Sebelipase阿尔法

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总结

Sebelipase阿尔法是一种重组溶酶体酸性脂肪酶，用于治疗溶酶体酸性脂肪酶缺乏症。

品牌名称

Kanuma

通用名称

Sebelipase阿尔法

药物库登录号

DB11563

背景

溶酶体酸性脂肪酶(LAL)酶存在于溶酶体中，主要负责脂类的代谢，其缺乏或缺乏导致脂类在各个器官中积累。这种脂质积累可导致肝功能障碍或继发于肠道功能障碍的吸收不良的终端器官损害。此外，LAL缺乏症患者通常会出现血脂异常，这本身就会导致一些不良的心血管后果。²

Sebelipase alfa是一种重组LAL，被批准用于治疗LAL缺乏。它于2015年首次获得FDA和EMA的批准，并以Kanuma (Alexion Pharmaceuticals)的品牌名上市。^2，3.

类型

生物技术

组

批准,临床实验

生物分类

蛋白质疗法
重组酶

蛋白质化学式

C₁₉₆₈H₂₉₄₅N₅₀₇O₅₅₁年代₁₅

平均体重

55000.0哒

序列

Sebelipase alfa蛋白序列sggkltavdpetnmnvseiisywgfpseeylvetedgyilclnriphgrknhsdkpkpv VFLQHGLLADSSNWVTNLANSSLGFILADAGFDVWMGNSRGNTWSRKHKTLSVSQDEFWA fsydemakydlpasinfilnktgqeqvyyvghsqgttigfiafdlpasinfilnktgqeqvyyvghsqgkwlgthvcthvilkelcgnlc FLLCGFNERNLNMSRVDVYTTHSPAGTSVQNMLHWSQAVKFQKFQAFDWGSSAKNYFHYN QSYPPTYNVKDMLVPTAVWSGGHDWLADVYDVNILLTQITNLVFHESIPEWEHLDFIWGL DAPWRLYNKIINLMRKYQ

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同义词

南方浸信会- 102
Sebelipasa阿尔法
Sebelipase阿尔法

药理学

指示

Sebelipase alfa是一种水解溶酶体胆固醇酯和三酰甘油特异性酶，用于治疗诊断为溶酶体酸性脂肪酶(LAL)缺乏症的患者。^2，3.

降低药物开发失败率

构建、训练和验证机器学习模型
基于证据和结构化的数据集。

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使用结构化数据集构建、训练和验证预测机器学习模型。

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相关条件

溶酶体酸性脂肪酶缺乏症

禁忌症和黑盒子警告

避免危及生命的药物不良事件

提高临床决策支持的信息禁忌症和黑箱警告，人口限制，有害的风险，等等。

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避免危及生命的药物不良事件，提高临床决策支持。

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药效学

Sebelipase alfa是一种替代酶，用于由遗传缺陷引起的溶酶体酸性脂肪酶(LAL)缺乏的患者。由于它是在转基因鸡的鸡蛋中使用重组DNA技术生产的，因此已知有鸡蛋过敏史的患者应谨慎使用。²在没有鸡蛋过敏的患者中也观察到过敏反应，包括过敏反应——因此，在给药期间应该随时可以获得治疗过敏反应的适当疗法。²

作用机制

溶酶体酸脂肪酶(LAL)缺乏症是一种由遗传缺陷引起的遗传存储障碍，导致LAL酶活性显著降低或丧失。²内源性LAL存在于溶酶体中，是脂质分解的原因——缺乏这些酶会导致胆固醇酯和甘油三酯的积累，从而导致一系列下游后果，如进行性肝病、吸收不良和生长失败。²与LAL缺乏相关的血脂异常也可能导致与血脂水平升高相关的典型心血管效应。

Sebelipase alfa是人溶酶体酸性脂肪酶(rhLAL)的重组形式，它通过蛋白上表达的聚糖与细胞表面受体结合，随后内化为溶酶体。²从溶酶体内部，癸脂酶催化溶酶体水解胆固醇酯和甘油三酯，生成游离胆固醇、甘油和游离脂肪酸。²

吸收

在4-11岁的患者中，AUC和C_马克斯每隔一周静脉注射1 mg/kg的西贝利脂肪酶为942 ng。hr/mL和490 ng/mL。²在≥12岁的患者中，AUC和C_马克斯范围在1454-1861 ng之间。hr/mL和784-957 ng/mL。²

