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Idursulfase

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Idursulfase是一种纯化的溶酶体酶，用于儿童和成人患者亨特综合征的替代疗法。

品牌名称
Elaprase
通用名称
Idursulfase
药物库登录号
DB01271
背景

硬糖磺酶是一种溶酶体酶——人硬糖酸盐-2-硫酸酯酶的纯化形式。在人细胞系中通过重组DNA技术生产硬脲磺酶。硬糖磺酶是一种酶，水解不同类型细胞溶酶体中来自糖胺多糖硫酸皮聚糖和硫酸肝素的终端硬糖酸硫酸盐残基的2-硫酸酯。硬豆磺酶是一种含有525个氨基酸的糖蛋白，分子量约为76千道尔顿。该酶含有8个由复杂低聚糖结构占据的天冬酰胺连接糖基化位点。硬脲磺酶的酶活性依赖于特定半胱氨酸对甲酰基甘氨酸的翻译后修饰。

类型
生物技术
组
批准
生物分类
蛋白质疗法
重组酶
蛋白质化学式
C2654H4000N688O774年代14
平均体重
76000.0哒
序列
idur硫酶重链SETQANSTTDALNVLLIIVDDLRPSLGCYGDKLVRSPNIDQLASHSLLFQNAFAQQAVCA psrvsfltgrrpdttrlydfnsywrvhagnfstipqyfkengyvtmsvgkvfhpggissnh tddspyswsfppyhpssekyentktcrgpdgelhanllcpvdvdvldvpegtlpdkqsteqa IQLLEKMKTSASPFFLAVGYHKPHIPFRYPKEFQKLYPLENITLAPDPEVPDGLPPVAYN pwmdirqredvqalnisvphipfrypkefqrkirqsyfasvsyldtqvgrllsalddlqlan stiiaftsdhgwalgehgewakysnfdvathvplifyvpgrqsmdlvelvslfptlaglaglqvpprcpsfhvelcregknllkhfrfr DLEEDPYLPG
>硬豆磺酶轻链NPRELIAYSQYPRPSDIPQWNSDKPSLKDIKIMGYSIRTIDYRYTVWVGFNPDEFLANFS DIHAGELYFVDSDPLQDHNMYNDSQGGDLFQLLMP
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同义词
  • - l -硬糖酸酯硫酸酯酶
  • Iduronate 2-sulfatase
  • Idursulfasa
  • Idursulfase

药理学

指示

用于治疗Hunter综合征的成人和5岁及以上的儿童。

降低药物开发失败率
构建、训练和验证机器学习模型
基于证据和结构化的数据集。
看看
使用结构化数据集构建、训练和验证预测机器学习模型。
看看
相关条件
禁忌症和黑盒子警告
避免危及生命的药物不良事件
提高临床决策支持的信息禁忌症和黑箱警告，人口限制，有害的风险，等等。
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避免危及生命的药物不良事件，提高临床决策支持。
了解更多
药效学

硬糖硫酸盐酶是一种纯化形式的溶酶体酶人硬糖酸盐-2-硫酸酯酶重组DNA起源。它旨在取代天然酶，增加某些累积的糖胺聚糖(GAG)的分解代谢，这些糖胺聚糖在粘多糖病II (MPS-II，或亨特综合征)患者的多种组织类型中异常积聚。

作用机制

亨特综合征是一种x连锁隐性疾病，由溶酶体酶硬糖酸盐-2-硫酸酯酶水平不足引起。这种酶从糖胺聚糖(GAG)皮肤硫酸酯和硫酸肝素中分离末端2- o -硫酸酯部分。亨特综合征患者由于硬糖酸盐-2-硫酸酯酶缺失或缺陷，GAG逐渐在多种细胞的溶酶体中积累，导致细胞充血、器官肿大、组织破坏和器官系统功能障碍。用硬脲磺酶治疗亨特综合征患者可提供外源性酶，供细胞溶酶体摄取。通过细胞表面的内吞作用，硬脲磺酶靶向溶酶体。低聚糖链上的甘露糖-6-磷酸(M6P)残基允许酶与细胞表面的M6P受体特异性结合，导致酶的细胞内化，靶向细胞内溶酶体，随后分解代谢累积的GAG。

目标 行动 生物
一个Dermatan硫酸 不可用 人类
一个硫酸乙酰肝素 不可用 人类
NPerilipin-3 不可用 人类
吸收

不可用

配送量

不可用

蛋白结合

不可用

新陈代谢
不可用
淘汰路线

不可用

半衰期

44±19分钟

间隙
  • 3 mL/min/kg [Hunter综合征患者(7.7 - 27岁)，治疗第1周(ELAPRASE每周注射0.5 mg/kg，输注3小时)]
  • 3.4 mL/min/kg [Hunter综合征患者(7.7 - 27岁)，治疗第27周(每周注射0.5 mg/kg ELAPRASE，输注3小时)]
的不利影响
改进决策支持和研究结果必威国际app
有结构化的不良反应数据，包括:黑箱警告，不良反应，警告和预防措施，以及发病率。
了解更多
利用我们结构化的不良反应数据改善决策支持和研究结果。必威国际app
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毒性

