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Onasemnogene abeparvovec

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总结

Onasemnogene abeparvovec是一种基因疗法，用于治疗由生存运动神经元1 (SMN1)基因双等位基因突变引起的脊髓性肌萎缩的新生儿和婴儿患者。

品牌名称
Zolgensma试剂盒2.6 - 3.0 Kg
通用名称
Onasemnogene abeparvovec
药物库登录号
DB15528
背景

Onasemnogene abeparvovec是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，已于2019年5月被FDA批准用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)和生存运动神经元1 (SMN1)基因特定突变的婴儿患者(2岁以下)。5SMA是一种罕见的遗传性疾病，会影响运动神经元的存活和功能，导致衰弱，往往是致命的肌肉无力。1由于SMA尚无治愈方法，onasemnogene abparvovec是一种疾病修饰剂，可减缓疾病进展，改善运动功能，并控制症状。onasemnogene abparvovec在晚期SMA患者(如四肢完全瘫痪和永久依赖呼吸机的患者)中的使用和有效性尚未得到评估。Onasemnogene abparvovec是第一个在美国被批准用于该适应症的基因疗法。Nusinersen是另一种基因疗法，目前已被FDA批准用于治疗儿童和成人患者的SMA。

由诺华公司AveXis研发，2onasemnogene abparvovec通常作为Zolgensma®上市，可作为单剂量静脉输注。5欧盟目前正在评估Onasemnogene abparvovec的治疗用途和市场，该药物的鞘内配方目前正在美国进行临床开发。2

类型
生物技术
组
批准
生物分类
基因疗法
其他基因疗法
同义词
  • Onasemnogene abeparvovec
  • onasemnogene abeparvovec-xioi
外部id
  • avx - 101

药理学

指示

Onasemnogene abparvovec适用于治疗生存运动神经元1 (SMN1)基因双等位基因突变的2岁以下的脊髓性肌萎缩(SMA)儿童患者(新生儿和婴儿患者)。5

降低药物开发失败率
构建、训练和验证机器学习模型
基于证据和结构化的数据集。
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使用结构化数据集构建、训练和验证预测机器学习模型。
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相关条件
禁忌症和黑盒子警告
避免危及生命的药物不良事件
提高临床决策支持的信息禁忌症和黑箱警告，人口限制，有害的风险，等等。
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避免危及生命的药物不良事件，提高临床决策支持。
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药效学

Onasemnogene abeparvovec是一种基因疗法，可以恢复脊髓中SMN蛋白的水平，以促进运动神经元的生存和功能。在临床试验中观察到阿比帕韦治疗急性严重肝损伤和转氨酶升高。5

作用机制

脊髓性肌肉萎缩是一种由编码SMN蛋白的SMN基因突变引起的遗传疾病。SMN蛋白无处不在，但它在脊髓中高度表达，在那里它负责被称为运动神经元的特化神经细胞的生存和维持。6SMN1和SMN2基因编码SMN蛋白，但已经发现SMN1基因的许多突变会导致脊髓性肌萎缩，3.，6因为SMN1是负责SMN蛋白功能生成的主要基因。1导致脊髓性肌萎缩的常见突变涉及SMN1基因中外显子7的双等位基因缺失。3.SMN2基因的拷贝数因人而异:较高的SMN2基因拷贝数可能预防由SMN1基因突变引起的SMN蛋白缺乏，6一般认为SMN1基因的双等位基因突变不能被SMN2基因补偿。3.该突变导致SMN蛋白表达不足，以及运动神经元发育和存活所需的处理pre-mRNA的机械组装效率低下。脊髓性肌萎缩包括进行性变性和下部运动神经元的丧失，导致肌肉无力和萎缩。1，5

Onasemnogene abeparvovec是一种基因疗法，由重组自我互补腺相关病毒血清型9 (AAV9)作为基因传递载体，其中包含编码人类生存运动神经元(SMN)蛋白的转基因。1，5AAV9通常用于基因治疗应用，因为它能够穿过血脑屏障和转导中枢神经系统中的神经元。4给药后，该病毒载体脱落，编码人类SMN蛋白的基因副本被递送，导致细胞转导和SMN蛋白的表达。5

吸收

关于阿比小叶韦的药代动力学信息有限。

配送量

关于阿比小叶韦的药代动力学信息有限。当在尸检研究中评估生物分布时，在肝脏中发现了最高水平的载体DNA。在脾脏、心脏、胰腺、腹股沟淋巴结、骨骼肌、周围神经、肾、肺、肠、脊髓、脑和胸腺中也检测到载体DNA。5

