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Agalsidaseβ

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总结

Agalsidaseβ是人类的重组alpha-galactosidase表示治疗Fabry疾病,酶的遗传缺陷导致globotriaosylceramide积聚。

品牌名称
Fabrazyme
通用名称
Agalsidaseβ
DrugBank加入数量
DB00103
背景

Agalsidaseβ是一个类似于人类α-galactosidase重组agalsidase阿尔法。当病人一般不会经历两种药物之间的临床结果的显著差异,有些病人可能会经历更大的利益与agalsidaseβ。1,2使用agalsidaseβ在欧洲有所下降,有利于agalsidase阿尔法,2009年污染事件之后。5

Agalsidaseβ2003年4月24日获得FDA的批准。6

类型
生物技术
组
批准,临床实验
生物分类
基于蛋白质疗法
重组酶
蛋白质结构
蛋白质的化学公式
C2029年H3080年N544年O587年年代27
蛋白质平均体重
45351.6哒
序列
> DB00103序列LDNGLARTPTMGWLHWERFMCNLDCQEEPDSCISEKLFMEMAELMVSEGWKDAGYEYLCI DDCWMAPQRDSEGRLQADPQRFPHGIRQLANYVHSKGLKLGIYADVGNKTCAGFPGSFGY YDIDAQTFADWGVDLLKFDGCYCDSLENLADGYKHMSLALNRTGRSIVYSCEWPLYMWPF QKPNYTEIRQYCNHWRNFADIDDSWKSIKSILDWTSFNQERIVDVAGPGGWNDPDMLVIG NFGLSWNQQVTQMALWAIMAAPLFMSNDLRHISPQAKALLQDKDVIAINQDPLGKQGYQL RQGDNFEVWERPLSGLAWAVAMINRQEIGGPRSYTIAVASLGKGVACNPACFITQLLPVK RKLGFYEWTSRLRSHINPTGTVLLQLENTMQMSLKDLL
引用:
  1. NCBI:牛乳糖α基因(链接]
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同义词
  • Agalsidasaβ
  • Agalsidaseβ
  • Agalsidaseβ(遗传的重组)

药理学

指示

Agalsidaseβ表示Fabry疾病的治疗。6

减少药物开发失败率
构建、训练和验证机器学习模型
以证据为基础的和结构化的数据集。
看看
构建、训练和验证预测机器学习模型与结构化数据集。
看看
相关条件
禁忌症和黑箱警告
避免致命的药物不良事件
提高临床决策支持信息禁忌症和黑箱警告,人口限制,有害的风险,和更多。
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避免致命的药物不良事件和提高临床决策支持。
了解更多
药效学

Agalsidaseβ是一个重组的人类α-galactosidase用作酶替代疗法治疗Fabry疾病。7它有一个长时间的行动和广泛的治疗指数。6应当建议患者对输液的风险反应和过敏有关。6

的作用机制

α-galactosidase是通过6磷酸甘露糖受体通过细胞实验。3Agalsidaseβ水解globotriaosylceramide和其他鞘糖脂,通常会被内源性α-galactosidase水解。6防止鞘糖脂的积累可以防止或减少的严重程度的表现Fabry肾功能衰竭等疾病,心肌病或脑血管事件。6

目标 行动 生物
一个Globotriaosylceramide
代谢
配位体
 人类
吸收

1毫克/公斤的agalsidaseβ平均注入115分钟的长度达到一个C马克斯5.0±1.1µg /毫升的AUC 496±137µg *分钟/毫升。6

的体积分布

1毫克/公斤的agalsidaseβ平均注入115分钟长度的V党卫军112±13毫升/公斤。6

蛋白结合

关于agalsidaseβ蛋白结合的数据不是现成的。6

新陈代谢

数据有关的新陈代谢agalsidaseβ不是现成的。6然而,蛋白质药物有望被蛋白酶降解催化酶和其他较小的多肽和氨基酸。4

路线的消除

特异性的蛋白质水解后,氨基酸在蛋白质药物被重用于蛋白质合成或进一步分解和消除肾脏。4

半衰期

agalsidaseβ一半像67±12分钟为1毫克/公斤剂量平均注入115分钟的长度。6

间隙

1毫克/公斤的agalsidaseβ平均注入115分钟的间隙长度2.1±0.7毫升/分钟/公斤。6

的不利影响
提高决策支持与研究成果必威国际app
与结构化的不良反应数据,包括:黑箱警告,不良反应,警告和预防措施,和发病率。
了解更多
改善决策支持与研究结果与我们的结构化不利影响数据。必威国际app
了解更多
毒性

数据过量的agalsidaseβ不是现成的。6病人经历agalsidaseβ的过量可能经验增加副作用的发生率和严重程度。6过量症状可以通过使用管理和支持措施。

通路
不可用
药物基因组学效应/ adrBrowse all" title="" id="snp-actions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
不可用

