识别
- 总结
-
Alglucosidase阿尔法是一种酸性α -葡萄糖苷酶(GAA)衍生物，用于治疗由GAA缺乏引起的婴儿和儿童庞贝病。
- 品牌名称
-
Lumizyme, Myozyme
- 通用名称
- Alglucosidase阿尔法
- DrugBank加入数量
- DB01272
- 背景
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α葡萄糖苷酶由人酸性α -葡萄糖苷酶(GAA)组成，它是溶酶体中糖原降解为葡萄糖所必需的。该基因由9个观察到的单倍型中最主要的一个编码。采用DNA重组技术在中国仓鼠卵巢细胞系中制备α葡萄糖苷酶。alfa通过催化溶酶体糖原的a-1,4-和a-1,6-糖苷键的水解来降解糖原。从结构上看，Alglucosidase alfa是一个糖蛋白，其883个残基成熟多肽链的计算质量为98,008道尔顿，包括碳水化合物在内，总质量约为109,000道尔顿。它是用于治疗庞贝病(GAA缺乏)的婴儿和儿科患者。
- 类型
- 生物技术
- 组
- 批准
- 生物分类
-
基于蛋白质疗法
重组酶 - 蛋白质结构
-
- 蛋白质的化学公式
- C4435H6739N1175O1279年代32
- 蛋白质平均体重
- 105270.802哒
- 序列
-
qqqqmgqpwcff葡苷酶ftnptalawwedmvefhdqvpfdgmwidmnepsnfirgsedgcpnnelenppyvpgvvg aghwtgdvwssweqlassvpeilqfnllgvplvgadvcgflgntseelcvrwtqlgafyfmrnhnsllslpqepysfsepaqqamrtlryallphlyfqahvagetvarplfl efpkdsstwtvdhqllwgeallitpvlqagkaevtgyfplgtwydlqtvpveglslppp paapaihsegqwvtlpapldtinvhlragyiqgpgltttevrvlvlvlvlvlvlvlvldiclslmqflvswc
下载FASTA格式 - 同义词
-
- 酸性麦芽糖酶
- Acid-alpha葡糖苷酶
- Aglucosidase阿尔法
- Aglucosidaseα
- Alglucosidasa阿尔法
- Alglucosidase阿尔法
- alpha -, 4-glucosidase
- Alpha-glucosidase
- 溶酶体Alpha-Glucosidase
药理学
- 指示
-
用于治疗婴幼儿庞贝病(GAA缺乏症)。
降低药物开发失败率建立、训练和验证机器学习模型
使用基于证据和结构化的数据集。使用结构化数据集构建、训练和验证预测机器学习模型。 - 相关条件
- 禁忌症和黑箱警告
-
避免危及生命的药物不良事件通过信息改进临床决策支持禁忌症和黑盒子警告，人口限制，有害风险，等等。避免危及生命的药物不良事件，改善临床决策支持。 - 药效学
-
庞贝病(糖原储存病II型、GSD II型、糖原病II型、酸性麦芽糖酶缺乏症)是一种遗传性糖原代谢紊乱，由溶酶体酶GAA缺失或明显缺乏引起。在婴儿发病时，庞贝氏病导致糖原在各种组织，尤其是心肌和骨骼肌以及肝组织中的溶酶体内积累，导致心肌病、进行性肌肉无力和呼吸功能受损。在青少年和成人发病形式中，糖原溶酶体内积累主要局限于骨骼肌，导致渐进性肌肉无力。各种形式的死亡通常与呼吸衰竭有关。alfa是GAA的外源来源。与细胞表面甘露糖-6-磷酸受体的结合已被证明是通过GAA分子上的碳水化合物基团发生的，之后它被内化并运输到溶酶体，在溶酶体中进行蛋白水解裂解，导致酶活性的增加。然后在裂解糖原时发挥酶活性。
- 的作用机制
-
alfa被设计作为GAA的外源性来源，作用于纠正GAA缺乏，这是庞贝病的标志。alfa通过GAA分子上的碳水化合物基团与细胞表面的甘露糖-6-磷酸受体结合，之后被内化并运输到溶酶体中，在溶酶体中进行蛋白水解裂解，导致酶活性的增加。然后在裂解糖原时发挥酶活性。具体来说，它水解-1,4-葡萄糖键。
目标 行动 生物 一个Cation-dependent mannose-6-phosphate受体 粘结剂人类 一个糖原 分裂人类 - 吸收
-
不可用
- 的体积分布
-
- 96±16 mL/kg[剂量20 mg/kg]
- 119±28 mL/kg[剂量为40 mg/kg]
- 蛋白结合
-
