酶替代疗法
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- 酶替代疗法
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- DBCAT000147
- 描述
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不可用
- 药物
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药物 药物的描述 Imiglucerase 一种重组人类beta-glucocerebrosidase酶用于替换缺乏内源性酶治疗戈谢病。 Alglucerase 一种重组beta-glucocerebrosidase酶用于替换缺陷戈谢病的内源性酶治疗。 Taliglucerase阿尔法 特定酶水解溶酶体物质,用于长期酶替代疗法1型戈谢病患者。 Asfotase阿尔法 一种酶替代疗法用于治疗围产期/婴儿和青少年低磷酸酯酶症发作(HPP)。 Elapegademase 腺苷脱氨酶用于治疗腺苷脱氨酶重组严重联合免疫缺陷。 Avalglucosidase阿尔法 溶酶体glycogen-specific酶用于治疗病人1岁及以上与晚发性疾病筛,或溶酶体酸性alpha-glucosidase(棉酚)缺乏症。 Agalsidase阿尔法 重组人类alpha-galactosidase表示治疗Fabry疾病,酶的遗传缺陷导致globotriaosylceramide积聚。 Velmanase阿尔法 重组人溶酶体alpha-mannosidase用于治疗non-neurological轻到中度alpha-mannosidosis的症状。 Olipudase阿尔法 重组人酸性鞘磷脂酶用于治疗酸性鞘磷脂酶缺乏症(ASMD)在儿童和成人。 - 药物和药物靶点