识别
- 总结
-
Velmanase阿尔法是一种重组人溶酶体α -甘露糖苷酶，用于治疗轻度至中度α -甘露糖苷症的非神经症状。
- 通用名称
- Velmanase阿尔法
- 药物库登录号
- DB12374
- 背景
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Velmanase alfa是一种重组人溶酶体α -甘露糖苷酶，用于酶替代疗法治疗α -甘露糖苷病。甘露糖苷病是一种罕见的常染色体隐性溶酶体储存疾病。α -甘露糖苷病患者的基因突变导致溶酶体酶α -甘露糖苷酶缺乏，这种酶负责分解体内的复杂糖。糖在体内的积累导致一系列临床表现，导致进行性神经肌肉和骨骼退化，如骨骼异常、运动功能障碍、智力障碍和呼吸功能障碍。1velmanase alfa作为一种长期的酶替代疗法，旨在补充或恢复缺乏α -甘露糖苷酶的功能。Velmanase alfa具有与自然发生的人类α -甘露糖苷酶相同的单体蛋白氨基酸序列。42018年3月，它以市场名称Lamzede获得了欧盟委员会的营销许可5作为第一个人类重组形式的α -甘露糖苷酶。1目前在美国和加拿大尚未获得批准。
- 类型
- 生物技术
- 组
- 批准,临床实验
- 生物分类
-
蛋白质疗法
重组酶 - 蛋白质化学式
- 不可用
- 平均体重
- 不可用
- 序列
-
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- KEGG药物:Velmanase alfa [链接］
- 同义词
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- Lamazym
- 重组人α甘露糖苷酶
- Rhlaman
- Velmanase阿尔法
药理学
- 指示
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Velmanase alfa是一种酶替代疗法，用于治疗轻度至中度α -甘露糖苷症患者的非神经表现。4
降低药物开发失败率构建、训练和验证机器学习模型
基于证据和结构化的数据集。使用结构化数据集构建、训练和验证预测机器学习模型。 - 相关条件
- 禁忌症和黑盒子警告
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避免危及生命的药物不良事件提高临床决策支持的信息禁忌症和黑箱警告，人口限制，有害的风险，等等。避免危及生命的药物不良事件，提高临床决策支持。 - 药效学
-
Velmanase alfa是一种酶替代疗法，旨在降低α -甘露糖苷症患者的寡糖水平。在临床试验中，在18个月时，血清低聚糖水平降低，生化和功能指标改善2以及长达四年的治疗。3.
随着时间的推移，终端器官损伤的积累，逆转器官损伤或显示α -甘露糖苷症的改善变得越来越困难。Velmanase alfa对该疾病的不可逆并发症没有影响，如骨骼畸形、多发性发育障碍、神经表现和认知功能受损。4
- 作用机制
-
α -甘露糖苷病是一种罕见的常染色体隐性溶酶体储存疾病，是一种多系统疾病，临床表现广泛，包括骨骼异常、运动功能障碍、智力残疾、听力丧失、呼吸功能障碍、反复感染、免疫缺陷等，多见于儿童早期。α -甘露糖苷病是由MAN2B1基因的致病序列变异引起的，导致溶酶体酶α -甘露糖苷酶的缺乏。甘露糖苷酶是一种参与糖蛋白分解代谢的溶酶体酶。缺乏α -甘露糖苷酶导致富甘露糖寡糖的积累，导致所有组织的细胞功能受损和凋亡。1，2
Velmanase alfa是人类α -甘露糖苷酶的重组形式。在给药后，velmanase alfa补充或取代天然α -甘露糖苷酶，以适当分解溶酶体中的杂交和复杂高甘露糖寡糖，减少富甘露糖寡糖的累积量。4
- 吸收
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每周静脉输注1mg /kg velmanase alfa后，平均C马克斯在开始给药1.8小时后达到稳定状态的8µg/mL。4
- 配送量
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稳态分布体积为0.27 L/kg，局限于血浆内分布。它不会穿过血脑屏障。4
- 蛋白结合
-
没有任何信息。
- 新陈代谢
-
Velmanase alfa预计会经历非特异性降解成小肽和随后的氨基酸，类似于其他天然存在的蛋白质。4
- 淘汰路线
-
没有任何信息。
- 半衰期
-
静脉输注结束时，velmanase alfa血浆浓度呈双相下降，平均最终消除半衰期约为30小时。4
- 间隙
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velmanase alfa从血浆中的平均清除率为6.7 mL/h/kg:这与细胞通过甘露糖受体快速摄取velmanase alfa一致。4
- 的不利影响
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改进决策支持和研究结果必威国际app有结构化的不良反应数据，包括:黑箱警告，不良反应，警告和预防措施，以及发病率。利用我们结构化的不良反应数据改善决策支持和研究结果。必威国际app - 毒性
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没有关于LD的资料50velmanase alfa。
没有过量服用velmanase alfa的经验。在临床研究中，单剂量100单位/公斤(约相当于3.2毫克/公斤)的velmanase alfa导致一名患者出现持续5小时的轻度发烧;然而，没有必要进行任何治疗。4
- 通路
- 不可用
