Golodirsen

识别

总结

Golodirsen是一种药物用于治疗某些突变导致的杜氏肌肉营养不良症(DMD)。

品牌名称

Vyondys 53

通用名称

Golodirsen

DrugBank加入数量

DB15593

背景

Golodirsen是吗啉代反义低聚物设计治疗患者约8%的杜氏肌肉营养不良症(DMD)。这是一个x连锁条件导致渐进式肌肉退化,在儿童早期开始,呈现许多病人坐轮椅,12岁。病人常常屈服于这种情况由30岁或更年轻由于心脏和呼吸系统并发症。^3,12类似的药物用于治疗其他类型的模式eteplirsen不同的基因突变,这目标。¹⁷

Golodirsen是由Sarepta治疗12月12日,加速美国食品及药物管理局的批准,2019年由于迫切需要这种药物的病人患有某种形式的模式。继续这种药物批准将取决于临床试验的结果,证实其临床受益。^13,14Golodirsen最初拒绝FDA批准其潜在肾毒性的担忧,然而,临床试验并没有显示出显著的毒性。¹³

类型

生物技术

组

批准

生物分类

基因疗法
反义寡核苷酸

同义词

• Golodirsen

外部id

• ng - 12 - 0163
• srp - 4053
• 他10355年

药理学

指示

Golodirsen表示治疗杜氏肌肉营养不良症(DMD)患者证实DMD基因的突变,将受益于外显子53跳过。继续FDA批准的药物是取决于临床试验的结果证实其效益。^13,14

减少药物开发失败率

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相关条件

• 杜氏肌营养不良(DMD)的

禁忌症和黑箱警告

避免致命的药物不良事件

提高临床决策支持信息禁忌症和黑箱警告,人口限制,有害的风险,和更多。

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避免致命的药物不良事件和提高临床决策支持。

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药效学

Golodirsen面具基因突变,导致一连串的事件,治疗杜氏肌萎缩症在大约8%的患者。Golodirsen间接诱发肌营养不良蛋白的生产,肌肉功能的重要蛋白质。^2,13,15尚不确认是否提高了golodirsen运动机能,然而,临床试验正在进行中,以检查其临床医学方面的好处。¹³

一个注意肾毒性

尽管临床试验尚未证实golodirsen对肾脏有害处的,其他的吗啉代反义寡核苷酸已经导致肾毒性。确保golodirsen治疗期间监测肾功能。¹³

的作用机制

杜氏肌萎缩症的特点是缺乏重要的肌肉稳定蛋白质、肌营养不良蛋白,是由DMD(肌营养不良蛋白)基因缺失突变。¹²这导致非功能性蛋白的生产。¹⁵缺乏导致进行性肌无力和肌营养不良蛋白蛋白质变性。⁴

Golodirsen结合外显子53的肌营养不良蛋白pre-mRNA DMD基因,排除这种蛋白质编码在mRNA加工单位。^14,15排除(或跳过)的外显子53 golodirsen的最终结果是改变帧频失调的mRNA在坐标系mRNA,诱导肌营养不良蛋白的生产。生产一个不完美的抗肌萎缩蛋白引起的蛋白质golodirsen可能导致病情不太严重,贝克尔肌肉萎缩症(BMD),其特点是截断肌营养不良蛋白蛋白的生产。^11,14BMD患者通常会延长寿命,提高生活质量。^10,14

目标	行动	生物
一个肌营养不良蛋白	诱导物	人类

吸收

这种药物是由静脉的路线,很可能迅速吸收进入循环。¹⁴药代动力学研究eteplirsen确定Cmax发生在1.1到1.2小时的输液开始,管理后的剂量范围从0.5毫克/公斤/ 50毫克/公斤/每周。⁷

的体积分布

在稳态分布的体积大约是668毫升/公斤30毫升/公斤golodirsen的剂量。¹⁴

蛋白结合

蛋白质绑定golodirsen范围从33 - 39%。¹⁴

新陈代谢

Golodirsen不是广泛代谢。没有在血浆或尿液代谢物检测药代动力学研究。¹⁴

路线的消除

Golodirsen是排泄尿液中药物主要是不变。¹⁴

半衰期

在药代动力学研究中,golodirsen的消除半衰期3.4小时标准差为0.6小时。¹⁴

间隙

这种药物迅速清除体循环,喜欢它的药物类的其他成员。^6,7总eteplirsen结关,从同一个类药物,是339毫升/小时/公斤后常规剂量30毫克/公斤/周。的间隙golodirsen可能是相似的。⁷

的不利影响

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与结构化的不良反应数据,包括:黑箱警告,不良反应,警告和预防措施,和发病率。

