识别
- 总结
-
半胱胺是一种胱氨酸消耗剂，用于治疗胱氨酸病的影响。
- 品牌名称
-
Cystagon, Cystaran, Procysbi
- 通用名称
- 半胱胺
- 药物库登录号
- DB00847
- 背景
-
胱氨酸病是一种由编码胱氨酸的CTNS基因突变引起的罕见疾病，胱氨酸是一种负责将胱氨酸运输出细胞溶酶体的蛋白质。胱氨酸功能的缺陷会导致胱氨酸在全身，尤其是眼睛和肾脏积聚。2
有几种半胱胺制剂用于治疗胱氨酸病的表现，一些为胶囊形式，另一些为眼用溶液形式。10，12特别是，眼睛上的胱氨酸沉积会导致一整天的严重不适，需要经常用眼药水治疗，通常是在清醒的时候。11
2020年8月25日，首个只需要每天4次治疗的胱氨酸病眼用溶液获得FDA批准。10半胱胺滴眼液对于眼胱氨酸病患者来说是一种实用而有效的选择。由Recordati Rare Diseases Inc.销售的CYSTADROPS®减轻了通常给胱氨酸病患者使用的多种频繁药物的负担。9
- 类型
- 小分子
- 组
- 批准,临床实验
- 结构
-
- 重量
-
平均:77.149
单一同位素的:77.029919919 - 化学公式
- C2H7NS
- 同义词
-
- 2-amino-1-ethanethiol
- 2-amino-ethanethiol
- 2-aminoethanethiol
- beta-aminoethanethiol
- beta-Mercaptoethylamine
- 半胱胺
- 意味着
- Mercaptamina
- 巯乙胺
- Mercaptaminum
- Thioethanolamine
- β-aminoethylthiol
- β是
- 外部id
-
- L 1573年
- l - 1573
药理学
- 指示
-
半胱胺重酒石酸盐用于口服治疗成人及≥6岁儿童肾病型胱氨酸病和胱氨酸尿。12盐酸盐，用于滴眼液制剂，适用于胱氨酸病患者角膜胱氨酸晶体堆积的治疗。9，10
降低药物开发失败率构建、训练和验证机器学习模型
基于证据和结构化的数据集。使用结构化数据集构建、训练和验证预测机器学习模型。 - 相关条件
- 禁忌症和黑盒子警告
-
避免危及生命的药物不良事件提高临床决策支持的信息禁忌症和黑箱警告，人口限制，有害的风险，等等。避免危及生命的药物不良事件，提高临床决策支持。 - 药效学
-
胱氨酸积累是胱氨酸病器官损害的原因。半胱胺可以防止胱氨酸晶体在体内积聚，并特别用于预防肾脏和眼睛损伤。4，9，12半胱胺将胱氨酸转化为一种容易离开细胞的形式，防止有害的积累。10
- 作用机制
-
出生时没有胱氨酸代谢能力的个体患有胱氨酸病，这是一种罕见的遗传疾病，其特征是胱氨酸晶体在整个身体和眼睛组织中广泛积累。胱氨酸晶体可造成相当大的损害，特别是在肾组织和角膜组织。在某些情况下，如果不及时治疗，可能会在儿童时期发生肾衰竭。其他可能受到胱氨酸病影响的器官包括中枢神经系统、甲状腺、胰腺、肌肉组织和性腺。2
半胱胺将胱氨酸转化为半胱氨酸和半胱氨酸-半胱胺混合二硫化物，减少角膜胱氨酸晶体的积聚。11这种药物参与与溶酶体的硫醇-二硫交换反应，导致半胱氨酸从诊断为胱氨酸病的患者的溶酶体中排出。12
目标 行动 生物 U胱氨酸 分裂人类 U神经肽Y受体2型 其他/未知人类 - 吸收
-
口服半胱胺在胃肠道被吸收，并在约1.4小时内达到其最大血浆浓度，根据配方类型(延迟释放和立即释放)有一些变化。6，5，12一项针对囊性纤维化成人患者的药代动力学研究显示，Cmax为2.86 mg/L。6半胱胺滴眼液给药后的最大血药浓度尚不清楚，但可能比口服给药低得多。10
根据处方资料，缓释片0 ~ 12 h的AUC为99.26±44.2 μmol*h/L, Cmax为27.70±14.99 μmol/L。12
速释片的AUC 0 ~ 12为192.00±75.62 μmol*h/L, Cmax为37.72±12.10 μmol/L。12
- 配送量
-
根据一项药代动力学研究，半胱胺的分布体积约为129 L。6处方信息表明，缓释制剂的分布量为382 L，即释制剂的分布量为198 L。12已知它能穿过血脑屏障。8
- 蛋白结合
-
半胱胺与血浆蛋白结合52%，主要与白蛋白结合。12
- 新陈代谢
-
关于半胱胺代谢的文献资料有限。这种药物经历显著的首过代谢。8
- 淘汰路线
-
不可用
- 半衰期
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半胱胺的半衰期约为3.7小时。6
- 间隙
- 的不利影响
-
改进决策支持和研究结果必威国际app有结构化的不良反应数据，包括:黑箱警告，不良反应，警告和预防措施，以及发病率。利用我们结构化的不良反应数据改善决策支持和研究结果。必威国际app - 毒性
-