不可用
- 新陈代谢
- 不可用
- 路线的消除
-
经肾、肝
- 半衰期
-
2.3±0.4小时。
- 间隙
-
- 25+/- 4ml /hr/kg[4小时静脉滴注20mg /kg]
- 的不利影响
-
提高决策支持和研究成果必威国际app具有结构化的不良反应数据，包括:黑箱警告、不良反应、警告和注意事项、发病率。利用我们结构化的不良影响数据改善决策支持和研究结果。必威国际app - 毒性
-
目前尚无过量使用阿法葡糖苷酶的报告。
- 通路
- 不可用
- 药物基因组学效应/ adrBrowse all" title="" id="snp-actions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
- 不可用
的相互作用
- 药物的相互作用Learn More" title="" id="structured-interactions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
-
在没有医疗保健提供者的帮助下，不应解释此信息。如果您认为您正在经历一种交互，请立即与医疗保健提供者联系。没有相互作用并不一定意味着没有相互作用。没有发现的交互。
- 食物相互作用
- 没有发现的交互。
产品
-
来自全球10多个地区的药品信息我们的数据集提供的产品信息包括:
剂量、剂型、标签、给药途径和销售周期。获取全球10多个地区的药品信息。 - 品牌名称
-
的名字 剂量 强度 路线 贴标机 市场开始 营销结束 地区 图像 Lumizyme 注射，粉末，用于溶液 5毫克/ 1毫升 静脉注射 Genzyme公司 2010-05-24 不适用 我们 
Myozyme 粉,为解决方案 50毫克/瓶 静脉注射 赛诺菲健赞是赛诺菲安万特加拿大公司的一个部门 2006-12-06 不适用 加拿大 
Myozyme 注射，粉末，用于溶液 50毫克 静脉注射 Genzyme欧洲Bv 2016-09-20 不适用 欧盟 
Myozyme 注射，粉末，冻干，用于溶液 5毫克/ 1毫升 静脉注射 Genzyme公司 2010-06-19 2015-11-30 我们 Myozyme 注射，粉末，用于溶液 50毫克 静脉注射 Genzyme欧洲Bv 2016-09-20 不适用 欧盟 Myozyme 注射，粉末，用于溶液 50毫克 静脉注射 Genzyme欧洲Bv 2016-09-20 不适用 欧盟
类别
- ATC代码
- A16AB07 - alfa糖苷酶
- 药物类别
- 化学分类所提供的Classyfire
-
- 描述
- 不可用
- 王国
- 有机化合物
- 超类
- 有机酸
- 类
- 羧酸及其衍生物
- 子课
- 氨基酸，多肽和类似物
- 直接父
- 肽
- 选择父母
- 不可用
- 基
- 不可用
- 分子框架
- 不可用
- 外部描述符
- 不可用
- 受影响的生物
-
- 人类和其他哺乳动物
化学标识符
- UNII
- DTI67O9503
- 化学文摘号
- 420784-05-0
参考文献
- 一般引用
-
- Kishnani PS,科尔索D, Nicolino M,伯恩B,曼德尔H,胡西城,莱斯利·N·莱文J,斯宾塞C,麦当劳M,李J, Dumontier J, Halberthal M,简YH,霍普金斯R, Vijayaraghavan年代,代表D,巴塞洛缪D, van der Ploeg,克兰西JP, Parini R,莫林G,贝克M, De la Gastine GS, Jokic M, Thurberg B,理查兹,巴厘岛D,戴维森M,沃顿,陈次幽灵我:重组人类酸葡糖苷酶(α):主要临床好处infantile-onset筛疾病。神经病学。2007年1月9日;68(2):99-109。Epub 2006年12月6日。［文章］
- 外部链接
-
- KEGG药物
- D03207
- PubChem物质
- 46504595
- 629565
- ChEMBL
- CHEMBL1201824
- 治疗目标数据库
- DAP001289
- 网页
- PA164754753
- RxList
- RxList药物页面
- Drugs.com
- Drugs.com药物页面
- 维基百科
- Alglucosidase_alfa
- FDA的标签
-
