腺相关病毒载体疗法
- 的名字
- 腺相关病毒载体疗法
- 加入数量
- DBCAT005646
- 描述
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这一类包括批准和临床实验的基因疗法利用腺相关病毒(AAV)载体。基因疗法使用AAV向量是表示在标准基因疗法命名的中缀细小——它的名字的第二部分。
- 药物
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药物 药物的描述 Voretigene neparvovec 一个腺相关病毒基因疗法用于治疗biallelic RPE65突变视网膜营养不良有关。 Onasemnogene abeparvovec 基因疗法用于治疗新生儿和婴儿脊髓性肌肉萎缩症患者bi-allelic突变造成的运动神经元生存基因1 (SMN1)。 Alipogene tiparvovec 不带注释的 Timrepigene emparvovec 不带注释的 Valoctocogene roxaparvovec 腺相关病毒血清型5 (AAV5)的基因疗法包含一个凝血因子VIII互补DNA用于治疗严重的血友病。 Giroctocogene fitelparvovec 在临床试验NCT04370054 Giroctocogene fitelparvovec正在调查(研究评估的有效性和安全性pf - 07055480在中度严重严重血友病成年人)。 Olenasufligene relduparvovec 在临床试验NCT03612869 Olenasufligene relduparvovec正在调查中(aavrh10-h研究。sgsh基因治疗患者的黏多糖病类型iii a (MPS iii a))。 蜡膜- 110 调查使用/在阿尔茨海默病治疗和基因治疗。 Eladocagene exuparvovec 重组AAV2向量包含人类芳香L-amino酸脱羧酶(AADC)表示治疗AADC基因缺陷。 Resamirigene bilparvovec 在临床试验NCT03199469 AT132正在调查中(基因转移在x连锁Myotubular肌病临床研究)。 Lenadogene nolparvovec 不带注释的 Lanacogene vosiparvovec 不带注释的 Fidanacogene elaparvovec 不带注释的 Rebisufligene etisparvovec 不带注释的 Volrubigene ralaparvovec 在临床试验NCT03223194 Volrubigene ralaparvovec正在调查中(基因转移在Crigler-najjar综合征临床研究)。 Inlezifigene civaparvovec 不带注释的 Ranuzifigene civaparvovec 不带注释的 Adlinacogene civaparvovec 不带注释的 Tefidsogene civaparvovec Tefidsogene civaparvovec,原名sb - 913,是一个临床实验的治疗基因组编辑。它由一种腺相关病毒(AAV) 2/6向量和一个锌指核酸酶(ZFN)系统…… Devafidugene civaparvovec 不带注释的 Etranacogene dezaparvovec 一个腺相关病毒基于矢量的基因疗法用于治疗血友病B(第九先天性因素缺乏)。 Dirloctocogene samoparvovec 不带注释的 Rovoctocogene durparvovec 不带注释的 Zildistrogene varoparvovec 不带注释的 Ezaladcigene resoparvovec 不带注释的 Avalotcagene ontaparvovec 不带注释的 Cotoretigene toliparvovec 不带注释的 Cevaretigene ritoparvovec 不带注释的 Entacingene turiparvovec 不带注释的 Fordadistrogene movaparvovec 不带注释的 Pariglasgene brecaparvovec 不带注释的 Delandistrogene moxeparvovec 不带注释的 Cobnabexagene anvuparvovec 不带注释的 Bomtabegagene bavoparvovec 不带注释的 Verbrinacogene setparvovec 不带注释的 Bevufenogene nofeparvovec 不带注释的 Patidistrogene bexoparvovec 不带注释的 Isaralgagene civaparvovec Isaralgagene civaparvovec,原名st - 920,是liver-tropic rAAV 2/6向量携带cDNA人类alpha-galactosidase(α-Gal)酶。它是由Sangamo疗法和调查…… Sesiclenegene cosaparvovec 不带注释的 Domofenogene zalfaparvovec Domofenogene zalfaparvovec,原名bmn - 307,是一个临床实验的AAV5-phenylalanine羟化酶(PAH)基因治疗由BioMarin制药。 Ifezuntirgene inilparvovec 不带注释的 Peboctocogene camaparvovec 不带注释的 Aguracingene cadoparvovec 不带注释的 Botaretigene sparoparvovec 不带注释的 Laruparetigene zovaparvovec 不带注释的 Lixmabegagene relduparvovec Lixmabegagene relduparvovec,原名LYS-GM101重组腺相关病毒载体猕猴血清型。10 (AAVrh.10)携带人类β-galactosidase基因(GBL1)。这是正在开发的治疗GM1…… Ixoberogene soroparvovec 不带注释的 Engabexagene cincesparvovec 不带注释的 Zaftuclenegene piruparvovec 不带注释的 NLX-P101 调查使用/治疗帕金森病。 Nadofaragene firadenovec 一个non-replicating adenoviral基于矢量的基因疗法用于治疗高危卡介苗(BCG)响应non-muscle浸润性膀胱癌(NMIBC)和原位癌(CIS)。 - 药物和药物靶点
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药物 目标 类型 Voretigene neparvovec 类维生素a isomerohydrolase 目标