根据处方信息，文献中记录了两例人类半胱胺过量。在一个病例中，在给予半胱胺后立即呕吐，患者没有出现其他症状。一名13个月大的健康婴儿意外摄入了200至250毫克/公斤的剂量。随后出现呕吐和脱水。住院治疗和补充体液后完全康复。13
目前还没有已知的半胱胺过量的解药。在过量的情况下，提供支持性治疗，特别是心血管和呼吸系统。血液透析在某些情况下可能是有用的，因为半胱胺具有较差的血浆蛋白结合。13
- 通路
-
通路 类别 牛磺酸和低牛磺酸代谢 代谢 泛酸盐和辅酶a生物合成 代谢 - 药物基因组学效应/ adrBrowse all" title="" id="snp-actions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
- 不可用
的相互作用
- 药物的相互作用Learn More" title="" id="structured-interactions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
-
在没有医疗保健提供者的帮助下，不应解释此信息。如果您认为自己正在经历互动，请立即与医疗保健提供者联系。没有交互作用并不一定意味着不存在交互作用。
药物 交互 整合药物之间
软件中的交互Almasilate 半胱胺与Almasilate配合使用可降低其生物利用度。 磷酸铝 半胱胺与磷酸铝配伍可降低其生物利用度。 氢氧化铝 半胱胺与氢氧化铝混合可降低半胱胺的生物利用度。 Asenapine 阿塞那平可引起半胱胺吸收增加，导致血清浓度增加，并可能恶化不良反应。 次硝酸铋 半胱胺与亚硝酸铋配伍可降低半胱胺的生物利用度。 碳酸钙 半胱胺与碳酸钙混合可降低半胱胺的生物利用度。 西咪替丁 半胱胺与西咪替丁配伍可降低其生物利用度。 Dexlansoprazole 半胱胺与右兰索拉唑配伍可降低其生物利用度。 多虑平 多虑平可引起半胱胺吸收增加，导致血清浓度增加，并可能恶化不良反应。 Epinastine 依匹斯丁可引起半胱胺吸收增加，导致血清浓度增加，并可能恶化不良反应。 - 食物相互作用
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- 空腹。缓释胶囊应在高脂肪餐前至少30分钟或餐后2小时服用，以确保充分接触。
- 带或不带食物服用。立即释放制剂可与食物一起服用或不服用。
产品
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来自全球10多个地区的药品信息我们的数据集提供批准的产品信息，包括:
剂量，形式，标签，给药途径和上市期限。获取全球10多个地区的药品信息。 - 产品的成分
-
成分 UNII 中科院 InChI关键 半胱胺酒石酸氢盐 QO84GZ3TST 27761-19-9 NSKJTUFFDRENDM-ZVGUSBNCSA-N 半胱胺盐酸盐 IF1B771SVB 156-57-0 OGMADIBCHLQMIP-UHFFFAOYSA-N - 国际/其他品牌
- Cystagon/Cystaran/Procysbi
- 品牌处方产品
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的名字 剂量 强度 路线 贴标机 市场开始 营销结束 地区 图像 Cystadrops 溶液/滴 3.8毫克/毫升 眼科 罕见病 2020-12-23 不适用 欧盟 
Cystadrops 解决方案 0.37% w/w 眼科 加拿大罕见病公司 2019-05-15 不适用 加拿大 
Cystadrops 解决方案 3.5毫克/ 1毫升 眼科 Recordati罕见病有限公司 2020-08-19 不适用 我们 
Cystadrops 溶液/滴 3.8毫克/毫升 眼科 罕见病 2020-12-23 不适用 欧盟 Cystagon 胶囊 50毫克 口服 罕见病 2016-09-08 不适用 欧盟 Cystagon 胶囊 150毫克 口服 罕见病 2016-09-08 不适用 欧盟 Cystagon 胶囊 150毫克/ 1 口服 迈兰制药公司 2005-04-11 不适用 我们 Cystagon 胶囊 50毫克 口服 罕见病 2016-09-08 不适用 欧盟 Cystagon 胶囊 150毫克 口服 罕见病 2016-09-08 不适用 欧盟 Cystagon 胶囊 50毫克/ 1 口服 迈兰制药公司 2005-04-11 不适用 我们
类别
- ATC代码
- A16AA04 -巯胺 S01XA21 -巯胺
- 药物类别
- 化学分类所提供的Classyfire
-
- 描述
- 这种化合物属于被称为烷基硫醇的一类有机化合物。这是一种有机化合物，含有与烷基链相连的巯基。
- 王国
- 有机化合物
- 超类
- Organosulfur化合物
- 类
- 硫醇
- 子课
- Alkylthiols
- 直接父
- Alkylthiols
- 选择父母
