识别
- 总结
-
Vestronidase阿尔法是一个重组beta-glucuronidase用于治疗黏多糖病七世。
- 品牌名称
-
Mepsevii
- 通用名称
- Vestronidase阿尔法
- DrugBank加入数量
- DB12366
- 背景
-
Vestronidase阿尔法,或者Vestronidase alfa-vjbk,重组人溶酶体β-葡萄糖醛酸酶纯化酶产生的DNA重组技术在中国仓鼠卵巢细胞线。酶是一种homotetramer由4和629个氨基酸单体,并持有相同的氨基酸序列人类beta-glucuronidase(格斯)标签。Vestronidase阿尔法是一种酶替代疗法治疗黏多糖病类型七第七(MPS),也称为狡猾的综合症,这是一种遗传的,罕见的遗传性代谢疾病,目标人口的一小部分。议员七世是一种进步的条件是影响大多数组织和器官由于缺乏一个名为beta-glucuronidase的溶酶体酶,导致有毒代谢产物的积累。障碍发起与骨骼异常,包括身材矮小,连同其他病理条件包括肝脏和脾脏肿大、心脏瓣膜异常,和缩小航空公司可以导致肺部感染和呼吸困难。最后两个条件是患者死亡的主要原因议员七世。
一些影响个人不生存阶段,而其他可能住到青春期或成年和病人可能经历发育迟缓和进步的智力障碍标签。在临床试验中,vestronidase阿尔法治疗证明改善和稳定运动症状通过增加患者的行走能力相比更远的距离与安慰剂治疗。一些患者也经历了改善肺功能。
Vestronidase阿尔法是2017年11月17日,fda批准的商标名Mepsevii作为静脉输液治疗小儿和成人患者。
- 类型
- 生物技术
- 组
- 批准,临床实验
- 生物分类
-
基于蛋白质疗法
重组酶 - 蛋白质的化学公式
- 不可用
- 蛋白质平均体重
- 72562.0 Da (Non-glycosylated)
- 序列
- 不可用
- 同义词
-
- 重组体人beta-glucuronidase
- Vestronidase阿尔法
- Vestronidase alfa-vjbk
- 外部id
-
- ux - 003
- UX003
药理学
- 指示
-
表示在儿童和成人患者治疗黏多糖病七世(第七国会议员,狡猾的综合症)。
减少药物开发失败率构建、训练和验证机器学习模型
以证据为基础的和结构化的数据集。构建、训练和验证预测机器学习模型与结构化数据集。 - 相关条件
- 禁忌症和黑箱警告
-
避免致命的药物不良事件提高临床决策支持信息禁忌症和黑箱警告,人口限制,有害的风险,和更多。避免致命的药物不良事件和提高临床决策支持。 - 药效学
-
在所有的病人评估,MEPSEVII治疗导致减少尿排泄的笑料包括硫酸软骨素和硫酸dermatan持续继续治疗标签。
- 的作用机制
-
Beta-glucuronidase(格斯)是一种溶酶体酶降解的glucuronate-containing粘多糖(呕吐)2。导致细胞溶酶体储存和插科打诨积累不完整的代谢降解大分子会导致损坏的多种组织和器官。Vestronidase阿尔法作为外源GUS酶来源吸收进细胞溶酶体,由的存在促进mannose-6-phosphate (M6P)残留的寡糖链重组酶。酶的链允许绑定细胞表面受体促进细胞吸收,和目标实现分解代谢的溶酶体积累的笑话在受影响的组织标签。
- 吸收
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血清暴露dose-proportional vestronidase阿尔法增加的方式,从1毫克/公斤(批准推荐用量的0.25倍)2毫克/公斤(批准推荐用量的0.5倍),和4毫克/公斤(推荐的剂量)。重复给药后4毫克/公斤每隔一周患者议员七世,最大浓度的平均值±标准偏差(Cmax)为20.0±8.1微克/毫升(范围:6.6 - 34.9微克/毫升)。均值±标准差曲线下的面积从时间0到最后可测量的浓度(AUC0-t)是3440±1430 mcg x分钟/毫升(范围:1130到5820 mcg x分钟/毫升)标签。
- 的体积分布
-
重复给药后4毫克/公斤每隔一周议员七病人,平均值±标准偏差分布(Vss)的总量是260±130毫升/公斤(范围:97 - 598毫升/公斤)标签。
- 蛋白结合
-
不可用
- 新陈代谢
-
Vestronidase阿尔法是消除非特异性蛋白水解降解成小肽和氨基酸标签。
- 路线的消除
-