目前还没有在人体中过量使用伊豆磺酶的经验。单次静脉注射高达20mg /kg的硬脲磺酶对雄性大鼠和食蟹猴不致命(分别约为基于体表面积的人类推荐剂量的6.5倍和13倍)，并且没有临床毒性迹象。

通路
不可用
药物基因组学效应/ adrBrowse all" title="" id="snp-actions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
不可用

的相互作用

药物的相互作用Learn More" title="" id="structured-interactions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
在没有医疗保健提供者的帮助下，不应解释此信息。如果您认为自己正在经历互动，请立即与医疗保健提供者联系。没有交互作用并不一定意味着不存在交互作用。
没有发现相互作用。
食物相互作用
没有发现相互作用。

产品

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品牌处方产品
名字 剂量 强度 路线 贴标机 市场开始 营销结束 地区 图像
Elaprase 注射，溶液，浓缩 2毫克/毫升 静脉注射 武田制药国际公司爱尔兰分公司 2021-02-11 不适用 欧盟旗帜
Elaprase 注射，溶液，浓缩 2毫克/毫升 静脉注射 武田制药国际公司爱尔兰分公司 2021-02-11 不适用 欧盟旗帜
Elaprase 解决方案 2 mg / mL 静脉注射 武田 2007-08-01 不适用 加拿大的国旗
Elaprase 注射，溶液，浓缩 2毫克/毫升 静脉注射 武田制药国际公司爱尔兰分公司 2021-02-11 不适用 欧盟旗帜
Elaprase 解决方案,集中 6毫克/ 3毫升 静脉注射 武田制药美国有限公司 2006-07-24 不适用 美国国旗

类别

ATC代码
A16AB09 -硬豆磺酶
药物类别
化学分类所提供的Classyfire
描述
不可用
王国
有机化合物
超类
有机酸
类
羧酸及其衍生物
子课
氨基酸，多肽和类似物
直接父
肽
选择父母
不可用
基
不可用
分子框架
不可用
外部描述符
不可用
受影响的生物
  • 人类和其他哺乳动物

化学标识符

UNII
5 w8jgg2651
化学文摘号
50936-59-9

参考文献

一般引用
  1. 潘杰，张志刚，张志刚，张志刚，张志刚:在MPS II敲除小鼠模型中应用异硫脲酶替代治疗的临床前剂量范围研究。生物化学学报，2007 6;91(2):183-90。Epub 2007年4月24日［文章］
  2. Zareba G: Hunter综合征的idursulase治疗。今日毒品(Barc)。2007年11月,43(11):759 - 67。doi: 10.1358 / dot.2007.43.11.1157619。［文章］
  3. 克拉克LA:硬豆磺酶治疗粘多糖病2。《药物学专家意见》2008年2月;9(2):311-7。Doi: 10.1517/14656566.9.2.311。［文章］
  4. Burrow TA, Leslie ND:在黏多糖病治疗中使用硬豆磺酶的回顾2。生物制剂，2008 Jun;2(2):311-20。［文章］
  5. 斯卡帕M:粘多糖病II型。［文章］
  6. Wraith JE, Scarpa M, Beck M, Bodamer OA, De Meirleir L, Guffon N, Meldgaard Lund A, Malm G, Van der Ploeg AT, Zeman J:粘多糖病II型(Hunter综合征):酶替代疗法时代的临床回顾和治疗建议。中华儿科杂志。2008年3月;167(3):267-77。Epub 2007 11月23日。［文章］
PubChem物质
46507347
RxNav
644101
ChEMBL
CHEMBL1201826
网页
PA164749134
Drugs.com
Drugs.com药物页面
维基百科
Idursulfase

临床试验

临床试验Learn More" title="" id="clinical-trials-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
阶段 状态 目的 条件 数
4 主动不招聘 治疗 粘多糖病(MPS II) 1
4 完成 治疗 议员二世/粘多糖病(MPS II) 1
4 尚未招聘 治疗 黏多糖病(MPS)/粘多糖病(MPS II) 1
4 招聘 治疗 粘多糖病(MPS II) 1
3. 招聘 治疗 粘多糖病(MPS II) 1
2 未知的状态 治疗 粘多糖病(MPS II) 1
2、3 主动不招聘 治疗 粘多糖病(MPS II) 1
2、3 完成 治疗 粘多糖病(MPS II) 3.
2、3 招聘 治疗 粘多糖病(MPS II) 1
1 招聘 治疗 戈谢病，3型/议员二世/议员IVA/议员六世/议员七世/心肌灌注显像/庞贝病(婴儿发病)/2型戈谢病/防腐的疾病 1

