Elosulfase阿尔法

识别

总结

Elosulfase阿尔法是一种溶酶体糖胺聚糖(GAG)特异性酶，用于粘多糖病IV型a的酶替代疗法。

品牌名称

Vimizim

通用名称

Elosulfase阿尔法

药物库登录号

DB09051

背景

埃洛硫酶是n -乙酰半乳糖胺-6-硫酸酯酶的合成版本。它于2014年被FDA批准用于治疗莫基奥综合征。elosulase alfa由BioMarin Pharmaceutical Inc.开发，并以Vimizim™品牌销售。建议剂量为每公斤2毫克静脉注射，至少3.5至4.5小时，每周一次，根据输注量。

类型

生物技术

组

批准,临床实验

生物分类

蛋白质疗法
重组酶

蛋白质结构

蛋白质化学式: C₅₀₂₀H₇₅₈₈N₁₃₆₄O₁₄₁₈年代₃₄
平均体重: 110800.0哒

序列

> elosulfse -alfa apqppnillllmddmgwgdlgvgepsretplcspsraalltgrlpirngfyttnaharn llkagyvskivgkwhlghrpqfhplkhgfnipvyrdwemvgryyefrdwemvgryyeefpinlktgeanlt flywavdathapvyaskpflgtsqrgrygdvadntfvvfftsdngaalisapqggsngpf pghvtagqvshqlgsimdlfttslalagltmdrpifyyrgdtlmaatlgqhkahfwtwt vtthnledhtklyyqqlnvcnwavmnwappgceklgpnldrmaaegllfpnfysanaytpqeivggipdseqllpedewfgspnchfgpydnkarp qiylqealdfikrqarhfavreiddsigkilellqdlhlcgqttfeggmrepalawwPPSDRAIDGLNLLPTLLQGRNSWENFRQGIDFCPGQNVSGASAEYQEALSRITSVVQQHQ CLTPPESIPKKCLWSH

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同义词

软骨素硫酸酯酶
Chondroitinase
Chondrosulfatase
Elosulfase阿尔法
重组人n -乙酰半乳糖胺-6-硫酸酯酶
重组人n -乙酰半乳糖胺-6-磺化酶
rhGALNS

外部id

BMN 110
bmn - 110
J1322
rhGALNS

药理学

指示

Vimizim是一种水解溶酶体糖胺聚糖(GAG)特异性酶，适用于黏多糖病IVA型(MPS IVA;Morquio A综合征)。

降低药物开发失败率

构建、训练和验证机器学习模型
基于证据和结构化的数据集。

看看

使用结构化数据集构建、训练和验证预测机器学习模型。

看看

相关条件

黏多糖病IVA型

禁忌症和黑盒子警告

避免危及生命的药物不良事件

提高临床决策支持的信息禁忌症和黑箱警告，人口限制，有害的风险，等等。

了解更多

避免危及生命的药物不良事件，提高临床决策支持。

了解更多

药效学

AUC: 238 min x μg/mL，标准差100。

作用机制

粘多糖病包括一组由糖胺聚糖(GAG)分解代谢所需的特定溶酶体酶缺乏引起的溶酶体储存疾病。粘多糖病(MPS IVA, Morquio A综合征)的特征是n -乙酰半乳糖胺-6-磺化酶活性的缺失或显著降低。磺化酶活性缺乏导致GAG底物KS和C6S在全身细胞的溶酶体室中积累。积聚导致广泛的细胞、组织和器官功能障碍。Vimizim旨在提供外源酶n -乙酰半乳糖胺-6-硫酸酯酶，该酶将被溶酶体吸收，并增加gag KS和C6S的分解代谢。细胞摄取甘露糖-6-磷酸末端低聚糖链与甘露糖-6-磷酸受体的结合介导进入溶酶体。

在缺乏能概括人类疾病表型的动物疾病模型的情况下，利用来自两名MPS IVA患者的人原代软骨细胞评估了磺酰硫酶的药理活性。用elosulase alfa治疗MPS IVA软骨细胞可清除软骨细胞中KS溶酶体的储存。