通过肾Vestronidase alfa-vjbk预计不会被淘汰或粪便排泄。没有排泄的研究一直在进行标签。
- 半衰期
-
重复给药后4毫克/公斤每隔一周议员七病人,平均值±标准偏差的消除半衰期(t1/2)是155±37分钟(范围:51 - 213分钟)标签。
- 间隙
-
重复给药后4毫克/公斤每隔一周议员七世的病人,总间隙的平均值±标准偏差(CL)为1.3±0.7毫升/分钟/公斤(范围:0.6到3.3毫升/分钟/公斤)标签。
- 的不利影响
-
提高决策支持与研究成果必威国际app与结构化的不良反应数据,包括:黑箱警告,不良反应,警告和预防措施,和发病率。改善决策支持与研究结果与我们的结构化不利影响数据。必威国际app - 毒性
-
vestronidase阿尔法的治疗剂量20毫克/公斤管理每周在老鼠并没有导致不利影响雄性和雌性大鼠的生育和繁殖性能。研究评估vestronidase阿尔法的诱变或致癌潜力尚未执行标签。
- 通路
- 不可用
- 药物基因组学效应/ adrBrowse all" title="" id="snp-actions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
- 不可用
的相互作用
- 药物的相互作用Learn More" title="" id="structured-interactions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
-
这些信息不应该解释没有医疗服务提供者的帮助。如果你相信你正在经历一个互动,立即联系医疗服务提供者。没有一个交互并不意味着不存在交互作用。不可用
- 食物相互作用
- 没有发现的交互。
产品
-
药物产品信息从10 +全球地区我们的数据集提供批准产品信息包括:
剂量、剂型、贴标机、路线管理和市场营销。药物超过全球地区的产品信息的访问。 - 品牌名称的处方产品
-
的名字 剂量 强度 路线 贴标机 市场开始 营销结束 地区 图像 Mepsevii 注入,解决方案,集中精神 2毫克/毫升 静脉注射 Ultragenyx德国Gmb H 2020-12-16 不适用 欧盟 
Mepsevii 注射 2毫克/ 1毫升 静脉注射 Ultragenyx制药有限公司 2017-11-15 不适用 我们 
类别
- ATC代码
- A16AB18——Vestronidase阿尔法
- 药物类别
- 化学分类所提供的Classyfire
-
- 描述
- 不可用
- 王国
- 有机化合物
- 超类
- 有机酸
- 类
- 羧酸和衍生品
- 子课
- 氨基酸、肽和类似物
- 直接父
- 肽
- 选择父母
- 不可用
- 基
- 不可用
- 分子框架
- 不可用
- 外部描述符
- 不可用
- 受影响的生物
- 不可用
化学标识符
- UNII
- 7 xz4062r17
- 化学文摘号
- 1638194-78-1
引用
- 一般引用
- 外部链接
-
- PubChem物质
- 347911326
- 1989818
- 维基百科
- Vestronidase_alfa
- FDA的标签
-
下载 (369 KB)
临床试验
- 临床试验Learn More" title="" id="clinical-trials-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
-
阶段 状态 目的 条件 数 3 完成 治疗 议员7/议员七世/黏多糖病(MPS)/狡猾的综合症 1 3 完成 治疗 议员七世/黏多糖病(MPS)/黏多糖病七世/狡猾的综合症 1 2 完成 治疗 议员七世/黏多糖病(MPS)/黏多糖病七世/狡猾的综合症 1 1 招聘 治疗 戈谢病,类型3/议员二世/议员IVA/议员六世/议员七世/心肌灌注显像/筛疾病(Infantile-Onset)/2型戈谢病/防腐的疾病 1 1、2 完成 治疗 黏多糖病类型7 1 不可用 可用 不可用 议员七世/黏多糖病七世/狡猾的综合症 1 不可用 不再可用 不可用 黏多糖病类型7 1
药物经济学
- 制造商
-
不可用
- 外包商
-
不可用
- 剂型
-
形式 路线 强度 注射 静脉注射 2毫克/ 1毫升 注入,解决方案,集中精神 静脉注射 2毫克/毫升 - 价格
- 不可用
- 专利
- 不可用
属性
- 状态
- 液体
- 实验属性
- 不可用
药物在2016年10月20日,球队/更新在5月27日,2021 02:57