识别
- 总结
-
Carglumic酸是n -乙酰谷氨酸(NAG)的类似物,用于治疗n -乙酰谷氨酸合成酶(NAGS)缺乏症患者的急性和慢性高氨血症。
- 品牌名称
-
Carbaglu
- 通用名称
- Carglumic酸
- 药物库登录号
- DB06775
- 背景
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甘豆酸是一种用于治疗n -乙酰谷氨酸合成酶缺乏症患者高氨血症的药物。这种罕见的遗传疾病会导致血液中氨含量升高,最终会越过血脑屏障,导致神经系统问题、脑水肿、昏迷和死亡。Carglumic acid于2010年3月18日获得美国食品和药物管理局(FDA)的批准。
- 类型
- 小分子
- 组
- 批准
- 结构
-
- 重量
-
平均:190.154
单一同位素的:190.05897144 - 化学公式
- C6H10N2O5
- 同义词
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- (2) 2 - (carbamoylamino) pentanedioic酸
- (S) 2-ureidopentanedioic酸
- 现在carglumique
- 它是carglumico
- Acidum carglumicum
- Carbamino-L-glutamic酸
- Carbamylglutamic酸
- Carglumic酸
- L-N-Carbamoylglutamic酸
- N-Carbamoyl-L-Glutamic酸
- N-Carbamyl-L-glutamate
- N-Carbamylglutamate
- Ureidoglutaric酸
- 外部id
-
- OE 312
- oe - 312
药理学
- 指示
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用于治疗n -乙酰谷氨酸合成酶(NAGS)缺乏症患者的急、慢性高氨血症。这种酶是尿素循环的重要组成部分,可以防止血液中神经毒性铵的积聚。
降低药物开发失败率构建、训练和验证机器学习模型
基于证据和结构化的数据集。使用结构化数据集构建、训练和验证预测机器学习模型。 - 相关条件
- 相关的治疗
- 禁忌症和黑盒子警告
-
避免危及生命的药物不良事件提高临床决策支持的信息禁忌症和黑箱警告,人口限制,有害的风险,等等。避免危及生命的药物不良事件,提高临床决策支持。
- 药效学
-
Carbaglu的中位Tmax为3小时(范围:2-4)。日剂量为100至250毫克/公斤,这通常是调整,以维持正常的血浆氨水平。
- 作用机制
-
甘糖酸是n -乙酰谷氨酸(NAG)的合成结构类似物,它是肝酶氨甲酰磷酸合成酶1 (CPS1)的必要变构激活物。CPS1存在于线粒体中,是尿素循环中的第一种酶,它将氨转化为尿素。在NAGS缺乏症患者中,糖酸可通过激活CPS1替代NAG,但无助于调节尿素循环。
目标 行动 生物 一个氨甲酰磷酸合成酶,线粒体 变构调制器人类 - 吸收
-
生物利用度30%;Cmax,平均,100 mg/kg剂量= 2.6 μg/mL(范围1.9 - 4.8)
焦糖酸不受细胞内降解。 - 配送量
-
表观分布体积为2657 L(范围:1616-5797)。
- 蛋白结合
-
不可用
- 新陈代谢
-
一定比例的糖酸可被肠道菌群代谢。糖酸代谢的最终产物可能是二氧化碳,通过肺部排出。
- 淘汰路线
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在给予单次放射性标记口服剂量100mg /kg体重后,9%的剂量不变地随尿液排出,高达60%的剂量不变地随粪便排出。
- 半衰期
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终末半衰期中值为5.6小时(范围4.3-9.5)。
- 间隙
-
表观总清除率为5.7 L/min(范围3.0-9.7),肾脏清除率为290 mL/min(范围204-445),24小时尿排泄量为剂量的4.5%(范围3.5-7.5)。
- 的不利影响
-
改进决策支持和研究结果必威国际app有结构化的不良反应数据,包括:黑箱警告,不良反应,警告和预防措施,以及发病率。利用我们结构化的不良反应数据改善决策支持和研究结果。必威国际app
- 毒性
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LD50,口服,小鼠:>1000 mg/kg
- 通路
- 不可用
- 药物基因组学效应/ adrBrowse all" title="" id="snp-actions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
- 不可用
的相互作用
- 药物的相互作用Learn More" title="" id="structured-interactions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
-
在没有医疗保健提供者的帮助下,不应解释此信息。如果您认为自己正在经历互动,请立即与医疗保健提供者联系。没有交互作用并不一定意味着不存在交互作用。没有发现相互作用。
- 食物相互作用
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- 饭前服用。在进食前服用焦糖酸。
- 与白开水一起服用。糖酸片分散在水中产生口服悬液,不应整个吞下。
产品
