Volanesorsen

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总结

Volanesorsen是一种反义寡核苷酸，用于治疗家族性乳糜微粒血症。

品牌名称

Waylivra

通用名称

Volanesorsen

DrugBank加入数量

DB15067

背景

Volanesorsen是一种反义寡核苷酸，可以结合在apob - iii mRNA上阻止其翻译。²它被指示治疗家族乳糜微粒血症，一种阻止甘油三酯和乳糜微粒分解的遗传条件。²这种药物不常用，因为它被用作胰腺炎高危患者的饮食辅助，这些患者对甘油三酯降低治疗反应不充分。²

Volanesorsen获得了欧洲药品管理局的有条件批准。²

类型

生物技术

组

批准,临床实验

生物分类

基因疗法
反义寡核苷酸

同义词

• Volanesorsen

外部id

• 伊希斯304801

药理学

指示

EMA有条件批准Volanesorsen作为一种饮食辅助药物，适用于对饮食和降低甘油三酯治疗反应不充分的家族性乳糜微血症、胰腺炎高风险的成人。²

降低药物开发失败率

构建、训练和验证机器学习模型
通过基于证据和结构化的数据集。

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使用结构化数据集构建、训练和验证预测性机器学习模型。

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相关条件

• 家族Chylomicronemia

禁忌症和黑箱警告

避免危及生命的不良药物事件

改进临床决策支持的信息禁忌症和黑箱警告，人口限制，有害风险，等等。

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避免危及生命的药物不良事件，提高临床决策支持。

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药效学

Volanesorsen是一种反义寡核苷酸，可阻止oap - iii的翻译。^1，2它的作用时间很长，因为它的半衰期为>2周。²应该建议患者注意血小板减少、LDL-C水平升高、肾毒性、肝毒性和免疫原性的风险。²

的作用机制

Volanesorsen是一种反义寡核苷酸，它与aap - iii mRNA结合，导致其降解，并阻止aap - iii蛋白的翻译。²正常情况下，aap - iii会抑制甘油三酯代谢和乳糜微粒的肝脏清除。²防止aap - iii的翻译可以促进这些甘油三酯和乳糜微粒的代谢和分解。²

目标	行动	生物
一个载脂蛋白C-III	抑制剂 反义寡核苷酸	人类

吸收

Volanesorsen的生物利用率约为80%。²每周服用285毫克则达到C_马克斯为8.92µg/mL, AUC为136µg*h/mL。²

的体积分布

家族性乳糜微粒血症患者稳态分布体积为330 L。²

蛋白结合

Volanesorsen 98%与血浆中的蛋白质结合。^1，2虽然具体的蛋白质还没有确定。¹

新陈代谢

Volanesorsen以非特异性的方式被内切酶和外切酶代谢。²原药在尿液中的回收率为26%，五聚体到七聚体大小的代谢物占尿液回收率的55%

路线的消除

Volanesorsen主要通过尿液消除，但在24小时内恢复不到3%的剂量。²

半衰期

Volanesorsen的半衰期为>2周。²

间隙

volanesorsen的确切清除速率是未知的，但它是迅速分布到组织和非常缓慢的消除。²

的不利影响

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有结构化的不良反应数据，包括:黑箱警告，不良反应，警告和预防措施，发生率。

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毒性

关于过量用药的数据还没有现成的资料。²然而，症状可能涉及注射部位反应和体质症状。²对患者进行对症和支持性护理。²

通路

不可用

药物基因组学效应/ adrBrowse all" title="" id="snp-actions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">

不可用

的相互作用

药物的相互作用Learn More" title="" id="structured-interactions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">

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产品

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产品的成分

成分	UNII	中科院	InChI关键
Volanesorsen钠	6 jon30sldt	1573402-50-2	不适用

国际/其他品牌

Waylivra

品牌处方产品

的名字	剂量	强度	路线	贴标机	市场开始	营销结束	地区	图像
Waylivra	注入,解决方案	285毫克	皮下	爱尔兰阿克恰治疗有限公司	2020-12-16	不适用
Waylivra	注入,解决方案	285毫克	皮下	爱尔兰阿克恰治疗有限公司	2020-12-16	不适用

类别

ATC代码

C10AX18——Volanesorsen

• C10AX -其他脂质修饰剂
• C10a -脂质修饰剂，素型
• C10 -脂质修饰剂
• C -心血管系统

药物类别

• 碳水化合物
• 配糖体
• 脂类改性剂
• 脂质修饰剂，素
• 核酸，核苷酸和核苷
• 核苷酸
• 分布

分类

没有分类

受影响的生物

不可用

化学标识符

UNII

2 o4be0k238

化学文摘号

915430-78-3

参考文献

一般引用

1. Post N, Yu R, Greenlee S, Gaus H, Hurh E, Matson J，王颖:2'- o -(2甲氧基乙基)反义寡核苷酸Volanesorsen的跨物种代谢与配置。2019年10月;47(10):1164-1173。doi: 10.1124 / dmd.119.087395。Epub 2019 7月26日。［文章］
2. 产品特性总结:Waylivra Volanesorsen皮下注射液[链接］

外部链接

KEGG药物

D11648

维基百科

Volanesorsen

临床试验

临床试验Learn More" title="" id="clinical-trials-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">

阶段	状态	目的	条件	数
3.	完成	治疗	家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)	1
3.	完成	治疗	家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)/脂蛋白脂酶缺乏/1型高脂蛋白血症	1
3.	完成	治疗	高甘油三酯血症	1
2	完成	治疗	脂肪代谢障碍	1
2、3	终止	治疗	脂肪代谢障碍,家族性部分	1
1	完成	其他	心血管异常	1
不可用	不再可用	不可用	家族Chylomicronemia	1

药物经济学

制造商

不可用

外包商

不可用

剂型

形式	路线	强度
注入,解决方案	肠外;皮下	285毫克
注入,解决方案	皮下	285毫克

价格

不可用

专利

不可用

属性

状态

液体

实验属性

不可用

药物创建于2019年5月20日14:46 /更新于2021年2月21日18:55