Elapegademase

识别

总结

Elapegademase是一种重组腺苷脱氨酶，用于治疗腺苷脱氨酶严重联合免疫缺陷。

品牌名称

Oncaspar

通用名称

Elapegademase

药物库登录号

DB14712

背景

Elapegademase是聚乙二醇修饰的重组腺苷脱氨酶。它在分子上可以定义为一种转基因牛腺苷脱氨酶，其半胱氨酸74修饰为丝氨酸，在丙氨酸和赖氨酸残基中通过羰基结合约13个甲氧基聚乙二醇链。⁵Elapegademase在大肠杆菌由leadant Biosciences公司开发，并于2018年10月5日获得FDA批准。^1，6

类型

生物技术

组

批准

生物分类

蛋白质疗法
重组酶

蛋白质化学式

C₁₇₉₇H₂₇₉₅N₄₇₇O₅₄₄年代₁₂

平均体重

115000.0哒

序列

>> elapegaddemase <<< AQTPAFNKPKVELHVHLDGAIKPETILYYGRKRGIALPADTPEELQNIIGMDKPLSLPEF lakfdyympaiagsreavkriayefvemkakae GDLTPDEVVSLVNQGLQEGERDFGVKVRSILCCMRHQPSWSSEVVELCKKYREQTVVAID lagdetiegsslfpghvkayaeavksgvhrtvhagevgvvkeavdtlkterlghgyh cpwssyltgawkpdtehpvvrfkndqvnyyslntddplifk STLDTDYQMTKNEMGFTEEEFKRLNINAAKSSFLPEDEKKELLDLLYKAYGMPSPA

引用:

国家卫生研究院报告[文件]

下载FASTA格式

同义词

Elapegademase
Elapegademase-lvlr

外部id

ezn - 2279

药理学

指示

Elapegademase被批准用于治疗儿童和成人患者的腺苷脱氨酶严重联合免疫缺陷(ADA-SCID)。¹这种情况以前是通过使用牛聚氨基聚酶作为酶替代疗法的一部分来治疗的。²

ADA-SCID是一种非常罕见的遗传疾病，其特征是缺乏腺苷脱氨酶。患有这种疾病的患者通常表现为免疫系统受损。这种情况的特点是白细胞和免疫球蛋白水平非常低，导致严重和反复感染。^3.

降低药物开发失败率

构建、训练和验证机器学习模型
基于证据和结构化的数据集。

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使用结构化数据集构建、训练和验证预测机器学习模型。

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相关条件

腺苷脱氨酶缺乏症引起的严重联合免疫缺陷综合征

禁忌症和黑盒子警告

避免危及生命的药物不良事件

提高临床决策支持的信息禁忌症和黑箱警告，人口限制，有害的风险，等等。

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避免危及生命的药物不良事件，提高临床决策支持。

了解更多

药效学

在临床试验中，elapegademase被证明可以增加腺苷脱氨酶的活性，同时降低ADA-SCID的标志——有毒代谢物的浓度。此外，它还被证明能提高淋巴细胞总数。⁷

作用机制

ADA- scid是由负责腺苷脱氨酶合成的ADA基因突变引起的。这种酶遍布全身，但主要活跃在淋巴细胞中。腺苷脱氨酶的正常功能是通过将脱氧腺苷转化为脱氧肌苷来消除脱氧腺苷，脱氧腺苷是DNA降解时产生的。这一降解过程非常重要，因为脱氧腺苷具有细胞毒性，特别是对淋巴细胞。未成熟的淋巴细胞特别脆弱，因为脱氧腺苷在它们成熟之前就杀死了它们，使它们无法产生免疫功能。^3.