- Organopnictogen化合物/Monoalkylamines/碳氢化合物的衍生品
- 基
- 脂肪族无环化合物/Alkylthiol/胺/碳氢化合物的衍生物/有机氮化合物/Organonitrogen化合物/Organopnictogen化合物/伯族脂肪胺/伯胺
- 分子框架
- 脂肪族无环化合物
- 外部描述符
- 硫醇，胺(CHEBI: 17141）/生物胺(C01678）/硫醇(cpd - 239）
- 受影响的生物
-
- 人类和其他哺乳动物
化学标识符
- UNII
- 5 ux2sd1ke2
- 化学文摘号
- 60-23-1
- InChI关键
- UFULAYFCSOUIOV-UHFFFAOYSA-N
- InChI
-
InChI = 1 s / C2H7NS / c3-1-2-4 / h4H 1-3H2
- 国际命名
-
2-aminoethane-1-thiol
- 微笑
-
国立细胞科学中心
参考文献
- 合成参考
-
Tethuharu Okazaki, Takeo Komukai, Saburo Uchikuga，“制备半胱氨酸-s取代化合物及其衍生物的方法”。美国专利US4371472, 1969年9月发布。
US4371472 - 一般引用
-
- Dohil R, Fidler M, Gangoiti JA, Kaskel F, Schneider JA, Barshop BA:半胱胺重酒石酸盐治疗儿童胱氨酸病每日两次。中华儿科杂志2010 1月;156(1):71-75.e1-3。doi: 10.1016 / j.jpeds.2009.07.016。Epub。［文章］
- Elmonem MA, Veys KR, Soliman NA, van Dyck M, van den Heuvel LP, Levtchenko E:胱氨酸病:综述。欧菲尼特罕见病2016年4月22日;11:47。doi: 10.1186 / s13023 - 016 - 0426 - y。［文章］
- Besouw M, Masereeuw R, van den Heuvel L, Levtchenko E:半胱胺:一种具有新潜力的老药物。今日药物发现。2013年8月18日(15-16):785-92。doi: 10.1016 / j.drudis.2013.02.003。Epub 2013 2月14日。［文章］
- Cherqui S:半胱胺疗法:治疗胱氨酸病，而不是治愈。肾内科杂志2012年1月;81(2):127-9。doi: 10.1038 / ki.2011.301。［文章］
- Gangoiti JA, Fidler M, Cabrera BL, Schneider JA, Barshop BA, Dohil R:肠溶型重酒石酸半胱胺在健康成人体内的药代动力学:一项初步研究。中国临床药物学杂志，2010 9月;70(3):376-82。doi: 10.1111 / j.1365-2125.2010.03721.x。［文章］
- Devereux G, Steele S, Griffiths K, Devlin E, Fraser-Pitt D, Cotton S, Norrie J, Chrystyn H, O'Neil D:口服半胱胺在囊性纤维化成人中的药代动力学和耐受性的开放标签研究。临床药物研究。2016年8月;36(8):605-12。doi: 10.1007 / s40261 - 016 - 0405 - z。［文章］
- Langman CB, Greenbaum LA, Sarwal M, Grimm P, Niaudet P, Deschenes G, Cornelissen E, Morin D, Cochat P, Matossian D, Gaillard S, Bagger MJ, Rioux P:延迟释放型重石酸半胱胺治疗肾病型胱氨酸病的随机对照交叉试验:对白细胞胱氨酸水平的有效性和安全性比较。临床临床杂志。2012 7月;7(7):1112-20。doi: 10.2215 / CJN.12321211。Epub 2012 5月3日。［文章］
- Dohil R, Cabrera BL, Gangoiti JA, Barshop BA, Rioux P:双酒石酸半胱胺十二指肠内给药药代动力学。Fundam clinical Pharmacol. 2014 april;28(2):136-43。doi: 10.1111 / fcp.12009。Epub 2012 10月31日。［文章］
- PRN新闻通讯社:美国FDA批准CYSTADROPS®(半胱胺眼用溶液)0.37%，为胱氨酸病眼部表现提供新的实用治疗选择[链接］
- FDA批准产品:眼用Cystadrops(半胱胺溶液0.37%)[链接］
- FDA批准产品:眼用CYSTARAN(半胱胺0.44%)[链接］