吸收

Cmax: 1.49 μg/mL，标准差0.534。

配送量

396 mL/kg，标准偏差316。

蛋白结合

不可用

新陈代谢

不可用

淘汰路线

不可用

半衰期

第0周:7.52分钟第22周:35.9分钟

间隙

10.0毫升/分钟/公斤。(标准差:3.73)。

的不利影响

改进决策支持和研究结果必威国际app

有结构化的不良反应数据，包括:黑箱警告，不良反应，警告和预防措施，以及发病率。

了解更多

利用我们结构化的不良反应数据改善决策支持和研究结果。必威国际app

了解更多

毒性

不可用

通路

不可用

药物基因组学效应/ adrBrowse all" title="" id="snp-actions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">

不可用

的相互作用

药物的相互作用Learn More" title="" id="structured-interactions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">: 在没有医疗保健提供者的帮助下，不应解释此信息。如果您认为自己正在经历互动，请立即与医疗保健提供者联系。没有交互作用并不一定意味着不存在交互作用。
不可用
食物相互作用: 没有发现相互作用。

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品牌处方产品

名字	剂量	强度	路线	贴标机	市场开始	营销结束	地区	图像
Vimizim	解决方案	1 mg / mL	静脉注射	Biomarin国际有限公司	2014-08-27	不适用
Vimizim	注射，溶液，浓缩	5毫克/ 5毫升	静脉注射	BioMarin制药公司	2014-02-14	不适用

类别

ATC代码

A16AB12 -埃洛硫酶

药物类别

化学分类所提供的Classyfire

描述: 不可用
王国: 有机化合物
超类: 有机酸
类: 羧酸及其衍生物
子课: 氨基酸，多肽和类似物
直接父: 肽
选择父母: 不可用
基: 不可用
分子框架: 不可用
外部描述符: 不可用

受影响的生物

人类和其他哺乳动物

化学标识符

UNII: ODJ69JZG85
化学文摘号: 9025-60-9

参考文献

一般引用

Sanford M, Lo JH: elosulase alfa:第一个全球批准。中国医药杂志2014年4月;74(6):713-8。doi: 10.1007 / s40265 - 014 - 0210 - z。［文章］

外部链接

UniProt: P34059
KEGG药物: D10333
PubChem物质: 347910399
RxNav: 1489914
ChEMBL: CHEMBL2108676
Drugs.com: Drugs.com药物页面
维基百科: Elosulfase_alfa

FDA的标签

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临床试验

临床试验Learn More" title="" id="clinical-trials-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">

阶段	状态	目的	条件	数
3.	完成	治疗	莫基奥综合征A/议员IVA/粘多糖病	1
3.	完成	治疗	议员IVA	1
3.	完成	治疗	黏多糖病(莫基奥A综合征)	1
2	完成	治疗	莫基奥综合征A/议员IVA/粘多糖病	1
2	终止	治疗	莫基奥综合征A/议员IVA/粘多糖病	2
1	招聘	治疗	戈谢病，3型/议员二世/议员IVA/议员六世/议员七世/心肌灌注显像/庞贝病(婴儿发病)/2型戈谢病/防腐的疾病	1
1、2	完成	治疗	议员IVA	1
1、2	终止	治疗	莫基奥综合征A/议员IVA/粘多糖病	1
不可用	主动不招聘	不可用	莫基奥综合征A/议员IVA/粘多糖病IV A型	1
不可用	主动不招聘	不可用	粘多糖病	1

药物经济学

制造商

不可用

外包商

不可用

剂型

形式	路线	强度
注射，溶液，浓缩	静脉注射	5毫克/ 5毫升
注射，溶液，浓缩	静脉注射;注射用药物的	1毫克/毫升
解决方案	静脉注射	1 mg / mL
注入,解决方案	静脉注射
解决方案	静脉注射	5毫克

价格

不可用

专利

不可用

属性

状态: 固体
实验属性: 不可用

药物创建于2015年5月6日19:53 /更新于2022年7月2日14:09