蛋白结合

关于阿比小叶韦的药代动力学信息有限。

新陈代谢

关于阿比小叶韦的药代动力学信息有限。病毒载体和存活运动神经元(SMN)蛋白有望经历正常的非特异性细胞降解。

淘汰路线

关于阿比小叶韦的药代动力学信息有限。

半衰期

关于阿比小叶韦的药代动力学信息有限。

间隙

关于阿比小叶韦的药代动力学信息有限。

的不利影响
改进决策支持和研究结果必威国际app
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毒性

LD的50关于过量的信息还没有用阿巴韦韦进行评估。在小鼠毒理学研究中，静脉给药后观察到剂量依赖的心脏和肝脏毒性。心脏毒性表现为单个核细胞炎症伴水肿，轻度至轻度纤维化，分散的心肌细胞变性/再生，以及心房血栓和扩张。肝毒性表现为肝细胞肥大、库普弗细胞活化、核周空泡化和散在性肝细胞坏死。5

通路
不可用
药物基因组学效应/ adrBrowse all" title="" id="snp-actions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
不可用

的相互作用

药物的相互作用Learn More" title="" id="structured-interactions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
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药物 交互
整合药物之间
软件中的交互
7型腺病毒活疫苗 7型腺病毒活疫苗联用可降低治疗效果。
炭疽疫苗 炭疽疫苗联用可降低炭疽疫苗的疗效。
卡介苗亚株活抗原 卡介苗芽孢杆菌康诺活抗原与小叶芽孢杆菌合用可降低疗效。
卡介苗亚株俄罗斯BCG-I活抗原 卡介苗亚株俄罗斯BCG-I活抗原与小叶绿果联合使用可降低其治疗效果。
卡介苗亚株活抗原 卡介苗芽孢杆菌亚株活抗原联用可降低其治疗效果。
卡介苗 卡介苗联用可降低卡介苗的疗效。
人腺病毒e血清型4株cl-68578抗原 人腺病毒e血清型4株cl-68578抗原联用可降低治疗效果。
Pexidartinib 阿巴韦可增加培西替尼的肝毒性活性。
风疹病毒疫苗 风疹病毒疫苗联用可降低风疹病毒疫苗的疗效。
伤寒活疫苗 伤寒活疫苗与黄芪合用可降低疗效。
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品牌处方产品
的名字 剂量 强度 路线 贴标机 市场开始 营销结束 地区 图像
Zolgensma 注入,解决方案 20000000000000 vg /毫升 静脉注射 诺华欧洲制药有限公司 2020-12-16 不适用 欧盟旗帜
Zolgensma 注入,解决方案 20000000000000 vg /毫升 静脉注射 诺华欧洲制药有限公司 2020-12-16 不适用 欧盟旗帜
Zolgensma 注入,解决方案 20000000000000 vg /毫升 静脉注射 诺华欧洲制药有限公司 2020-12-16 不适用 欧盟旗帜
Zolgensma 注入,解决方案 20000000000000 vg /毫升 静脉注射 诺华欧洲制药有限公司 2020-12-16 不适用 欧盟旗帜
Zolgensma 注入,解决方案 20000000000000 vg /毫升 静脉注射 诺华欧洲制药有限公司 2020-12-16 不适用 欧盟旗帜
Zolgensma 注入,解决方案 20000000000000 vg /毫升 静脉注射 诺华欧洲制药有限公司 2020-12-16 不适用 欧盟旗帜
Zolgensma 注入,解决方案 20000000000000 vg /毫升 静脉注射 诺华欧洲制药有限公司 2020-12-16 不适用 欧盟旗帜
Zolgensma 注入,解决方案 20000000000000 vg /毫升 静脉注射 诺华欧洲制药有限公司 2020-12-16 不适用 欧盟旗帜
Zolgensma 注入,解决方案 20000000000000 vg /毫升 静脉注射 诺华欧洲制药有限公司 2020-12-16 不适用 欧盟旗帜
Zolgensma 注入,解决方案 20000000000000 vg /毫升 静脉注射 诺华欧洲制药有限公司 2020-12-16 不适用 欧盟旗帜
混合的产品
的名字 成分 剂量 路线 贴标机 市场开始 营销结束 地区 图像
Zolgensma Onasemnogene abeparvovec(20000000000000 1/1mL)+异丙醇(0.7毫升/ 1毫升) 静脉注射 诺华基因治疗公司 2019-05-24 不适用 美国国旗
Zolgensma Onasemnogene abeparvovec(20000000000000 1/1mL)+五味子(20000000000000 1/1mL)+异丙醇(0.7毫升/ 1毫升) 静脉注射 诺华基因治疗公司 2019-05-24 不适用 美国国旗
Zolgensma Onasemnogene abeparvovec(20000000000000 1/1mL)+异丙醇(0.7毫升/ 1毫升) 静脉注射 诺华基因治疗公司 2019-05-24 不适用 美国国旗
Zolgensma Onasemnogene abeparvovec(20000000000000 1/1mL)+五味子(20000000000000 1/1mL)+异丙醇(0.7毫升/ 1毫升) 静脉注射 诺华基因治疗公司 2019-05-24 不适用 美国国旗
Zolgensma Onasemnogene abeparvovec(20000000000000 1/1mL)+五味子(20000000000000 1/1mL)+异丙醇(0.7毫升/ 1毫升) 静脉注射 诺华基因治疗公司 2019-05-24 不适用 美国国旗
Zolgensma Onasemnogene abeparvovec(20000000000000 1/1mL)+五味子(20000000000000 1/1mL)+异丙醇(0.7毫升/ 1毫升) 静脉注射 诺华基因治疗公司 2019-05-24 不适用 美国国旗
Zolgensma Onasemnogene abeparvovec(20000000000000 1/1mL)+五味子(20000000000000 1/1mL)+异丙醇(0.7毫升/ 1毫升) 静脉注射 诺华基因治疗公司 2019-05-24 不适用 美国国旗
Zolgensma Onasemnogene abeparvovec(20000000000000 1/1mL)+五味子(20000000000000 1/1mL)+异丙醇(0.7毫升/ 1毫升) 静脉注射 诺华基因治疗公司 2019-05-24 不适用 美国国旗
Zolgensma Onasemnogene abeparvovec(20000000000000 1/1mL)+五味子(20000000000000 1/1mL)+异丙醇(0.7毫升/ 1毫升) 静脉注射 诺华基因治疗公司 2019-05-24 不适用 美国国旗
Zolgensma Onasemnogene abeparvovec(20000000000000 1/1mL)+异丙醇(0.7毫升/ 1毫升) 静脉注射 诺华基因治疗公司 2019-05-24 不适用 美国国旗