因此，根据ADA-SCID的原因，elapegademase是通过补充腺苷脱氨酶的水平起作用的。作为一个重组人大肠杆菌使用这种药物，就不需要像以前那样从动物身上获取酶了。¹

目标	行动	生物
一个腺苷	代谢	人类

吸收

Elapegademase肌注，报告的Tmax、Cmax和AUC约为60小时、240 mmol.h/L和33000小时。一周内报告的mmol/L。^标签

配送量

这种药代动力学特性尚未得到充分研究。

蛋白结合

这种药代动力学特性并不显著，因为主要作用是在血细胞中。

新陈代谢

代谢研究尚未进行，但认为它被蛋白酶降解为小肽和单个氨基酸。

淘汰路线

这种药代动力学特性尚未得到充分研究。

半衰期

这种药代动力学特性尚未得到充分研究。

间隙

这种药代动力学特性尚未得到充分研究。

的不利影响

改进决策支持和研究结果必威国际app

有结构化的不良反应数据，包括:黑箱警告，不良反应，警告和预防措施，以及发病率。

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利用我们结构化的不良反应数据改善决策支持和研究结果。必威国际app

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毒性

elapegademase是一种治疗性蛋白，存在潜在的免疫原性风险。

目前还没有与过量有关的研究，但临床试验中每周最高处方剂量为0.4 mg/kg。在非临床研究中，1.8倍于临床剂量的剂量可轻微增加活化部分凝血活酶时间。^标签

通路

不可用

药物基因组学效应/ adrBrowse all" title="" id="snp-actions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">

不可用

的相互作用

药物的相互作用Learn More" title="" id="structured-interactions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">

在没有医疗保健提供者的帮助下，不应解释此信息。如果您认为自己正在经历互动，请立即与医疗保健提供者联系。没有交互作用并不一定意味着不存在交互作用。

药物	交互
整合药物之间软件中的交互
抗血友病因子(重组)，聚乙二醇化	当与peg化的抗血友病因子(重组)联合使用时，Elapegademase的治疗效果会降低。
Certolizumab pegol	Elapegademase与Certolizumab pegol联合使用可降低其疗效。
达莫奥多科·阿尔法·佩戈尔	Elapegademase与达八达灵合用可降低疗效。
Lipegfilgrastim	Elapegademase与利培非格司提合用可降低疗效。
甲氧基聚乙烯乙二醇-生成素	Elapegademase与甲氧基聚乙二醇- epepin联合使用可降低其疗效。
Nonacog beta pegol	Elapegademase与Nonacog β pegol合用可降低其疗效。
Pegademase	elapegdemase与pegdemase合用可降低其疗效。
Pegaptanib	Elapegademase与Pegaptanib联合使用可降低其疗效。
Pegaspargase	Elapegademase与Pegaspargase合用可降低其疗效。
Pegfilgrastim	Elapegademase与Pegfilgrastim合用可降低疗效。

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品牌处方产品

名字	剂量	强度	路线	贴标机	市场开始	营销结束	地区	图像
Revcovi	注射	1.6毫克/ 1毫升	肌肉内的	领先生物科学公司	2018-10-05	2022-08-31
Revcovi	注射	1.6毫克/ 1毫升	肌肉内的	Chiesi美国有限公司	2018-10-05	不适用

类别

ATC代码

L03AX21 - elapegadease

药物类别

化学分类所提供的Classyfire

描述: 不可用
王国: 有机化合物
超类: 有机酸
类: 羧酸及其衍生物
子课: 氨基酸，多肽和类似物
直接父: 肽
选择父母: 不可用
基: 不可用
分子框架: 不可用
外部描述符: 不可用

受影响的生物

人类

化学标识符

UNII: 9 r3d3y0uhs
化学文摘号: 1709806-75-6

参考文献

一般引用

稀有DR [链接]
环球新闻社[链接]
国家卫生研究院(链接]
FDA批准药品:肌注用Revcovi (elapegademase-lvlr) [链接]
国家卫生研究院报告[文件]
世卫组织《2017年药物资料》[文件]
Revcovi资料[文件]

外部链接

RxNav: 2059218
维基百科: Elapegademase

FDA的标签

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临床试验

临床试验Learn More" title="" id="clinical-trials-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">

阶段	状态	目的	条件	数
3.	完成	治疗	ADA-SCID/腺苷脱氨酶缺乏/严重联合免疫缺陷(SCID)	1
不可用	招聘	不可用	腺苷脱氨酶缺乏/严重联合免疫缺陷(SCID)	1