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毒性

没有过量信息是可用的,然而,肾毒性与反义寡聚物的管理,有时导致致命的肾小球肾炎。^13,14在过量的情况下,建议提供支持性护理和监测肾功能。LD50信息对于这种药物目前不可用。

通路

不可用

药物基因组学效应/ adrBrowse all" title="" id="snp-actions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">

不可用

的相互作用

药物的相互作用Learn More" title="" id="structured-interactions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">

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• 批准
• 审查批准
• 营养食品
• 非法
• 撤销
• 临床实验
• 实验
• 所有的药物

药物	交互
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Abacavir	Abacavir可能减少Golodirsen的排泄率导致更高的血清水平。
Aceclofenac	Aceclofenac可能减少Golodirsen的排泄率导致更高的血清水平。
Acemetacin	Acemetacin可能减少Golodirsen的排泄率导致更高的血清水平。
对乙酰氨基酚	对乙酰氨基酚可能会降低Golodirsen的排泄率可能导致更高的血清水平。
乙酰唑胺	乙酰唑胺可能增加Golodirsen的排泄率可能导致较低的血清水平和降低功效。
乙酰水杨酸	阿司匹林可能会降低Golodirsen的排泄率可能导致更高的血清水平。
Aclidinium	Aclidinium可能减少Golodirsen的排泄率导致更高的血清水平。
Acrivastine	Acrivastine可能减少Golodirsen的排泄率导致更高的血清水平。
无环鸟苷	无环鸟苷可能减少Golodirsen的排泄率导致更高的血清水平。
阿德福伟	阿德福伟的排泄率可能会降低Golodirsen导致更高的血清水平。

识别潜在的药物的风险

容易将40药物与药物相互作用检查程序。

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食物相互作用

没有发现的交互。

产品

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国际/其他品牌

Vyondys 53

品牌名称的处方产品

的名字	剂量	强度	路线	贴标机	市场开始	营销结束	地区	图像
Vyondys 53	注射	50毫克/ 1毫升	静脉注射	Sarepta疗法公司。	2019-12-12	不适用

类别

ATC代码

M09AX08——Golodirsen

• M09AX——其他药物musculo-skeletal系统的障碍
• M09A——其他药物MUSCULO-SKELETAL系统的障碍
• M09,其他药物的障碍MUSCULO-SKELETAL系统
• M - MUSCULO-SKELETAL系统

药物类别

• 反义元素(遗传学)
• 反义寡核苷酸
• 化合物用于研究、工业、或家庭设置必威国际app
• 药物主要是肾排泄
• 实验室化学物质
• 分子探针
• Musculo-Skeletal系统
• 核酸探针
• 核酸
• 核酸、核苷酸和核苷
• 核苷酸
• 寡核苷酸
• 分布

分类

没有分类

受影响的生物

不可用

化学标识符

UNII

033072 u4mz

化学文摘号

1422959-91-8

引用

一般引用

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12. Vijay Venugopal;史蒂文Pavlakis (2019)。杜氏肌萎缩症。StatPearls出版。
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14. FDA标签,Golodirsen [链接]
15. 肌肉萎缩症英国研究:什么是外显子跳过和它是如何工必威国际app作的呢?(链接]
16. 本:Golodirsen (链接]
17. Eteplirsen FDA标签(链接]
18. FDA批准的药物产品:VYONDYS 53 (golodirsen)注射链接]

外部链接

RxNav

2267207

维基百科

Golodirsen

FDA的标签

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临床试验

临床试验Learn More" title="" id="clinical-trials-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">

阶段	状态	目的	条件	数
4	终止	治疗	杜氏肌营养不良(DMD)的	1
3	积极不招聘	治疗	杜氏肌营养不良(DMD)的	1
3	招收的邀请	治疗	杜氏肌营养不良(DMD)的	1
2	积极不招聘	治疗	杜氏肌营养不良(DMD)的	1
1、2	完成	治疗	杜氏肌营养不良(DMD)的	1

药物经济学

制造商

不可用

外包商

不可用

剂型

形式	路线	强度
注射	静脉注射	50毫克/ 1毫升

价格

不可用

专利

专利号	儿科扩展	批准	到期(估计)	地区
US9416361	没有	2016-08-16	2021-05-04
US10266827	没有	2019-04-23	2025-06-28
US10227590	没有	2019-03-12	2025-06-28
US9994851	没有	2018-06-12	2025-06-28
US9024007	没有	2015-05-05	2025-06-28
US10421966	没有	2019-09-24	2025-06-28
USRE47691	没有	2019-11-05	2025-06-28
US10533174	没有	2020-01-14	2021-05-04
US10995337	没有	2021-05-04	2025-06-28
US10968450	没有	2021-04-06	2025-06-28

属性

状态

固体

实验属性

不可用

药物在2019年12月16日,二二21 /更新在03年2月,2022 06:26