关键试验与植物cell-expressed葡糖脑苷脂酶,重组taliglucerase阿尔法,戈谢病的小说酶替代疗法。

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、A、E Brill-Almon Chertkoff R, Petakov M, Blanco-Favela F,穆尼奥斯,Solorio-Meza SE,阿马托D,杜兰克,Giona F, Heitner R, Rosenbaum H,吉拉尔多P,梅塔,公园G,菲利普斯M, Elstein D, Altarescu G, Szleifer M, Hashmueli年代,有D

关键试验与植物cell-expressed葡糖脑苷脂酶,重组taliglucerase阿尔法,戈谢病的小说酶替代疗法。

血。2011年11月24日,118 (22):5767 - 73。doi: 10.1182 / - 2011 - 07 - 366955血。Epub 2011年9月6日。

PubMed ID

21900191 (在PubMed

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Taliglucerase阿尔法(Protalix Biotherapeutics、Carmiel、以色列)是一种新型的植物细胞衍生重组人类beta-glucocerebrosidase戈谢病。第三阶段,双盲,随机,与这些相应平行的组织,comparison-dose(30和60 U /公斤体重/注入)跨国临床试验进行。机构审查委员会批准。九个月,20-infusion试验包含/排除标准用于首次治疗成年患者脾肿大和血小板减少。安全的结束点是与毒品有关的不良事件:Ab形成和过敏反应。主要疗效终点是降低脾体积来衡量磁共振成像。次要终点是:血红蛋白的变化,肝体积、血小板计数。探索性参数包括生物标志物和骨骼成像。29个病人(中心)11日完成了协议。没有严重不良事件; drug-related adverse events were mild/moderate and transient. Two patients (6%) developed non-neutralizing IgG Abs; 2 other patients (6%) developed hypersensitivity reactions. Statistically significant spleen reduction was achieved at 9 months: 26.9% (95% confidence interval [CI]: -31.9, -21.8) in the 30-unit dose group and 38.0% (95% CI: -43.4, -32.8) in the 60-unit dose group (both P < .0001); and in all secondary efficacy end point measures, except platelet counts at the lower dose. These results support safety and efficacy of taliglucerase alfa for Gaucher disease.

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Taliglucerase阿尔法