vx - 770人的影响与囊性纤维化和G551D-CFTR突变。
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Accurso FJ,罗SM,克兰西JP,博伊尔MP,丹尼JM, Durie公关,Sagel SD, Hornick) DB, Konstan MW,唐纳森SH,苔藓RB, Pilewski JM,鲁宾斯坦RC, ulu AZ,艾特肯ML,弗里德曼SD,玫瑰LM, Mayer-Hamblett N,董问,咋J,石头AJ,奥尔森呃,Ordonez CL,坎贝尔PW, Ashlock妈,拉姆齐BW
vx - 770人的影响与囊性纤维化和G551D-CFTR突变。
郑传经地中海J。2010年11月18日,363 (21):1991 - 2003。doi: 10.1056 / NEJMoa0909825。
- PubMed ID
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21083385 (在PubMed]
- 文摘
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背景:一个新的方法在囊性纤维化的治疗包括改善的功能变异囊性纤维化跨膜电导调节(雌性生殖道)。vx - 770,一个雌性生殖道电位器,可以增加野生型的活动和有缺陷的细胞表面雌性生殖道的体外。方法:我们随机分配39成年人与囊性纤维化和至少一个G551D-CFTR等位基因接受剂量口服vx - 770每12小时25,75,或150毫克或安慰剂为14天(在第1部分中研究的)或vx - 770每12小时剂量的150或250毫克或安慰剂28天(在第2部分中研究)。结果:在28天,组的受试者接受150毫克的vx - 770,中位数鼻电位差的变化(响应政府“异丙肾上腺素溶液)从基线-3.5 mV(范围-8.3 - 0.5;试比较P = 0.02, P = 0.13比安慰剂),变化中值水平的汗水氯是每公升-59.5更易(范围-66.0 - -19.0;受试P = 0.008, P = 0.02比安慰剂)。中位数从基线预测的百分比在1秒用力呼气量为8.7%(范围2.3 - 31.3;试比较P = 0.008, P = 0.56比安慰剂)。所有的受试者退出这项研究。六个严重不良事件发生在两个科目(弥漫性黄斑皮疹在主题和五个事件的血液和尿液的葡萄糖水平升高糖尿病)的一门课程。 All severe adverse events resolved without the discontinuation of VX-770. CONCLUSIONS: This study to evaluate the safety and adverse-event profile of VX-770 showed that VX-770 was associated with within-subject improvements in CFTR and lung function. These findings provide support for further studies of pharmacologic potentiation of CFTR as a means to treat cystic fibrosis. (Funded by Vertex Pharmaceuticals and others; ClinicalTrials.gov number, NCT00457821.).
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