- 药物基因组学效应/ adrBrowse all" title="" id="snp-actions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
- 不可用
的相互作用
- 药物的相互作用Learn More" title="" id="structured-interactions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
-
在没有医疗保健提供者的帮助下，不应解释此信息。如果您认为自己正在经历互动，请立即与医疗保健提供者联系。没有交互作用并不一定意味着不存在交互作用。不可用
- 食物相互作用
- 没有发现相互作用。
产品
-
来自全球10多个地区的药品信息我们的数据集提供批准的产品信息，包括:
剂量，形式，标签，给药途径和上市期限。获取全球10多个地区的药品信息。 - 品牌处方产品
-
的名字 剂量 强度 路线 贴标机 市场开始 营销结束 地区 图像 Lamzede 注射，粉末，溶液 10毫克 静脉注射 基耶西制药有限公司 2020-12-16 不适用 欧盟 
Lamzede 注射，粉末，溶液 10毫克 静脉注射 基耶西制药有限公司 2020-12-16 不适用 欧盟 Lamzede 注射，粉末，溶液 10毫克 静脉注射 基耶西制药有限公司 2020-12-16 不适用 欧盟
类别
- ATC代码
- A16AB15 - Velmanase alfa
- 药物类别
- 化学分类所提供的Classyfire
-
- 描述
- 不可用
- 王国
- 有机化合物
- 超类
- 有机酸
- 类
- 羧酸及其衍生物
- 子课
- 氨基酸，多肽和类似物
- 直接父
- 肽
- 选择父母
- 不可用
- 基
- 不可用
- 分子框架
- 不可用
- 外部描述符
- 不可用
- 受影响的生物
- 不可用
化学标识符
- UNII
- M91TG242P2
- 化学文摘号
- 1492823-75-2
参考文献
- 一般引用
-
- Harmatz P, Cattaneo F, Ardigo D, Geraci S, Hennermann JB, Guffon N, Lund A, Hendriksz CJ, Borgwardt L: velmanase alfa(人类重组α -甘露糖苷酶)酶替代疗法:α -甘露糖苷症患者新的整体治疗反应模型和结果。中国生物医学杂志，2018年6月;124(2):152-160。doi: 10.1016 / j.ymgme.2018.04.003。Epub 2018年4月18日［文章］
- Borgwardt L, Guffon N, Amraoui Y, Dali CI, De Meirleir L, Gil-Campos M, Heron B, Geraci S, Ardigo D, Cattaneo F, Fogh J, Van den Hout JMH, Beck M, Jones SA, Tylki-Szymanska A, Haugsted U, Lund AM: Velmanase alfa治疗α -甘露糖苷症患者的有效性和安全性:一项III期多中心、双盲、随机、安慰剂对照试验的核心期和扩展期分析结果。J Inherit Metab Dis 2018 11月;41(6):1215-1223。doi: 10.1007 / s10545 - 018 - 0185 - 0。Epub 2018 5月30日。［文章］
- Lund AM, Borgwardt L, Cattaneo F, Ardigo D, Geraci S, gill - campos M, De Meirleir L, Laroche C, Dolhem P, Cole D, Tylki-Szymanska A, Lopez-Rodriguez M, Guillen-Navarro E, Dali CI, Heron B, Fogh J, Muschol N, Phillips D, Van den Hout JMH, Jones SA, Amraoui Y, Harmatz P, Guffon N:重组人α -甘露糖苷酶(velmanase alfa)治疗α -甘露糖苷症的综合长期疗效和安全性。《遗传医学杂志》2018年11月;41(6):1225-1233。doi: 10.1007 / s10545 - 018 - 0175 - 2。Epub 2018 5月3日。［文章］
- 产品特点概述:Lamzede (velmanase alfa)静脉滴注液[链接］
- 欧洲药物管理局:蓝麻素[链接］
- 外部链接
-
- PubChem物质
- 347911328
- 维基百科
- Velmanase_alfa
临床试验
- 临床试验Learn More" title="" id="clinical-trials-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
-
阶段 状态 目的 条件 数 3. 完成 治疗 Alpha-Mannosidase不足 4 3. 撤销 治疗 Alpha-Mannosidase不足 1 2 完成 治疗 Alpha-Mannosidase不足 2 2 未知的状态 治疗 Alpha-Mannosidase不足 1 1 完成 治疗 Alpha-Mannosidase不足 1 不可用 可用 不可用 Alpha-Mannosidase不足 1
药物经济学
- 制造商
-
不可用
- 外包商
-
不可用
- 剂型
-
形式 路线 强度 注射，粉末，溶液 静脉注射 10毫克 粉末，用于溶液 静脉注射;注射用药物的 10毫克 - 价格
- 不可用
- 专利
- 不可用
属性
- 状态
- 液体
- 实验属性
- 不可用
药物创建于2016年10月20日22:07 /更新于2022年1月15日11:30