识别

总结

Imiglucerase是一种重组人β -糖脑苷酶,用于取代缺乏的内源性酶,用于戈谢病的治疗。

品牌名称
Cerezyme
通用名称
Imiglucerase
药物库登录号
DB00053
背景

人β -葡糖脑苷酶或β - d -葡糖- n -酰基鞘氨甘糖水解酶E.C. 3.2.1.45。497残基蛋白与n -链碳水化合物,MW=59.3 kD。糖苷酶是通过修饰人β -糖脑苷酶的低聚糖链制备的。该修饰改变了糖蛋白低聚糖链的非还原端糖残基,使它们主要以甘露糖残基结尾。

类型
生物技术
批准
生物分类
蛋白质疗法
重组酶
蛋白质结构
蛋白质化学公式
C2532H3854N672O711年代16
蛋白质平均体重
55597.4哒
序列
DB00053序列arpcipksfgyssvvcvcvcnatycdsfdppptfsryestrsgrrmelsmgpiqh tgtgllltlqqkkgfggamtdaalalalspgcdddfqlhnfslpeedklkiplihralqlaqrpvslaspwt sptwlktngavngkgslkggqpgdiyhqtwaryfvfldayaehklqfwwvvrltdpe aakyvvavavhwyldflapakatgethrlfpntfvvvvlddrg mqjitnlhvvgvgvvvvrvdddtfykqpmfyhlGHFSKFIPEGSQRVGLVASQKNDLDAVALMHPDGSAVVVVLNRSSKDVPLTIKDPAVGFL ETISPGYSIHTYLWRRQ
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同义词
  • Imiglucerasa
  • Imiglucerase
外部id
  • isu - 302

药理学

指示

用于戈谢氏病(糖脑苷酶缺乏)的治疗

降低药物开发失败率
构建、训练和验证机器学习模型
通过基于证据和结构化的数据集。
看看
使用结构化数据集构建、训练和验证预测性机器学习模型。
看看
相关条件
禁忌症和黑箱警告
避免危及生命的不良药物事件
改进临床决策支持的信息禁忌症和黑箱警告,人口限制,有害风险,等等。
了解更多
避免危及生命的药物不良事件,提高临床决策支持。
了解更多
药效学

戈谢病的特征是β -葡糖脑苷酶的酶活性的功能缺陷和由此导致的脂质葡糖脑苷在组织巨噬细胞中积聚,这些巨噬细胞变得充血,称为戈谢细胞。戈谢氏细胞通常存在于肝脏、脾脏和骨髓中。这会导致脾脏和肝脏肿大(肝脾肿大)。继发性血液病后遗症包括严重贫血和血小板减少。向戈谢病患者注射氨基葡聚糖酶可导致血清酶水平升高,减少脑糖苷的积累,从而减少贫血和血小板减少症,减小脾脏和肝脏大小,减少恶病质

作用机理

作为膜脂正常降解途径的一部分,氨基葡聚糖酶催化糖脂、脑糖苷水解为葡萄糖和神经酰胺。

目标 行动 生物
一个物质
其他/未知
人类
吸收

不可用

分布量
  • 0.09 ~ 0.15升/公斤
蛋白结合

不可用

新陈代谢
不可用
消除路线

不可用

半衰期

3.6 - -10.4分钟

间隙
  • 14.5 +/- 4.0 mL/min/kg
的不利影响
改善决策支持和研究成果必威国际app
有结构化的不良反应数据,包括:黑箱警告,不良反应,警告和预防措施,发生率。
了解更多
利用我们结构化的不良影响数据改善决策支持和研究结果。必威国际app
了解更多
毒性

不可用

通路
不可用
药物基因组学效应/ adrBrowse all" title="" id="snp-actions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
不可用