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来自全球10多个地区的药品信息我们的数据集提供批准的产品信息,包括:
剂量,形式,标签,给药途径和上市期限。获取全球10多个地区的药品信息。 - 品牌处方产品
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的名字 剂量 强度 路线 贴标机 市场开始 营销结束 地区 图像 Carbaglu 片剂,用于悬浮 200毫克 口服 罕见病 2016-09-08 不适用 欧盟 Carbaglu 片剂,用于悬浮 200毫克 口服 罕见病 2016-09-08 不适用 欧盟 Carbaglu 片剂,用于悬浮 200毫克 口服 罕见病 2015-09-08 不适用 加拿大 Carbaglu 片剂,用于悬浮 200毫克 口服 罕见病 2016-09-08 不适用 欧盟 Carbaglu 片剂,用于悬浮 200毫克/ 1 口服 罕见病 2010-03-18 不适用 我们 Ucedane 片剂,用于悬浮 200毫克 口服 Eurocept国际有限公司 2020-12-16 不适用 欧盟 Ucedane 片剂,用于悬浮 200毫克 口服 Eurocept国际有限公司 2020-12-16 不适用 欧盟 - 非专利处方药
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的名字 剂量 强度 路线 贴标机 市场开始 营销结束 地区 图像 Carglumic酸 片剂,用于悬浮 200毫克/ 1 口服 Navinta有限责任公司 2022-08-01 不适用 我们 Carglumic酸 片剂,用于悬浮 200毫克/ 1 口服 伊顿制药公司 2021-12-20 不适用 我们 Carglumic酸 片剂,用于悬浮 200毫克/ 1 口服 Novitium制药有限公司 2021-10-13 不适用 我们
类别
- ATC代码
- A16AA05 -糖酸
- 药物类别
- 化学分类所提供的Classyfire
-
- 描述
- 这种化合物属于一类有机化合物,称为谷氨酸及其衍生物。这些化合物含有谷氨酸或其衍生物,由谷氨酸在氨基或羧基上的反应产生,或由甘氨酸的任何氢被杂原子取代而产生。
- 王国
- 有机化合物
- 超类
- 有机酸及其衍生物
- 类
- 羧酸及其衍生物
- 子课
- 氨基酸、多肽和类似物
- 直接父
- 谷氨酸及其衍生物
- 选择父母
- 脂肪酸和共轭物/二羧酸及其衍生物/Isoureas/羧酸/Carboximidamides/Organopnictogen化合物/有机氧化物/亚胺/碳氢化合物的衍生品/羰基化合物
- 基
- 脂肪族无环化合物/羰基/Carboximidamide/羧酸的衍生物/羧酸/二羧酸或衍生物/脂肪酸/谷氨酸或其衍生物/碳氢化合物的衍生物/亚胺
- 分子框架
- 脂肪族无环化合物
- 外部描述符
- n -酰基谷氨酸尿素(CHEBI: 71028)
- 受影响的生物
-
- 人类和其他哺乳动物
化学标识符
- UNII
- 5 l0hb4v1ew
- 化学文摘号
- 1188-38-1
- InChI关键
- LCQLHJZYVOQKHU-VKHMYHEASA-N
- InChI
-
InChI = 1 s / C6H10N2O5 / c7-6 (13) 8 - 3 (5 (11) 12) 1-2-4 (9) 10 / h3H 1-2H2, (H, 9、10)(H, 11、12)(H3 7 8、13)/ t3 - / mo / s1
- 国际命名
-
(2) 2 - (carbamoylamino) pentanedioic酸
- 微笑
-
数控(= O) N [C@@H] (CCC (O) = O) C = O (O)
参考文献
- 一般引用
-
- Elpeleg O, Shaag A, Ben-Shalom E, Schmid T, Bachmann C: n-乙酰谷氨酸合成酶缺乏症与高氨血症脑病的治疗。神经科学。2002,12(6):845-9。[文章]
- 李志刚,李志刚,李志刚,李志刚,李志刚。氨基氨基谷氨酸钠对n -乙酰谷氨酸合成酶缺乏症患者尿再生的影响。中华儿科杂志2004,10;145(4):554 -4。[文章]
- Thompson CA: Carglumic acid被批准用于治疗遗传性高氨血症。美国医学杂志。2010年5月1日;67(9):690。doi: 10.2146 / news100031。[文章]
- 甘豆酸在治疗n -乙酰谷氨酸合成酶缺乏症引起的急性高氨血症中的作用。临床风险管理。2011;7:27 -32。doi: 10.2147 / TCRM.S12703。Epub 2011年8月2日。[文章]
- Carbaglu [链接]
- FDA批准药品:CARBAGLU (carglumic acid)片剂口服混悬液[链接]
- 外部链接
-
- 人体代谢组数据库
- HMDB0015673
- KEGG药物
- D07130
- KEGG化合物
- C05829
- PubChem化合物
- 121396
- PubChem物质
- 99443290
- ChemSpider
- 108351
- 401713
- ChEBI
- 71028
- ChEMBL
- CHEMBL1201780
- 锌
- ZINC000001530283
- 网页
- PA165958402
- RxList
- RxList药物页面
- Drugs.com
- Drugs.com药物页面
- 维基百科
- Carglumic_acid
- FDA的标签
-
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- 化学物质
