识别
- 总结
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Cerliponase阿尔法是一种酶替代疗法用于治疗神经ceroid lipofuscinosis 2型(CLN2)疾病,也称为tripeptidyl肽酶1 (TPP1)缺乏症。
- 品牌名称
-
Brineura
- 通用名称
- Cerliponase阿尔法
- DrugBank加入数量
- DB13173
- 背景
-
Cerliponase阿尔法是一种酶替代治疗板条疾病的具体形式。这是美国fda批准的首个治疗缓慢失去行走能力(移动)在儿科患者症状3岁以上小儿神经末ceroid lipofuscinosis 2型(CLN2),也称为tripeptidyl peptidase-1 (TPP1)缺乏症。脑室药物管理局允许显著吸收进入大脑。Cerliponase阿尔法被批准在2017年4月,(如Brineura)。
- 类型
- 生物技术
- 组
- 批准,临床实验
- 生物分类
-
基于蛋白质疗法
重组酶 - 蛋白质的化学公式
- 不可用
- 蛋白质平均体重
- 59.0 Da(糖化)
- 序列
-
> Cerliponase阿尔法序列SYSPEPDQRRTLPPGWVSLGRADPEEELSLTFALRQQNVERLSELVQAVSDPSSPQYGKY LTLENVADLVRPSPLTLHTVQKWLLAAGAQKCHSVITQDFLTCWLSIRQAELLLPGAEFH HYVGGPTETHVVRSPHPYQLPQALAPHVDFVGGLHRFPPTSSLRQRPEPQVTGTVGLHLG VTPSVIRKRYNLTSQDVGSGTSNNSQACAQFLEQYFHDSDLAQFMRLFGGNFAHQASVAR VVGQQGRGRAGIEASLDVQYLMSAGANISTWVYSSPGRHEGQEPFLQWLMLLSNESALPH VHTVSYGDDEDSLSSAYIQRVNTELMKAAARGLTLLFASGDSGAGCWSVSGRHQFRPTFP ASSPYVTTVGGTSFQEPFLITNEIVDYISGGGFSNVFPRPSYQEEAVTKFLSSSPHLPPS SYFNASGRAYPDVAALSDGYWVVSNRVPIPWVSGTSASTPVFGGILSLINEHRILSGRPP LGFLNPRLYQQHGAGLFDVTRGCHESCLDEEVEGQGFCSGPGWDPVTGWGTPNFPALLKT LLNP
下载FASTA格式 - 同义词
-
- Cerliponase阿尔法
- 未成熟的细胞基因1蛋白质阻碍增长
- 不成熟的人类tripeptidyl-peptidase 1
- 不成熟的溶酶体pepstatin-insensitive蛋白酶
- 不成熟的tripeptidyl-peptidase我
- 外部id
-
- BMN 190
- bmn - 190
药理学
- 指示
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Cerliponase阿尔法是一种治疗小儿神经末ceroid lipofuscinosis 2型(CLN2)疾病减速进步运动功能下降患者3岁及以上。CLN2疾病是板条疾病的一种形式,一种罕见的遗传性神经退行性疾病和与癫痫发作有关,共济失调,快速的语言和运动功能丧失,失明,和过早死亡4。它是由缺乏引起的溶酶体酶tripeptidyl peptidase-1 (TPP1)和随后的溶酶体储存积累材料通常这种酶代谢的中枢神经系统。
减少药物开发失败率构建、训练和验证机器学习模型
以证据为基础的和结构化的数据集。构建、训练和验证预测机器学习模型与结构化数据集。 - 相关条件
- 禁忌症和黑箱警告
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避免致命的药物不良事件提高临床决策支持信息禁忌症和黑箱警告,人口限制,有害的风险,和更多。避免致命的药物不良事件和提高临床决策支持。 - 药效学
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Cerliponase阿尔法包含活性物质tripeptidyl peptidase-1 (rhTPP1),重组人溶酶体外肽酶的氨基端劈开三肽具有广泛的底物特异性。Cerliponase阿尔法减缓进步运动机能下降引起的异常运动信号在大脑中通过恢复TPP1的正常水平和活动。
- 的作用机制
-
酶的成熟形式包含5共识N-glycosylation网站高甘露糖磷酸化高甘露糖和复杂的糖基化结构。它被LINCL成纤维细胞和转移到溶酶体通过阳离子独立Mannose-6-Phosphate受体(CI-MPR,也称为M6P / IGF2受体)。Cerliponase阿尔法在溶酶体在低pH值条件下被激活,激活蛋白水解的rhTPP1劈开三肽的n端存储蛋白质。
目标 行动 生物 UCation-independent mannose-6-phosphate受体 配位体人类 - 吸收
-
指FDA标签
- 的体积分布
-
分布的估计脑脊液体积cerliponase阿尔法300毫克的脑室灌注后Brineura (Vss中值= 245毫升)超过了典型的脑脊液体积(100毫升)标签。
- 蛋白结合
-
不可用
- 新陈代谢
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预测通过肽水解代谢。
- 路线的消除
-
不可用
- 半衰期
-
指FDA标签
- 间隙
-
指FDA标签
- 的不利影响
-
提高决策支持与研究成果必威国际app与结构化的不良反应数据,包括:黑箱警告,不良反应,警告和预防措施,和发病率。改善决策支持与研究结果与我们的结构化不利影响数据。必威国际app - 毒性
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没有数据的致癌性、基因毒性和生殖研究。cerliponase阿尔法治疗的副作用包括发热,心电图异常,减少脑脊液蛋白质、癫痫和过敏症。
- 通路
- 不可用
- 药物基因组学效应/ adrBrowse all" title="" id="snp-actions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
- 不可用
的相互作用