的相互作用

药物的相互作用Learn More" title="" id="structured-interactions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
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药物 交互
整合药物之间
在您的软件的交互
Agalsidase阿尔法 Agalsidaseβ的治疗效果可以减少使用时结合Agalsidase阿尔法。
胺碘酮 Agalsidaseβ的治疗效果与胺碘酮结合使用时可以减少。
氯喹 Agalsidaseβ的治疗效果与氯喹结合使用时可以减少。
庆大霉素 Agalsidaseβ的治疗效果与庆大霉素结合使用时可以减少。
识别潜在的药物的风险
容易将40药物与药物相互作用检查程序。
严重性评级,描述和管理建议。
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食物相互作用
没有发现的交互。

产品

药物产品信息从10 +全球地区
我们的数据集提供批准产品信息包括:
剂量、剂型、贴标机、路线管理和市场营销。
现在访问
药物超过全球地区的产品信息的访问。
现在访问
品牌名称的处方产品
的名字 剂量 强度 路线 贴标机 市场开始 营销结束 地区 图像
Fabrazyme 注射,粉的解决方案 5毫克 静脉注射 Genzyme欧洲Bv 2016-09-08 不适用 欧盟旗帜
Fabrazyme 注射,粉的解决方案 35毫克 静脉注射 Genzyme欧洲Bv 2016-09-08 不适用 欧盟旗帜
Fabrazyme 注入,粉、冻干、解决方案 5毫克/ 1毫升 静脉注射 Genzyme公司 2008-12-17 不适用 美国国旗
Fabrazyme 注射,粉的解决方案 5毫克 静脉注射 Genzyme欧洲Bv 2016-09-08 不适用 欧盟旗帜
Fabrazyme 注射,粉的解决方案 35毫克 静脉注射 Genzyme欧洲Bv 2016-09-08 不适用 欧盟旗帜
Fabrazyme 粉,为解决方案 35毫克/瓶 静脉注射 赛诺菲安万特Genzyme,赛诺菲-安万特加拿大公司的一个部门 2004-04-08 不适用 加拿大的国旗
Fabrazyme 注入,粉、冻干、解决方案 5毫克/ 1毫升 静脉注射 Genzyme公司 2008-12-17 不适用 美国国旗
Fabrazyme 注射,粉的解决方案 5毫克 静脉注射 Genzyme欧洲Bv 2016-09-08 不适用 欧盟旗帜
Fabrazyme 注射,粉的解决方案 35毫克 静脉注射 Genzyme欧洲Bv 2016-09-08 不适用 欧盟旗帜
Fabrazyme 粉,为解决方案 5毫克/瓶 静脉注射 赛诺菲安万特Genzyme,赛诺菲-安万特加拿大公司的一个部门 2004-09-17 不适用 加拿大的国旗

类别

ATC代码
A16AB04——Agalsidaseβ
药物类别
化学分类所提供的Classyfire
描述
不可用
王国
有机化合物
超类
有机酸
类
羧酸和衍生品
子课
氨基酸、肽和类似物
直接父
肽
选择父母
不可用
基
不可用
分子框架
不可用
外部描述符
不可用
受影响的生物
  • 人类和其他哺乳动物

化学标识符

UNII
RZD65TSM9U
化学文摘号
不可用

引用

一般引用
  1. 日尔曼DP,艾略特点,Falissard B, Fomin VV, Hilz MJ,约万诺维奇,Kantola我Linhart, Mignani R, Namdar M,诺瓦克,奥利维拉JP, Pieroni M, Viana-Baptista M,万纳C位咨询专家M:酶替代疗法在临床结果的影响男性Fabry疾病患者:一个系统的文献综述由欧洲的专家小组。摩尔麝猫金属底座众议员2019年2月6日,19:100454。doi: 10.1016 / j.ymgmr.2019.100454。eCollection 2019 6月文章]
  2. Wilcox WR, Feldt-Rasmussen U,马丁斯,奥尔蒂斯,勒梅RM,约万诺维奇,日尔曼DP,瓦拉C,尼科尔斯K, Weidemann F·霍普金RJ:改善Fabry疾病胃肠道症状在患者很大一部分女性Agalsidaseβ:Fabry注册表的数据。JIMD众议员2018;38:45-51。_2017_28 doi: 10.1007/8904。2017年5月17日Epub。(文章]
  3. Prabakaran T,尼尔森R,萨切尔SC,马蒂松PW, Feldt-Rasmussen U,索伦森党卫军,克里斯滕森EI:甘露糖受体6-phosphate和sortilin介导的内吞作用alpha-galactosidase肾脏内皮细胞。《公共科学图书馆•综合》。2012;7 (6):e39975。doi: 10.1371 / journal.pone.0039975。Epub 2012年6月29日。(文章]
  4. Katsila T,席斯可美联社,Tamvakopoulos C:肽和蛋白质药物代谢和分解代谢的研究通过质谱分析。质量范围启2012;1 - 2月31(1):110 - 33所示。doi: 10.1002 / mas.20340。Epub 2011年6月22日。(文章]
  5. Pisani A、E里奇奥Sabbatini M: Agalsidase阿尔法和AgalsidaseβFabry疾病的治疗:剂量是否真的重要吗?地中海麝猫。2015年1月,17(1):取得。doi: 10.1038 / gim.2014.79。Epub 2014 7月10。(文章]
  6. FDA批准的药物产品:Fabrazyme Agalsidaseβ静脉注射(链接]
  7. 产品特点:EMA总结Replagal Agalsidase阿尔法静脉注射(链接]
UniProt
P06280
基因库
X14448
PubChem物质
46508538
RxNav
338817年
ChEMBL
CHEMBL2108888
网页
PA164746527
RxList
RxList药物页面
Drugs.com
Drugs.com药物页面
维基百科
Alpha-galactosidase
FDA的标签
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临床试验