-
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临床试验
- 临床试验Learn More" title="" id="clinical-trials-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
-
阶段 状态 目的 条件 数 3. 完成 治疗 甲基丙二酸血症(MMA)/丙酸血症(PA) 1 2 完成 治疗 氨甲酰-磷酸合酶I缺乏症/甲基丙二酸血症(MMA)/鸟氨酸氨甲酰转移酶缺乏症/丙酸血症,I型和/或II型 1 2 终止 治疗 甲基丙二酸血症(MMA)/丙酸血症(PA) 1 2 撤销 治疗 氨甲酰磷酸合成酶缺乏症/代谢的先天错误/甲基丙二酸血症(MMA)/丙酸血症(PA)/尿素循环障碍,先天性 1 2、3 主动不招聘 治疗 代谢的先天错误 1 不可用 以邀请方式入学 治疗 丙酸血症(PA),甲基丙二酸血症(MMA) 1 不可用 招聘 不可用 Hyperammonaemia/甲基丙二酸血症(MMA)/丙酸血症(PA) 1 不可用 招聘 不可用 甲基丙二酸血症(MMA)/丙酸血症(PA) 1
药物经济学
- 制造商
-
不可用
- 外包商
-
不可用
- 剂型
-
形式 路线 强度 片剂,用于悬浮 口服 200毫克 片剂,用于悬浮 口服 200毫克/ 1 平板电脑,可溶 口服 200毫克 片剂,口腔崩解 口服 - 价格
- 不可用
- 专利
- 不可用
属性
- 状态
- 固体
- 实验属性
-
财产 价值 源 logP -1.097 化学物质 - 预测性能
-
财产 价值 源 水溶度 19.1毫克/毫升 ALOGPS logP -1.1 ALOGPS logP -1.4 Chemaxon 日志 -1 ALOGPS pKa(最强酸性) 3.36 Chemaxon pKa(最强基础) -2.3 Chemaxon 生理上的电荷 -2 Chemaxon 氢受体计数 5 Chemaxon 氢供体数量 4 Chemaxon 极表面积 129.722 Chemaxon 可旋转键数 5 Chemaxon 折射性 39.41米3.·摩尔-1 Chemaxon 极化率 16.793. Chemaxon 环数 0 Chemaxon 生物利用度 1 Chemaxon 五原则 是的 Chemaxon Ghose用过滤器 没有 Chemaxon Veber法则 没有 Chemaxon MDDR-like规则 没有 Chemaxon - ADMET预测特征
-
财产 价值 概率 人体肠道吸收 - 0.8269 血脑屏障 + 0.9054 Caco-2渗透 - 0.8554 22基板 Non-substrate 0.6682 p -糖蛋白抑制剂I Non-inhibitor 0.9775 p -糖蛋白抑制剂II Non-inhibitor 0.9945 肾有机阳离子转运体 Non-inhibitor 0.9589 CYP450 2C9底物 Non-substrate 0.748 CYP450 2D6衬底 Non-substrate 0.8273 CYP450 3A4衬底 Non-substrate 0.7701 CYP450 1A2底物 Non-inhibitor 0.9399 CYP450 2C9抑制剂 Non-inhibitor 0.9371 CYP450 2D6抑制剂 Non-inhibitor 0.955 CYP450 2C19抑制剂 Non-inhibitor 0.9447 CYP450 3A4抑制剂 Non-inhibitor 0.8408 CYP450抑制性乱交 低CYP抑制性乱交 0.9909 艾姆斯测试 非AMES毒性 0.8509 致癌性 Non-carcinogens 0.9372 生物降解 准备好了可生物降解的 0.912 大鼠急性毒性 1.3576 LD50, mol/kg 不适用 hERG抑制(预测因子I) 弱的抑制剂 0.9741 hERG抑制(预测因子II) Non-inhibitor 0.9818
光谱
- 质谱仪(NIST)
- 不可用
- 光谱
目标
洞察和加速药物研究。必威国际app
- 种类
- 蛋白质
- 生物
- 人类
- 药理作用
-
是的
- 行动
-
变构调制器
- 通用函数
- 磷脂绑定
- 特定的功能
- 在尿源性动物的尿素循环中,酶在清除细胞中多余的氨方面起重要作用。
- 基因名字
- CPS1
- Uniprot ID
- P31327
- Uniprot名字
- 氨甲酰磷酸合成酶,线粒体
- 分子量
- 164938.145哒
参考文献
- 作者不详:Carglumic acid: a second look。一例罕见尿素循环紊乱的确诊进展。处方。2008年4月17日(94):50-1。[文章]
- 李志刚,李志刚,李志刚:Cys-1327和Cys-1337在人氨甲酰磷酸合成酶氧化还原敏感性和变构监测中的作用。中国生物化学杂志,2009年2月27日;284(9):5977-85。doi: 10.1074 / jbc.M808702200。Epub 2008 12月23日。[文章]
- Kasapkara CS, Ezgu FS, Okur I, Tumer L, Biberoglu G, Hasanoglu A: n -氨甲酰谷氨酸治疗新生儿急性异戊酸血症高氨血症。中华儿科杂志2011 6;170(6):799-801。doi: 10.1007 / s00431 - 010 - 1362 - 9。Epub 2011年1月5日。[文章]
创建于2010年9月14日16:21 /更新于2022年10月06日03:22