Olipudase阿尔法

识别

总结

Olipudase阿尔法是一种重组人酸性鞘磷脂酶，用于治疗儿童和成人酸性鞘磷脂酶缺乏症(ASMD)。

通用名称

Olipudase阿尔法

药物库登录号

DB12835

背景

脂肪酶是重组人酸性鞘磷脂酶。¹这是世界上第一个也是唯一一个用于治疗酸性鞘磷脂酶缺乏症(ASMD)的酶替代疗法，也被称为尼曼-匹克病。⁶ASMD是一种罕见的溶酶体储存疾病，由SMPD1基因突变引起，导致酸性鞘磷脂酶(sphingomyelinase)缺乏，ASM的主要底物鞘磷脂(sphingomyelin)异常积累。^3.脂肪酶的作用是水解积聚在肺、肝、脾、肾、骨髓等身体组织中的鞘磷脂。¹

Olipudase alfa于2022年3月28日在日本获得首次全球批准。¹欧盟委员会于2022年6月28日批准了该协议⁶并于2022年8月31日被FDA批准。⁸

类型

生物技术

组

批准,临床实验

生物分类

蛋白质疗法
其他基于蛋白质的疗法

蛋白质化学式

C₂₉₀₀H₄₃₇₃N₇₈₃O₇₉₁年代₂₄

平均体重

63590.933 Da(精确)

序列

olipase alfa序列HPLSPQGHPARLHRIVPRLRDVFGWGNLTCPICKGLFTAINLGLKKEPNVARVGSVAIKL CNLLKIAPPAVCQSIVHLFEDDMVEVWRRSVLSPSEACGLLLGSTCGHWDIFSSWNISLP tvpkpppkppppspsppapgapvsrilfltdlhwdhdylegtdpdcadplccrrgsglppasrp GAGYWGEYSKCDLPLRTLESLLSGLGPAGPFDMVYWTGDIPAHDVWHQTRQDQLRALTTV talvrkflgpvpvypavgnhestpvnsfpppfiegnhssrwlyeamakawepwlpaalr tlriggfyalspypglrlislnmqwlvgelqaaedrgdk VHIIGHIPPGHCLKSWSWNYYRIVARYENTLAAQFFGHTHVDEFEVFYDEETLSRPLAVAFlapsattyiglnpgyrvyqidgnysgsshvvldhetyilnltqanipgaiphwqllyra retyglpntlptawhnlvyrmrgdmqlfqtfwflyhkghppsepcgtpcrlatlcaqlsa radspalcrhlmpdgslpeaqslwprplfc

引用:

KEGG药物:脂肪酶[链接］

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同义词

Olipudase阿尔法

外部id

Gz402665

药理学

指示

Olipudase alfa是一种酶替代疗法，用于治疗A/B型或B型儿童和成人患者的酸性鞘磷脂酶缺乏(ASMD)的非中枢神经系统表现。^5，7

降低药物开发失败率

构建、训练和验证机器学习模型
基于证据和结构化的数据集。

看看

使用结构化数据集构建、训练和验证预测机器学习模型。

看看

相关条件

酸性鞘磷脂酶缺乏(ASMD)

禁忌症和黑盒子警告

避免危及生命的药物不良事件

提高临床决策支持的信息禁忌症和黑箱警告，人口限制，有害的风险，等等。

了解更多

避免危及生命的药物不良事件，提高临床决策支持。

了解更多

药效学

脂肪酶是一种酶替代疗法，通过减少在ASMD患者器官中积累并引起组织损伤的鞘磷脂的数量来改善ASMD的体征和症状。⁵它的作用是减少ASMD的非神经表现的程度，如脾肿大和肝肿大。⁴

作用机制

ASMD是一种常染色体隐性遗传疾病，由不同的基因突变引起SMPD1编码酸性鞘磷脂酶的基因。历史上，ASMD被称为尼曼-匹克病(NPD)，根据疾病的发作和严重程度有不同的分类。^3.NPD型A (NPD-A)是指严重的早发型，婴儿神经内脏型ASMD, NPD型B (NPD-B)是指晚发型，慢性内脏型ASMD。慢性神经内脏性ASMD (NPD-A/B)是一种中等严重程度的表型。²ASMD具有广泛的疾病严重程度和神经系统和非神经系统表现;因此，采用ASMD原有的分类体系(A、B、A/B)很难对ASMD的不同类型进行分类。^3.酸性鞘磷脂酶通常在各种细胞类型中分解代谢相关的脂类，如鞘磷脂，如单核细胞，巨噬细胞和肝细胞。^3.因此，酸性鞘磷脂酶的缺乏导致这些脂质在身体组织中积累，导致进行性细胞和组织损伤，损害器官功能。^3.磷脂酶是一种重组人酸性鞘磷脂酶，它能水解鞘磷脂(SM)，防止其在身体器官中的积累。作为一种酶替代疗法，它是酸性鞘磷脂酶的外源性来源。⁵

吸收

成年ASMD患者每两周给予3mg /kg脂肪酶后，平均(变异系数百分比，CV%)最大浓度(C_马克斯)和在给药间隔内浓度-时间曲线下的面积(AUC_{0 -τ})在稳态时分别为30.2µg/mL(17%)和607µg.h/mL(20%)。⁵

