基因疗法
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- 基因疗法
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- DBCAT001637
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不可用
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药物 药物的描述 Sitimagene ceradenovec 用于治疗脑癌。 Onasemnogene abeparvovec 基因疗法用于治疗新生儿和婴儿脊髓性肌肉萎缩症患者bi-allelic突变造成的运动神经元生存基因1 (SMN1)。 Betibeglogene autotemcel 造血干细胞基因疗法治疗β-thalassemia用于成人和儿科患者需要定期红细胞输血。 Valoctocogene roxaparvovec 腺相关病毒血清型5 (AAV5)的基因疗法包含一个凝血因子VIII互补DNA用于治疗严重的血友病。 Eladocagene exuparvovec 重组AAV2向量包含人类芳香L-amino酸脱羧酶(AADC)表示治疗AADC基因缺陷。 Nadofaragene firadenovec 一个non-replicating adenoviral基于矢量的基因疗法用于治疗高危卡介苗(BCG)响应non-muscle浸润性膀胱癌(NMIBC)和原位癌(CIS)。 - 药物和药物靶点
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药物 目标 类型 Betibeglogene autotemcel α球蛋白 目标