在体外和体内表达人类红细胞的丙酮酸激酶在红细胞细胞:一种基因治疗的方法。
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就西北,Quintana-Bustamante O, Puyet,力拓P,纳瓦罗年代,Diez, Bueren是的,包蒂斯塔JM,塞戈维亚JC
在体外和体内表达人类红细胞的丙酮酸激酶在红细胞细胞:一种基因治疗的方法。
嗡嗡声其他基因。2007年6月,18(6):502 - 14所示。
- PubMed ID
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17547515 (在PubMed]
- 文摘
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人类丙酮酸激酶缺乏症(PKD),一个常染色体隐性障碍由PKLR基因的突变,是最常见的慢性nonspherocytic溶血性贫血的原因。转导的野生型红细胞(异形战机)丙酮酸激酶(RPK) cDNA到缺乏造血干细胞可能是潜在的使用严重临床病例的抢救治疗。在这项研究中,gammaretroviral向量表达人类RPK设计基因治疗这种疾病的候选人。通过实时定量反向transcriptase-polymerase连锁反应,免疫印迹和流量仪分析,我们证明稳定RPK表达未分化和分化小鼠红白血病细胞。体外试验,转导细胞的比例和转基因的表达强度保持不变的6个月后的文化。此外,移植人类RPK-transduced林(-)本来鼠标(+)细胞myeloablated中小学接受者呈现高比例表达RPK红细胞前体和成熟的红细胞,没有诱导造血作用。这些发现表明,逆转录病毒载体可以用作RPK的传递和表达红细胞细胞,并提供证据的潜在使用正确基因治疗策略的表型红细胞PKD。