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临床试验
- 临床试验Learn More" title="" id="clinical-trials-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
-
阶段 状态 目的 条件 数 4 完成 其他 糖原储存病II型(GSD II)/筛的疾病 1 4 完成 治疗 酸性麦芽糖酶缺乏症/糖原储存病II型(GSD II)/糖原生成二型/晚发性疾病筛 1 4 完成 治疗 酸性麦芽糖酶缺乏症/糖原储存病II型(GSD II)/筛的疾病 1 4 完成 治疗 糖尿病/2型糖尿病 1 4 完成 治疗 糖原储存病II型 1 4 完成 治疗 糖原储存病II型(GSD II)/糖生成2酸性麦芽糖酶缺乏/晚发性疾病筛 1 4 完成 治疗 糖原储存病II型(GSD II)/糖生成2酸性麦芽糖酶缺乏/筛的疾病 1 4 完成 治疗 糖原储存病II型/筛的疾病 1 4 完成 治疗 2型糖尿病 1 4 招聘 治疗 筛的疾病 1
药物经济学
- 制造商
-
不可用
- 外包商
-
- Genzyme公司。
- 剂型
-
形式 路线 强度 注射，粉末，用于溶液 静脉注射 5毫克/ 1毫升 注射，粉末，用于溶液 静脉注射 注射，粉末，用于溶液 静脉注射 50毫克 注射，粉末，冻干，用于溶液 静脉注射 5毫克/ 1毫升 粉,为解决方案 静脉注射 50毫克/瓶 注射，粉末，冻干，用于溶液 静脉注射 52.5毫克 注射，粉末，冻干，用于溶液 静脉注射 50毫克 粉 50毫克/ 1瓶 - 价格
-
单元描述 成本 单位 肌酶50毫克瓶 720.0美元 瓶 DrugBank不出售也不购买药物。价格信息仅供参考用途。 - 专利
-
专利号 儿科扩展 批准 到期(估计) 地区 CA2416492 没有 2008-04-29 2021-07-10 加拿大
属性
- 状态
- 液体
- 实验属性
- 不可用
目标
建立、预测和验证机器学习模型
使用我们的结构化和基于证据的数据集开启新
洞察并加速药物研究。必威国际app
洞察并加速药物研究。必威国际app
使用我们的结构化和循证数据集解锁新的见解和加速药物研究。必威国际app
- 种类
- 蛋白质
- 生物
- 人类
- 药理作用
-
是的
- 行动
-
粘结剂
- 通用函数
- 跨膜信号受体活性
- 特定的功能
- 磷酸化溶酶体酶从高尔基复合体和细胞表面运输到溶酶体。含磷甘露糖残基的溶酶体酶特异性结合甘露糖-6-磷酸。
- 基因名字
- M6PR
- Uniprot ID
- P20645
- Uniprot名字
- Cation-dependent mannose-6-phosphate受体
- 分子量
- 30993.06哒
参考文献
- Chavez CA, Bohnsack RN, Kudo M, Gotschall RR, Canfield WM, Dahms NM:阳离子不依赖的甘露糖6-磷酸受体5结构域优先结合磷酸二酯(甘露糖6-磷酸n-乙酰氨基葡萄糖酯)。生物化学。2007年11月6日;46(44):12604-17。Epub 2007年10月10日［文章］
2.糖原
是的
分裂
参考文献
- Hu D, Kamiya Y, Totani K, Kamiya D, Kawasaki N, Yamaguchi D, Matsuo I, Matsumoto N, Ito Y, Kato K, Yamamoto K: ER α -葡萄糖苷酶II β亚基MRH结构域的糖结合活性对有效的葡萄糖修剪很重要。糖生物学。2009年10月19日(10):1127 - 35。doi: 10.1093 / glycob / cwp104。Epub 2009年7月22日。［文章］
- Christiansen C, Hachem MA, marianne MA, Vikso-Nielsen A, Sigurskjold BW, Svensson B, Blennow A:来自葡聚糖的CBM20低亲和力淀粉结合域，水二激酶。FEBS Lett. 2009 4月2日;583(7):1159-63。doi: 10.1016 / j.febslet.2009.02.045。Epub 2009年3月9日。［文章］
药物创建于2007年5月16日20:19 /更新于2022年9月04日00:55