配送量

在患有ASMD的成人患者中，每两周给予3mg /kg脂肪酶alfa后，估计脂肪酶alfa的平均分布体积(CV%)为13.1 L(18%)。脂肪酶不会穿过血脑屏障或调节疾病的中枢神经系统表现。⁵

蛋白结合

没有可用的信息。

新陈代谢

脂肪酶是一种重组人酶，有望通过蛋白水解降解为小肽和氨基酸而被消除。⁵

淘汰路线

没有可用的信息。

半衰期

在成年ASMD患者每两周给予3mg /kg脂肪酶alfa后，平均终末半衰期(t1/2)为31.9至37.6小时。⁵

间隙

在患有ASMD的成人患者中，每两周给予3mg /kg脂肪酶alfa，平均(CV%)脂肪酶清除率为0.331 L/h(22%)。⁵

的不利影响

改进决策支持和研究结果必威国际app

有结构化的不良反应数据，包括:黑箱警告，不良反应，警告和预防措施，以及发病率。

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利用我们结构化的不良反应数据改善决策支持和研究结果。必威国际app

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毒性

没有关于LD的资料₅₀还有过量的脂肪酶。目前还没有已知的脂酶过量的特异性解药。

通路

不可用

药物基因组学效应/ adrBrowse all" title="" id="snp-actions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">

不可用

的相互作用

药物的相互作用Learn More" title="" id="structured-interactions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">: 在没有医疗保健提供者的帮助下，不应解释此信息。如果您认为自己正在经历互动，请立即与医疗保健提供者联系。没有交互作用并不一定意味着不存在交互作用。
不可用
食物相互作用: 没有发现相互作用。

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品牌处方产品

的名字	剂量	强度	路线	贴标机	市场开始	营销结束
Xenpozyme	注射，粉末，溶液	20毫克	静脉注射	健赞欧洲公司	2022-08-02	不适用
Xenpozyme	注射，粉末，溶液	20毫克	静脉注射	健赞欧洲公司	2022-08-02	不适用
Xenpozyme	注射，粉末，溶液	20毫克	静脉注射	健赞欧洲公司	2022-08-02	不适用
Xenpozyme	针剂，粉末，冻干，用于溶液	20毫克/ 5.1毫升	静脉注射	Genzyme公司	2022-08-31	不适用
Xenpozyme	注射，粉末，溶液	20毫克	静脉注射	健赞欧洲公司	2022-08-02	不适用

类别

药物类别

化学分类所提供的Classyfire

描述: 不可用
王国: 有机化合物
超类: 有机酸
类: 羧酸及其衍生物
子课: 氨基酸，多肽和类似物
直接父: 肽
选择父母: 不可用
基: 不可用
分子框架: 不可用
外部描述符: 不可用

受影响的生物

不可用

化学标识符

UNII: 6 d5766q4op
化学文摘号: 927883-84-9

参考文献

一般引用

Keam SJ: Olipudase Alfa:首次批准。药物。2022年6月;82(8):941-947。doi: 10.1007 / s40265 - 022 - 01727 - x。［文章］
Wasserstein MP, Schuchman EH:酸性鞘磷脂酶缺乏。［文章］
马文敏，李志刚，李志刚，李志刚。酸性鞘磷脂酶缺乏症(ASMD)患者的疾病表现及疾病负担。孤儿医院罕见病。2017年2月23日;12(1):41。doi: 10.1186 / s13023 - 017 - 0572 - x。［文章］
Diaz GA, Jones SA, Scarpa M, Mengel KE, Giugliani R, Guffon N, Batsu I, Fraser PA, Li J, Zhang Q, ortemmann - renon C:脂肪酶α酶替代治疗儿童酸性鞘磷脂酶缺乏症1年临床研究结果。Genet Med. 2021年8月;23(8):1543-1550。doi: 10.1038 / s41436 - 021 - 01156 - 3。Epub 2021年4月19日［文章］
EMA批准药品:Xenpozyme(脂酶)静脉输注[链接］
GlobeNewswire新闻发布:Xenpozyme®(脂酶alfa)获欧盟委员会批准作为首个也是唯一的ASMD治疗药物[链接］
FDA批准药品:注射用XENPOZYME(脂酶alfa-rpcp)，静脉注射用[链接］
FDA新闻发布:FDA批准首个治疗罕见遗传病酸性鞘磷脂酶缺乏症的方法[链接］

外部链接

PubChem物质: 347911391
RxNav: 2610407
维基百科: Olipudase_alfa

临床试验

临床试验Learn More" title="" id="clinical-trials-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">

阶段	状态	目的	条件	数
2	主动不招聘	治疗	鞘磷脂脂沉积症	1
2、3	主动不招聘	治疗	鞘磷脂脂沉积症	1
1	完成	治疗	酸性鞘磷脂酶缺乏(ASMD)	1
1、2	完成	治疗	鞘磷脂脂沉积症	1
不可用	获准上市	不可用	鞘磷脂脂沉积症	1
不可用	招聘	不可用	酸性鞘磷脂酶缺乏(ASMD)	1

药物经济学

制造商

不可用

外包商

不可用

剂型

形式	路线	强度
注射，粉末，溶液	静脉注射	20毫克
针剂，粉末，冻干，用于溶液	静脉注射	20毫克/ 5.1毫升

价格

不可用

专利

不可用

属性

状态: 液体
实验属性: 不可用

药物创建于2016年10月21日00:36 /更新于2022年12月1日11:27