反义寡核苷酸

的名字
反义寡核苷酸
加入数量
DBCAT001709
描述

DNA或RNA的短片段,用于改变与之杂交的目标RNA或DNA的功能

药物
药物 药物的描述
Mipomersen 一种用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症的寡核苷酸药物。
Custirsen 研究脑癌和乳腺癌的使用/治疗。
Fomivirsen 适用于获得性免疫缺陷综合征(AIDS)患者巨细胞病毒(CMV)视网膜炎的局部治疗,当其他治疗无效或被认为不合适时[FDA标签,L1428]。
Oblimersen 不带注释的
Eteplirsen 一种反义寡核苷酸,用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)患者的证实的突变的DMD基因是受外显子51跳过
Nusinersen 用于治疗脊髓性肌肉萎缩症的药物。
Inotersen 一种反义寡核苷酸,用于治疗遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变引起的多发性神经病。
Givosiran 5-氨基乙酰丙酸合成酶导向的小干扰RNA (siRNA)用于预防急性肝卟啉症。
Golodirsen 杜氏肌营养不良症一种用于治疗引起杜氏肌营养不良症(DMD)的某些突变的药物
Viltolarsen 一种针对人类DMD基因外显子53特异的反义磷酸二酯morpholino寡核苷酸,能够在具有特定潜在突变的Duchenne肌营养不良患者中诱导外显子53跳跃产生功能性截断的肌营养不良蛋白。
Casimersen 一种反义磷酸二酯morpholino寡核苷酸,用于治疗具有突变可使外显子45跳跃的杜氏肌营养不良症患者。
Vutrisiran 一种经甲状腺素引导的小干扰RNA,用于治疗遗传性经甲状腺素介导的淀粉样变相关的多发性神经病。
药物和药物靶点
药物 目标 类型
Mipomersen apb -100的mRNA 目标
Custirsen 雌激素受体 目标
Custirsen 核因子nf -kappa- bp100亚基 目标
Custirsen 核因子NF-kappa-B p105亚基 目标
Fomivirsen 30kda即早蛋白2 目标
Fomivirsen 45 kDa即早蛋白2 目标
Eteplirsen DMD-001基因(51外显子靶位点) 目标
Nusinersen 生存运动神经元蛋白 目标
Inotersen 转体基因mRNA 目标
Givosiran ALAS1 mRNA 目标
Golodirsen 肌营养不良蛋白 目标
Viltolarsen DMD基因(53外显子viltolarsen靶位点) 目标
Casimersen DMD基因(外显子45 casimersen靶点) 目标
Casimersen 细胞色素P450 3A4
Casimersen 细胞色素P450 3A5
Casimersen 细胞色素P450 2C9
Casimersen 细胞色素P450 2C19
Vutrisiran 转体基因mRNA 目标
Vutrisiran 血清白蛋白 航空公司