自体造血干细胞基因治疗
- 的名字
- 自体造血干细胞基因治疗
- 加入数量
- DBCAT005722
- 描述
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基因疗法包括自体造血干细胞(hsc)。
- 药物
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药物 药物的描述 Betibeglogene autotemcel 造血干细胞基因疗法治疗β-thalassemia用于成人和儿科患者需要定期红细胞输血。 Atidarsagene autotemcel 一个基因疗法包括自体CD34 +干细胞丰富人类arylsulfatase (ARSA)基因编码用于治疗异染性脑白质营养不良(MLD)。 - 药物和药物靶点
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药物 目标 类型 Betibeglogene autotemcel α球蛋白 目标 Atidarsagene autotemcel 人类Arylsulfatase mRNA 目标