- FDA批准产品:PROCYSBI(重酒石酸半胱胺)缓释口服胶囊[链接］
- FDA批准产品:CYSTAGON®(半胱胺重酒石酸盐)口服胶囊[链接］
- 外部链接
-
- 人体代谢组数据库
- HMDB0002991
- KEGG药物
- D03634
- KEGG化合物
- C01678
- PubChem化合物
- 6058
- PubChem物质
- 46507730
- ChemSpider
- 5834
- BindingDB
- 7968
- 3022
- ChEBI
- 17141
- ChEMBL
- CHEMBL602
- 锌
- ZINC000008034121
- 治疗靶点数据库
- DAP001297
- 网页
- PA449171
- PDBe配体
- DHL
- RxList
- RxList药物页面
- Drugs.com
- Drugs.com药物页面
- 维基百科
- 半胱胺
- PDB项
- 2 y8d/3 q1l/3 som/4 cg4/4 pa5/4月5日/5 ej0/6 xic/7 s5g/7 s5h
- FDA的标签
-
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- 化学物质
-
下载 (73.7 KB)
临床试验
- 临床试验Learn More" title="" id="clinical-trials-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
-
阶段 状态 目的 条件 数 4 完成 治疗 婴儿神经蜡样脂褐沉着病 1 3. 完成 治疗 胱氨酸病,Nephropathic 4 3. 招聘 治疗 社区获得性肺炎、流感、COVID-19/2019冠状病毒病(COVID - 19) 1 3. 招聘 治疗 胱氨酸病,Nephropathic 1 2 完成 治疗 囊性纤维化(CF) 1 2 完成 治疗 胱氨酸病,Nephropathic 1 2 完成 治疗 人类免疫缺陷病毒(艾滋病毒)感染 1 2 完成 治疗 遗传性线粒体疾病，包括利综合征 1 2 尚未招聘 治疗 2019冠状病毒病(COVID - 19)/COVID-19急性呼吸窘迫综合征 1 2 终止 治疗 线粒体疾病 1
药物经济学
- 制造商
-
- 迈兰制药公司
- 外包商
-
- Mylan
- 剂型
-
形式 路线 强度 解决方案 眼科 0.37% w/w 解决方案 眼科 3.5毫克/ 1毫升 溶液/滴 眼科 3.8毫克/毫升 解决方案 眼科 3.8毫克 胶囊 口服 150毫克/ 1 胶囊 口服 150毫克 胶囊 口服 50毫克 胶囊 口服 50毫克/ 1 胶囊,涂 口服 150毫克 胶囊,涂 口服 50毫克 解决方案 眼科 6.5毫克/ 1毫升 缓释胶囊 口服 25毫克 缓释胶囊 口服 75毫克 颗粒，缓释 口服 300毫克/ 1 颗粒，缓释 口服 75毫克/ 1 胶囊，缓释颗粒 口服 25毫克/ 1 胶囊，缓释颗粒 口服 75毫克/ 1 - 价格
-
单元描述 成本 单位 Cystagon胶囊150毫克 1.28美元 胶囊 Cystagon胶囊50毫克 0.44美元 胶囊 药物银行不出售也不购买毒品。价格信息仅供参考。 - 专利
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专利号 儿科扩展 批准 到期(估计) 地区 US9192590 是的 2015-11-24 2027-07-26 我们 US9198882 是的 2015-12-01 2027-07-26 我们 US8026284 是的 2011-09-27 2028-03-22 我们 US9233077 是的 2016-01-12 2034-12-17 我们 US9173851 是的 2015-11-03 2034-12-17 我们 US9925158 是的 2018-03-27 2027-07-26 我们 US9925157 是的 2018-03-27 2027-07-26 我们 US9925156 是的 2018-03-27 2027-07-26 我们 US10143665 是的 2018-12-04 2037-02-16 我们 US10328037 是的 2019-06-25 2037-02-16 我们 US10548859 是的 2020-02-04 2037-02-16 我们 US10905662 是的 2021-02-02 2037-02-16 我们
属性
- 状态
- 固体
- 实验属性
-
