细胞和基因治疗
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- 细胞和基因治疗
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- DBCAT005459
- 描述
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不可用
- 药物
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药物 药物的描述 Onasemnogene abeparvovec 基因疗法用于治疗新生儿和婴儿脊髓性肌肉萎缩症患者bi-allelic突变造成的运动神经元生存基因1 (SMN1)。 Elivaldogene autotemcel 基因替代疗法治疗早期脑罹包括自体造血干细胞与病毒载体转导编码ABCD1互补DNA对人类罹蛋白质。 Valoctocogene roxaparvovec 腺相关病毒血清型5 (AAV5)的基因疗法包含一个凝血因子VIII互补DNA用于治疗严重的血友病。 Etranacogene dezaparvovec 一个腺相关病毒基于矢量的基因疗法用于治疗血友病B(第九先天性因素缺乏)。 Nadofaragene firadenovec 一个non-replicating adenoviral基于矢量的基因疗法用于治疗高危卡介苗(BCG)响应non-muscle浸润性膀胱癌(NMIBC)和原位癌(CIS)。 Beremagene geperpavec 基因疗法用于治疗伤口与营养不良的表皮松解大疱。 Donislecel 一个同种异体胰腺胰岛细胞疗法治疗1型糖尿病 - 药物和药物靶点
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药物 目标 类型 Valoctocogene roxaparvovec 凝血因子(F8) 目标