类别

ATC代码
M09AX09 - Onasemnogene abparvovec
药物类别
分类
没有分类
受影响的生物
不可用

化学标识符

UNII
MLU3LU3EVV
化学文摘号
1922968-73-7

参考文献

一般引用
  1. Mendell JR, Al-Zaidy S, Shell R, Arnold WD, Rodino-Klapac LR, Prior TW, Lowes L, Alfano L, Berry K, Church K, Kissel JT, Nagendran S, L'Italien J, Sproule DM, Wells C, Cardenas JA, Heitzer MD, Kaspar A, Corcoran S, Braun L, Likhite S, Miranda C, Meyer K, Foust KD, Burghes AHM, Kaspar BK:脊髓性肌萎缩的单剂量基因替代治疗。中华外科杂志2017年11月2日;377(18):1713-1722。doi: 10.1056 / NEJMoa1706198。［文章］
  2. Hoy SM: Onasemnogene abparvovec:首次全球批准。2019年7月;79(11):1255-1262。doi: 10.1007 / s40265 - 019 - 01162 - 5。［文章］
  3. Hasanzad M, Golkar Z, Kariminejad R, Hadavi V, Almadani N, Afroozan F, Salahshurifar I, Shafeghati Y, Kahrizi K, Najmabadi H:伊朗脊髓性肌萎缩患者生存运动神经元基因缺失。新加坡安医学院。2009 Feb;38(2):139-41。［文章］
  4. 王东，李松，Gessler DJ，谢娟，钟琳，李娟，Tran K, Van Vliet K，任玲，苏青，何锐，Goetzmann JE, Flotte TR, Agbandje-McKenna M，高刚:AAV9衣壳变异在新生儿全身cns定向和外周组织脱靶基因传递中的应用。Mol Ther方法临床发展2018年3月16日;doi: 10.1016 / j.omtm.2018.03.004。2018年6月15日［文章］
  5. ZOLGENSMA®(onasemnogene abeparvovec-xioi) FDA标签[链接］
  6. SMN1基因-遗传学家参考-美国国立卫生研究院[链接］
KEGG药物
D11559
RxNav
2170226
维基百科
Onasemnogene_abeparvovec

临床试验

临床试验Learn More" title="" id="clinical-trials-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
阶段 状态 目的 条件 数
3. 主动不招聘 治疗 婴儿脊髓性肌萎缩，I型[Werdnig- Hoffman]/脊髓性肌肉萎缩(SMA)/脊髓性肌萎缩II型/脊髓性肌萎缩III型 1
3. 完成 治疗 婴儿脊髓性肌萎缩，I型[Werdnig- Hoffman] 1
3. 完成 治疗 脊髓性肌肉萎缩(SMA) 2
3. 完成 治疗 脊髓性肌肉萎缩(SMA)/治疗,基因 1
3. 尚未招聘 治疗 脊髓性肌肉萎缩(SMA) 1
1 完成 治疗 婴儿脊髓性肌萎缩，I型[Werdnig- Hoffman] 1
1 完成 治疗 脊髓性肌肉萎缩(SMA) 1
不可用 主动不招聘 不可用 婴儿脊髓性肌萎缩，I型[Werdnig- Hoffman] 1
不可用 招聘 不可用 脊髓性肌肉萎缩(SMA) 1

药物经济学

制造商
不可用
外包商
不可用
剂型
形式 路线 强度
注入,解决方案 静脉注射 20000000000000 vg /毫升
解决方案 静脉注射 20000000000000 vg / mL
价格
不可用
专利
不可用

属性

状态
不可用
实验属性
不可用

药物创建于2019年10月09日20:18 /更新于2022年6月03日07:24