财产 价值 源 熔点(°C) 67 - 71 https://www.chemicalbook.com/ChemicalProductProperty_US_CB9337215.aspx 沸点(℃) 133.6±23.0 http://www.chemspider.com/Chemical-Structure.5834.html 水溶度 易溶于水。 https://www.chemicalbook.com/ChemicalProductProperty_US_CB9337215.aspx logP 0．1 https://link.springer.com/article/10.1007/s40261-016-0405-z pKa 10.4 https://link.springer.com/article/10.1007/s40261-016-0405-z - 预测性能
-
财产 价值 源 水溶度 23.5毫克/毫升 ALOGPS logP 0.01 ALOGPS logP -0.42 ChemAxon 日志 -0.52 ALOGPS pKa(最强酸性) 9.42 ChemAxon pKa(最强基础) 10.4 ChemAxon 生理上的电荷 1 ChemAxon 氢受体计数 1 ChemAxon 氢供体数量 2 ChemAxon 极表面积 26.022 ChemAxon 可旋转键数 1 ChemAxon 折射性 22.39米3.·摩尔－1 ChemAxon 极化率 8.653. ChemAxon 环数 0 ChemAxon 生物利用度 1 ChemAxon 五原则 是的 ChemAxon Ghose用过滤器 没有 ChemAxon Veber法则 是的 ChemAxon MDDR-like规则 没有 ChemAxon - ADMET预测特征
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财产 价值 概率 人体肠道吸收 + 0.9378 血脑屏障 + 0.7618 Caco-2渗透 + 0.7461 22基板 Non-substrate 0.7 p -糖蛋白抑制剂I Non-inhibitor 0.9634 p -糖蛋白抑制剂II Non-inhibitor 0.9637 肾有机阳离子转运体 Non-inhibitor 0.751 CYP450 2C9底物 Non-substrate 0.9035 CYP450 2D6衬底 Non-substrate 0.5713 CYP450 3A4衬底 Non-substrate 0.8282 CYP450 1A2底物 Non-inhibitor 0.9046 CYP450 2C9抑制剂 Non-inhibitor 0.9071 CYP450 2D6抑制剂 Non-inhibitor 0.9231 CYP450 2C19抑制剂 Non-inhibitor 0.9025 CYP450 3A4抑制剂 Non-inhibitor 0.9396 CYP450抑制性乱交 低CYP抑制性乱交 0.8091 艾姆斯测试 非AMES毒性 0.8488 致癌性 Non-carcinogens 0.5197 生物降解 未准备好生物可降解 0.7564 大鼠急性毒性 2.2165 LD50, mol/kg 不适用 hERG抑制(预测因子I) 弱的抑制剂 0.8358 hERG抑制(预测因子II) Non-inhibitor 0.8686
光谱
- 质谱仪(NIST)
- 下载 (7.29 KB)
- 光谱
目标
建立、预测和验证机器学习模型
使用我们的结构化和基于证据的数据集开启新
洞察和加速药物研究。必威国际app
洞察和加速药物研究。必威国际app
使用我们的结构化和循证数据集来解锁新的见解并加速药物研究。必威国际app
- 种类
- 蛋白质
- 生物
- 人类
- 药理作用
-
未知的
- 行动
-
其他/未知
- 策展人评论
- 这一目标行动的数据仅限于动物研究，与人类的相关性尚不清楚。
- 通用函数
- 受体的活动
- 特定的功能
- 神经肽Y和肽YY受体。该受体对胰腺多肽的亲和力排序为PYY > NPY > PYY (3-36) > NPY (2-36) > [Ile-31, Gln-34] PP > [Leu-31, Pro-34] N…
- 基因名字
- NPY2R
- Uniprot ID
- P49146
- Uniprot名字
- 神经肽Y受体2型
- 分子量
- 42730.69哒
参考文献
- Li W, Hexum TD:半胱胺选择性增强神经肽Y2受体结合活性。生物化学与生物物理学报。1992年4月15日;184(1):380-6。［文章］
酶
- 种类
- 蛋白质
- 生物
- 人类
- 药理作用
-
未知的
- 行动
-
底物
- 通用函数
- 过氧化物酶活性
- 特定的功能
- 多形核白细胞的宿主防御系统的一部分。它对多种生物具有杀微生物活性。在受刺激的PMN中，MPO催化生成o。
- 基因名字
- MPO
- Uniprot ID
- P05164
- Uniprot名字
- 髓过氧物酶
- 分子量
- 83867.71哒
参考文献
航空公司
创建于2005年6月13日13:24 /更新于2022年9月9日23:41