临床试验Learn More" title="" id="clinical-trials-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
阶段 状态 目的 条件 数
4 积极不招聘 治疗 法布瑞氏症 1
4 完成 治疗 法布瑞氏症 5
4 招聘 治疗 α牛乳糖缺乏/法布瑞氏症 1
4 撤销 治疗 法布瑞氏症 2
3 积极不招聘 治疗 法布瑞氏症 1
3 完成 治疗 法布瑞氏症 3
3 招聘 治疗 法布瑞氏症 1
2 完成 治疗 法布瑞氏症 3
2 终止 治疗 慢性肾脏疾病,第四阶段(严重)/法布瑞氏症 1
1 积极不招聘 治疗 法布瑞氏症 1

药物经济学

制造商
不可用
外包商
  • Genzyme公司。
  • 夏尔公司。
剂型
形式 路线 强度
注射,粉的解决方案 静脉注射;注射用药物的 35毫克
注入,粉、冻干、解决方案 静脉注射 5毫克/ 1毫升
粉,为解决方案 静脉注射 35毫克/瓶
粉,为解决方案 静脉注射 5毫克/瓶
注射,粉的解决方案 静脉注射 35毫克
注射,粉的解决方案 静脉注射 5毫克
注射 注射用药物的
注入,粉、冻干、解决方案 静脉注射 5毫克
注入,粉、冻干、解决方案 静脉注射
注入,粉、冻干、解决方案 静脉注射 35毫克
解决方案 皮下
粉 35毫克/ 1瓶
粉 5毫克/ 1瓶
价格
单元描述 成本 单位
Fabrazyme 35毫克瓶 5403.6美元 瓶
Fabrazyme 5毫克瓶 771.6美元 瓶
DrugBank不卖也不买毒品。提供价格信息仅供参考。
专利
专利号 儿科扩展 批准 到期(估计) 地区
CA2265464 没有 2007-06-26 2017-09-12 加拿大的国旗

属性

状态
液体
实验属性
不可用

目标

构建、预测和验证机器学习模型
使用我们的结构化和以证据为基础的数据集开启新
见解和加速药物研究。必威国际app
了解更多
用结构化和以证据为基础的数据集来解锁新见解,加快药物研究。必威国际app
了解更多
1。Globotriaosylceramide
类
集团
生物
人类
药理作用
是的
行动
代谢
配位体
引用
  1. Schaefer RM, Tylki-Szymanska Hilz MJ:酶替代疗法Fabry疾病:系统回顾可用的证据。药。2009年11月12日,69 (16):2179 - 205。doi: 10.2165 / 11318300-000000000-00000。(文章]
  2. El Dib RP,牧师通用:酶替代疗法Anderson-Fabry疾病。科克伦数据库系统启2010年5月12日;(5):CD006663。cd006663.pub2 doi: 10.1002/14651858.。(文章]
  3. Lim-Melia呃,Kronn DF:当前酶替代疗法治疗溶酶体储存的疾病。Pediatr安。2009年8月,38 (8):448 - 55。(文章]
  4. FDA批准的药物产品:Fabrazyme Agalsidaseβ静脉注射(链接]

转运蛋白

细节 1。Cation-dependent mannose-6-phosphate受体
类
蛋白质
生物
人类
药理作用
未知的
行动
底物
通用函数
跨膜信号受体活动
特定的功能
运输高尔基氏复合体的磷酸化溶酶体酶和溶酶体的细胞表面。溶酶体酶轴承phosphomannosyl残留绑定专门mannose-6-phosphate r……
基因名字
M6PR
Uniprot ID
P20645
Uniprot名字
Cation-dependent mannose-6-phosphate受体
分子量
30993.06哒
引用
  1. Prabakaran T,尼尔森R,萨切尔SC,马蒂松PW, Feldt-Rasmussen U,索伦森党卫军,克里斯滕森EI:甘露糖受体6-phosphate和sortilin介导的内吞作用alpha-galactosidase肾脏内皮细胞。《公共科学图书馆•综合》。2012;7 (6):e39975。doi: 10.1371 / journal.pone.0039975。Epub 2012年6月29日。(文章]
  2. 产品特点:EMA总结Replagal Agalsidase阿尔法静脉注射(链接]
  3. FDA批准的药物产品:Fabrazyme Agalsidaseβ静脉注射(链接]

药物在2005年6月13日,十三24 /更新6月03号,2022 07:24