的相互作用

药物的相互作用Learn More" title="" id="structured-interactions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
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品牌处方产品
的名字 剂量 强度 路线 贴标机 市场开始 营销结束 地区 图像
Cerezyme 注射剂,粉末,用于溶液 400 U 静脉注射 健赞欧洲公司 2020-12-16 不适用 欧盟旗帜
Cerezyme 冻干针剂,粉剂,溶液用 40 U / 1毫升 静脉注射 Genzyme公司 1994-05-23 不适用 美国国旗
Cerezyme 注射剂,粉末,用于溶液 400 U 静脉注射 健赞欧洲公司 2020-12-16 不适用 欧盟旗帜
Cerezyme 粉末,用于溶液 200单位/瓶 静脉注射 赛诺菲健酶,赛诺菲安万特加拿大公司的一个部门 1997-05-01 2016-08-04 加拿大的国旗
Cerezyme 冻干针剂,粉剂,溶液用 40 U / 1毫升 静脉注射 Genzyme公司 1994-05-23 2012-05-31 美国国旗
Cerezyme 注射剂,粉末,用于溶液 400 U 静脉注射 健赞欧洲公司 2020-12-16 不适用 欧盟旗帜
Cerezyme 粉末,用于溶液 400单位/瓶 静脉注射 赛诺菲健酶,赛诺菲安万特加拿大公司的一个部门 2000-06-14 不适用 加拿大的国旗

类别

ATC代码
A16AB02 - Imiglucerase
药物类别
化学分类所提供的Classyfire
描述
不可用
王国
有机化合物
超类
有机酸
羧酸及其衍生物
子课
氨基酸,多肽和类似物
直接父
选择父母
不可用
不可用
分子框架
不可用
外部描述符
不可用
受影响的生物
  • 人类和其他哺乳动物

化学标识符

UNII
Q6U6J48BWY
化学文摘号
154248-97-2

参考文献

一般引用
  1. Pastores GM, Hughes DA:高歇病。[文章
UniProt
P04062
基因库
M16328
KEGG药物
D02810
PubChem物质
46508744
RxNav
84959
ChEMBL
CHEMBL1201632
网页
PA164742934
RxList
RxList药物页面
Drugs.com
Drugs.com药物页面
维基百科
Imiglucerase
FDA的标签
下载 (111 KB)

临床试验

临床试验Learn More" title="" id="clinical-trials-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
阶段 状态 目的 条件
4 完成 治疗 脑侧脂质症综合征/锁脑苷酶缺乏症/戈谢病,非神经性形式/戈谢病,1型/葡萄糖基神经酰胺-葡萄糖苷酶缺乏症 1
4 完成 治疗 脑侧脂质症综合征/戈谢病,非神经性形式/戈谢病,1型/糖脑苷酶缺乏症/葡萄糖基神经酰胺-葡萄糖苷酶缺乏症 1
4 招聘 治疗 高歇氏病 1
3. 主动不招聘 治疗 戈谢病,1型/戈谢病,III型 1
3. 完成 治疗 戈谢病,1型 3.
3. 招聘 治疗 戈谢病,III型 1
3. 撤销 不可用 高歇氏病 1
2 主动不招聘 治疗 戈谢病,1型/戈谢病,3型 1
2 未知的状态 治疗 高歇氏病 1
1 完成 不可用 高歇氏病 1

药物经济学

制造商
  • Genzyme corp .)
外包商
  • Genzyme公司。
剂型
形式 路线 强度
注射剂,粉末,用于溶液 静脉注射
注射剂,粉末,用于溶液 静脉注射 400 U
冻干针剂,粉剂,溶液用 静脉注射 200国际单位
冻干针剂,粉剂,溶液用 静脉注射 40 U / 1毫升
静脉注射 200 U
粉末,用于溶液 静脉注射 200单位/瓶
粉末,用于溶液 静脉注射 400单位/瓶
粉末,用于溶液 静脉注射;注射用药物的 400 U
注射 静脉注射
注射剂,粉末,用于溶液 静脉注射 424 U
静脉注射 400单位/ 1瓶
价格
单元描述 成本 单位
Cerezyme 400单位瓶 1903.2美元
Cerezyme 200单位瓶 951.6美元
酿酒酶80单位/毫升瓶 380.64美元 毫升
药物银行既不出售也不购买药物。价格信息仅供参考。
专利
专利号 儿科扩展 批准 到期(估计) 地区
US5549892 没有 1996-08-27 2013-08-27 美国国旗

属性

状态
液体
实验属性
财产 价值
疏水性 -0.168 不可用
等电点 7.41 不可用

药物创建于2005年6月13日13:24 /更新于2022年8月29日07:45