药物经济学

制造商
不可用
外包商
  • 百特国际有限公司
  • 夏尔公司。
剂型
形式 路线 强度
注射 静脉注射
注射，溶液，浓缩 静脉注射 2毫克/毫升
注射，溶液，浓缩 静脉注射;注射用药物的 2毫克/毫升
解决方案 静脉注射 2 mg / mL
解决方案,集中 静脉注射 6毫克/ 3毫升
解决方案 静脉注射 6.0毫克
解决方案 静脉注射 6毫克
注射，溶液，浓缩 静脉注射;注射用药物的
注入,解决方案 静脉注射
解决方案 静脉注射 6毫克/ 1瓶
价格
单元描述 成本 单位
elapase 6 mg/3 ml小瓶 1051.28美元 毫升
药物银行不出售也不购买毒品。价格信息仅供参考。
专利
不可用

属性

状态
固体
实验属性
不可用

目标

建立、预测和验证机器学习模型
使用我们的结构化和基于证据的数据集开启新
洞察和加速药物研究。必威国际app
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使用我们的结构化和循证数据集来解锁新的见解并加速药物研究。必威国际app
了解更多
细节 1.Dermatan硫酸
种类
小分子
生物
人类
药理作用
是的
参考文献
  1. Burrow TA, Leslie ND:在黏多糖病治疗中使用硬豆磺酶的回顾2。生物制剂，2008 Jun;2(2):311-20。［文章］
  2. Wraith JE, Scarpa M, Beck M, Bodamer OA, De Meirleir L, Guffon N, Meldgaard Lund A, Malm G, Van der Ploeg AT, Zeman J:粘多糖病II型(Hunter综合征):酶替代疗法时代的临床回顾和治疗建议。中华儿科杂志。2008年3月;167(3):267-77。Epub 2007 11月23日。［文章］
  3. 王志强，王志强，王志强，王志强等:小鼠黏多糖病(Hunter综合征)模型的研究进展。《遗传医学杂志》2007年11月30日(6):924-34。Epub 2007 9月16日。［文章］
2.硫酸乙酰肝素
种类
小分子
生物
人类
药理作用
是的
参考文献
  1. Burrow TA, Leslie ND:在黏多糖病治疗中使用硬豆磺酶的回顾2。生物制剂，2008 Jun;2(2):311-20。［文章］
  2. Wraith JE, Scarpa M, Beck M, Bodamer OA, De Meirleir L, Guffon N, Meldgaard Lund A, Malm G, Van der Ploeg AT, Zeman J:粘多糖病II型(Hunter综合征):酶替代疗法时代的临床回顾和治疗建议。中华儿科杂志。2008年3月;167(3):267-77。Epub 2007 11月23日。［文章］
  3. 王志强，王志强，王志强，王志强等:小鼠黏多糖病(Hunter综合征)模型的研究进展。《遗传医学杂志》2007年11月30日(6):924-34。Epub 2007 9月16日。［文章］
细节 3.Perilipin-3
种类
蛋白质
生物
人类
药理作用
没有
通用函数
不可用
特定的功能
甘露糖6-磷酸受体(MPR)从核内体运输到反式高尔基网络所必需的。
基因名字
PLIN3
Uniprot ID
O60664
Uniprot名字
Perilipin-3
分子量
47074.665哒
参考文献
  1. 奥弗林顿JP，阿尔-拉兹卡尼B，霍普金斯艾尔:有多少药物靶点?新药发现。2006年12月;5(12):993-6。［文章］
  2. Imming P, Sinning C, Meyer A:药物，它们的靶点和药物靶点的性质和数量。新药品发现，2006 10月;5(10):821-34。［文章］
  3. 克拉克LA:硬豆磺酶治疗粘多糖病2。《药物学专家意见》2008年2月;9(2):311-7。Doi: 10.1517/14656566.9.2.311。［文章］
  4. Burrow TA, Leslie ND:在黏多糖病治疗中使用硬豆磺酶的回顾2。生物制剂，2008 Jun;2(2):311-20。［文章］
  5. Wraith JE, Scarpa M, Beck M, Bodamer OA, De Meirleir L, Guffon N, Meldgaard Lund A, Malm G, Van der Ploeg AT, Zeman J:粘多糖病II型(Hunter综合征):酶替代疗法时代的临床回顾和治疗建议。中华儿科杂志。2008年3月;167(3):267-77。Epub 2007 11月23日。［文章］

药物创建于2007年5月16日20:17 /更新于2022年6月03日07:24