反义元素(遗传学)
- 的名字
- 反义元素(遗传学)
- 加入数量
- DBCAT001715
- 描述
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核酸杂交互补序列的其他目标核酸导致后者的功能受到影响。
- 药物
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药物 药物的描述 Mipomersen 一种寡核苷酸药物用于纯合子家族性高胆固醇血症的治疗。 Bevasiranib 调查使用/治疗黄斑变性和糖尿病性视网膜病变。 Fomivirsen 表示为当地治疗巨细胞病毒(CMV)视网膜炎患者获得性免疫缺陷综合症(艾滋病),当其他治疗无效或被认为是不适合[FDA标签,L1428]。 Patisiran transthyretin-directed小干扰RNA用于治疗多神经病的世袭transthyretin-mediated淀粉样变。 Oblimersen 不带注释的 Inotersen 用于治疗多神经病的反义寡核苷酸的世袭transthyretin-mediated淀粉样变。 Inclisiran PCSK9-targeting短核RNA),降低血浆低密度脂蛋白胆固醇水平。 Revusiran Revusiran正在调查在临床试验NCT02319005(奋进号:三期多中心研究Revusiran (ALN-TTRSC)患者的转体基因(竞技场队伍)介导的家族Amyloidotic心肌病(FAC))。 Fitusiran 在临床试验NCT02554773 Fitusiran正在调查中(非盲试验药物的扩展研究,ALN-AT3SC,中度或重度患者血友病A或B)。 Golodirsen 药物用于治疗某些突变导致的杜氏肌肉营养不良症(DMD)。 Lumasiran Lumasiran是一个干扰RNA沉默羟基酸氧化酶1治疗主hypoxaluria类型1。 - 药物和药物靶点
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药物 目标 类型 Mipomersen 信使rna的飞机观测- 100 目标 Bevasiranib 血管内皮生长因子A 目标 Fomivirsen 30 kDa即早期蛋白2 目标 Fomivirsen 45 kDa即早期蛋白2 目标 Patisiran 转体基因mRNA 目标 Patisiran 血清白蛋白 航空公司 Patisiran alpha1-acid糖蛋白 航空公司 Inotersen 转体基因mRNA 目标 Inclisiran Proprotein转化酶枯草杆菌蛋白酶/可馨类型9 目标 Revusiran 转体基因 目标 Golodirsen 肌营养不良蛋白 目标 Lumasiran 含氧酸氧化酶1 目标 Lumasiran 血清白蛋白 航空公司 Lumasiran 细胞色素P450 2 c8 酶