD): imiglucerase velaglucerase阿尔法,taliglucerase阿尔法。病例报告:一个男性GD病人类型III, 14岁,基因型p。L444P / L444诊断2岁。他一直处理imiglucerase长达9年的诊断。然而,在2008年,他提出了一个对imiglucerase严重不良反应,表现为咳嗽、喉喘鸣,眶周的水肿。注入被禁赛3个月imiglucerase重启时术前用药法和注入速度更慢。5个月后,他提出了一个新的不良反应,呕吐,呼吸急促,咳嗽,眶周的水肿。皮内试验证实ige反应但血清学测试呈阴性。2年10个月后,没有特定的治疗和临床情况的恶化,taliglucerase阿尔法规定,术前用药法和注入速度更慢。在第一次输液,他温和的不良反应和注入停牌。2个月后,velaglucerase阿尔法太平无事地启动。 He maintains day-hospital infusions without premedication and shows improvement of clinical and laboratory parameters. CONCLUSION: This is the first report of the use of velaglucerase alfa in patients with GD type III. The use of recombinant enzymes is safe for the majority of GD patients, but severe reactions may occur even many years after the beginning of the treatment. Premedication and slower infusion rate reduce the incidence of adverse reactions but may not solve the problem. This case report further demonstrates the different safety profile among all the recombinant enzymes available for the treatment of GD.

DrugBank数据引用了这篇文章

药物

Velaglucerase阿尔法