- 药物的相互作用Learn More" title="" id="structured-interactions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
-
这些信息不应该解释没有医疗服务提供者的帮助。如果你相信你正在经历一个互动,立即联系医疗服务提供者。没有一个交互并不意味着不存在交互作用。不可用
- 食物相互作用
- 没有发现的交互。
产品
-
药物产品信息从10 +全球地区我们的数据集提供批准产品信息包括:
剂量、剂型、贴标机、路线管理和市场营销。药物超过全球地区的产品信息的访问。 - 品牌名称的处方产品
-
的名字 剂量 强度 路线 贴标机 市场开始 营销结束 地区 图像 Brineura 解决方案 150毫克/ 5毫升 大脑内的 Biomarin国际有限公司 2019-03-18 不适用 加拿大 
Brineura 工具包 150毫克/ 5毫升 脑室 BioMarin制药有限公司 2017-04-27 不适用 我们 
Brineura 注入,解决方案 150毫克 大脑内的 Biomarin国际有限公司 2020-12-23 不适用 欧盟 
类别
- ATC代码
- A16AB17——Cerliponase阿尔法
- 药物类别
- 化学分类所提供的Classyfire
-
- 描述
- 不可用
- 王国
- 有机化合物
- 超类
- 有机酸
- 类
- 羧酸和衍生品
- 子课
- 氨基酸、肽和类似物
- 直接父
- 肽
- 选择父母
- 不可用
- 基
- 不可用
- 分子框架
- 不可用
- 外部描述符
- 不可用
- 受影响的生物
-
- 人类和其他哺乳动物
化学标识符
- UNII
- X8R2D92QP1
- 化学文摘号
- 151662-36-1
引用
- 一般引用
-
- Guhaniyogi J,苏哈尔,Das K,股票,拉•P:晶体结构和自体活动通路的前体形式的人类tripeptidyl-peptidase 1,这种酶缺乏后期小儿ceroid lipofuscinosis。J生物化学杂志。2009年2月6日,284 (6):3985 - 97。doi: 10.1074 / jbc.M806943200。Epub 2008年11月26日。(文章]
- 谢张Y,陈LY,汉族X, W,金正日H,杨D,刘D, Songyang Z: TPP1调节细胞随周期变动的端粒酶的磷酸化招聘。《美国国家科学院刊a . 2013 4月2;110 (14):5457 - 62。doi: 10.1073 / pnas.1217733110。Epub 2013年3月18日。(文章]
- Pal, Kraetzner R, Gruene T, Grapp M,施赖伯K, Gronborg M, Urlaub H,贝克尔年代,Asif AR, Gartner J,谢尔德里克通用,斯坦因费尔德R: tripeptidyl-peptidase结构的分子基础提供了洞察小儿神经末ceroid lipofuscinosis。J生物化学杂志。2009年2月6日,284 (6):3976 - 84。doi: 10.1074 / jbc.M806947200。Epub 2008年11月26日。(文章]
- Intracerebroventricular Cerliponase阿尔法(BMN 190)患儿CLN2疾病:从一个阶段中期业绩1/2,非盲、剂量递增研究[链接]
- 外部链接
-
- KEGG药物
- D10813
- PubChem物质
- 347911440
- 1922436
- ChEMBL
- CHEMBL3544921
- 维基百科
- Cerliponase_alfa
- FDA的标签
-
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临床试验
- 临床试验Learn More" title="" id="clinical-trials-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
-
阶段 状态 目的 条件 数 2 完成 治疗 Jansky-Bielschowsky疾病/青少年神经Ceroid Lipofuscinosis/Late-infantile神经元Ceroid Lipofuscinosis 2型(CLN2) 1 1、2 完成 治疗 Jansky-Bielschowsky疾病/青少年神经Ceroid Lipofuscinosis/Late-infantile神经元Ceroid Lipofuscinosis 2型(CLN2) 2 1、2 招收的邀请 治疗 Late-infantile神经元Ceroid Lipofuscinosis 2型(CLN2) 1 不可用 批准用于市场营销 不可用 Late-infantile神经元Ceroid Lipofuscinosis 2型(CLN2) 1 不可用 招聘 不可用 Late-infantile神经元Ceroid Lipofuscinosis 2型(CLN2) 1
药物经济学
- 制造商
-
不可用
- 外包商
-
不可用
- 剂型
-
形式 路线 强度 注入,解决方案 大脑内的 150毫克 注入,解决方案 颅内;注射用药物的 150毫克 工具包 脑室 150毫克/ 5毫升 解决方案 大脑内的 150毫克/ 5毫升 解决方案 大脑内的 30毫克 - 价格
- 不可用
- 专利
- 不可用
属性
- 状态
- 液体
- 实验属性
- 不可用
目标
见解和加速药物研究。必威国际app
- 类
- 蛋白质
- 生物
- 人类
- 药理作用
-
未知的
- 行动
-
配位体
- 通用函数
- 运输活动
- 特定的功能
- 运输高尔基氏复合体的磷酸化溶酶体酶和溶酶体的细胞表面。溶酶体酶轴承phosphomannosyl残留绑定专门mannose-6-phosphate r……
- 基因名字
- IGF2R
- Uniprot ID
- P11717
- Uniprot名字
- Cation-independent mannose-6-phosphate受体
- 分子量
- 274372.42哒
引用
- 孟Y,苏哈尔我王L Sleat德,拉•P:系统性管理tripeptidyl肽酶在小鼠模型中我的小儿神经ceroid lipofuscinosis:多糖改性的效果。《公共科学图书馆•综合》。2012;7 (7):e40509。doi: 10.1371 / journal.pone.0040509。Epub 2012年7月6日。(文章]
药物在2017年4月28日19:55 /更新6月03号,2022 07:24