近似的T_马克斯在测试的所有年龄组中，西贝利脂酶α相似，范围在1.1-1.3小时之间。²

配送量

4-11岁患者中心分布容积约3.6 L。²在≥12岁的患者中，中心容积分布范围约为5.3 ~ 5.4 L。²

蛋白结合

不可用

新陈代谢

与其他治疗性蛋白质一样，西皮脂酶的代谢可能通过分解代谢为较小的多肽和氨基酸发生。

淘汰路线

不可用

半衰期

静脉给药后，西贝利帕酶的平均半衰期为5.4 ~ 6.6分钟。²

间隙

在药代动力学测试所包括的所有年龄组中，每隔一周静脉注射1 mg/kg后，西贝利脂肪酶alpha的平均清除率在31.1 - 38.2 L/h之间。²

的不利影响

改进决策支持和研究结果必威国际app

有结构化的不良反应数据，包括:黑箱警告，不良反应，警告和预防措施，以及发病率。

了解更多

利用我们结构化的不良反应数据改善决策支持和研究结果。必威国际app

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毒性

目前还没有关于服用过量的数据。临床试验中的患者每周一次暴露于7.5 mg/kg的剂量，没有观察到特定的不良反应。^3.

通路

不可用

药物基因组学效应/ adrBrowse all" title="" id="snp-actions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">

不可用

的相互作用

药物的相互作用Learn More" title="" id="structured-interactions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">: 在没有医疗保健提供者的帮助下，不应解释此信息。如果您认为自己正在经历互动，请立即与医疗保健提供者联系。没有交互作用并不一定意味着不存在交互作用。
不可用
食物相互作用: 没有发现相互作用。

产品

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品牌处方产品

名字	剂量	强度	路线	贴标机	市场开始	营销结束
Kanuma	注射，溶液，浓缩	2毫克/毫升	静脉注射	Alexion Europe Sas	2020-12-20	不适用
Kanuma	解决方案	2 mg / mL	静脉注射	Alexion制药有限公司	2018-04-05	不适用
Kanuma	注射，溶液，浓缩	2毫克/ 1毫升	静脉注射	Alexion制药公司	2015-12-08	不适用

类别

ATC代码

A16AB14 -西贝利脂肪酶

药物类别

化学分类所提供的Classyfire

描述: 不可用
王国: 有机化合物
超类: 有机酸
类: 羧酸及其衍生物
子课: 氨基酸，多肽和类似物
直接父: 肽
选择父母: 不可用
基: 不可用
分子框架: 不可用
外部描述符: 不可用

受影响的生物

人类和其他哺乳动物

化学标识符

UNII: K4YTU42T8G
化学文摘号: 1276027-63-4

参考文献

一般引用

Sebelipase alfa FDA批准[链接］
FDA批准药品:Kanuma (sebelipase alfa)用于静脉注射[链接］
产品特性概述:Kanuma (sebelipase alfa)静脉输注浓缩液[链接］

外部链接

UniProt: P38571
KEGG药物: D10377
PubChem物质: 347911202
RxNav: 1726975
RxList: RxList药物页面
Drugs.com: Drugs.com药物页面
维基百科: Sebelipase_alfa

临床试验

临床试验Learn More" title="" id="clinical-trials-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">

阶段	状态	目的	条件	数
3.	完成	治疗	溶酶体酸性脂肪酶缺乏症	1
2	完成	治疗	胆固醇酯储存病/LAL-Deficiency/溶酶体酸性脂肪酶缺乏症	1
2	完成	治疗	溶酶体酸性脂肪酶缺乏症	1
2	终止	治疗	溶酶体酸性脂肪酶缺乏症	1
2、3	完成	治疗	溶酶体酸性脂肪酶缺乏症/防腐的疾病	1
2、3	终止	治疗	溶酶体酸性脂肪酶缺乏症/防腐的疾病	1
1	招聘	治疗	戈谢病，3型/议员二世/议员IVA/议员六世/议员七世/心肌灌注显像/庞贝病(婴儿发病)/2型戈谢病/防腐的疾病	1
1、2	完成	治疗	胆固醇酯储存病/LAL-Deficiency/溶酶体酸性脂肪酶缺乏症	1
不可用	不再有	不可用	溶酶体酸性脂肪酶缺乏症	1

药物经济学

制造商

不可用

外包商

不可用

剂型

形式	路线	强度
注射，溶液，浓缩	静脉注射	2毫克/ 1毫升
注射，溶液，浓缩	静脉注射	2毫克/毫升
解决方案	静脉注射	2 mg / mL
解决方案,集中	静脉注射	20毫克

价格

不可用

专利

不可用

属性

状态: 液体
实验属性: 不可用

药物创建于2016年4月5日18:57 /更新于2022年7月2日14:09