Agalsidase阿尔法

识别

总结

Agalsidase阿尔法是一种重组人α -半乳糖苷酶，用于治疗法布里病，这是一种酶的遗传缺陷，导致球形三酰神经酰胺的积聚。

品牌名称

Replagal

通用名称

Agalsidase阿尔法

DrugBank加入数量

DB15874

背景

乳糖苷酶是重组人α-半乳糖苷酶a的类似物agalsidaseβ．虽然患者通常在两种药物之间的结果没有显著的临床差异，但一些患者可能在使用乳糖苷酶β时获益更大。^1，2在2009年的一次污染事件后，欧洲对葡萄糖苷酶β的使用有所减少，而对葡萄糖苷酶α的使用有所增加。⁶

agal糖苷酶在2001年8月3日获得EMA批准。⁸

类型

生物技术

组

批准

生物分类

基于蛋白质疗法
重组酶

蛋白质结构

蛋白质的化学公式: C₂₀₂₉H₃₀₈₀N₅₄₄O₅₈₇年代₂₇
蛋白质平均体重: 45351.6哒

序列

乳糖苷酶α序列ldngldtptmgwlhwerfmcldcqeepfemelmvvgwgylci ddcwmapqrdsegrlqadqqldldldldldkhmslalnrtgrsivsceymwpf qkpnyteirqycnhwrnfadiddswksildwtsfqerivdvagpggwndpdmlvig nfglswnqqvtqmalwaimaplfmsndlhisqkallqdkvvvplglawavrqegprsyavaslgkgvacnpacfitqklfvvk rklfyewrsrshptgllqlentmqmslkdll

引用:

NCBI:半乳糖苷酶α基因[链接］

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同义词

Agalsidase阿尔法
乳糖苷酶(基因重组)
Agalsidaseα
alpha-D-galactopyranosidase
alpha-D-galactosidase
alpha-D-galactosidase酶
alpha-D-galactoside galactohydrolase
alpha-galactisidase
alpha-galactosidase一
重组alpha-galactosidase一

外部id

drx - 005 b
DRX005B
EC 3.2.1.22

药理学

指示

乙酰丙苷酶在法布里病的治疗中应用。⁷

降低药物开发失败率

构建、训练和验证机器学习模型
通过基于证据和结构化的数据集。

看看

使用结构化数据集构建、训练和验证预测性机器学习模型。

看看

相关条件

法布瑞氏症

相关的治疗

酶替代

禁忌症和黑箱警告

避免危及生命的不良药物事件

改进临床决策支持的信息禁忌症和黑箱警告，人口限制，有害风险，等等。

了解更多

避免危及生命的药物不良事件，提高临床决策支持。

了解更多

药效学

半乳糖苷酶是重组人α-半乳糖苷酶a，用于法布里病的酶替代治疗。⁷它的作用时间长，治疗指标广。⁷患者应了解输液相关反应和过敏的风险。⁷

的作用机制

α-半乳糖苷酶A通过甘露糖6磷酸受体被细胞吸收。^3.半乳糖苷酶可以水解球状三酰神经酰胺和其他糖鞘脂，这些脂类通常会被内源性α-半乳糖苷酶A水解。⁷防止糖鞘脂的积累可预防或降低法布里病的严重表现，如肾衰竭、心肌病或脑血管事件。⁷

目标	行动	生物
UGlobotriaosylceramide	代谢配位体	人类

吸收

在非终末期肾脏疾病患者中，甲醛糖苷酶的剂量达到C_马克斯为3710±855 U/mL, AUC为256,958±63,499 min*U/mL。⁵

的体积分布

非终末期肾病患者的稳态分布体积约为体重的17%，与性别无关。^5，7

蛋白结合

乳糖苷酶在循环过程中不会与蛋白质结合。⁷

新陈代谢

关于乳糖苷酶代谢的数据还不容易获得。⁷然而，蛋白质药物有望被蛋白酶和其他催化酶降解为更小的肽和氨基酸。⁴

路线的消除

在非特异性蛋白质水解后，蛋白质药物中的氨基酸被重新用于蛋白质合成或进一步被肾脏分解和清除。⁴

半衰期

消除半衰期男性为108±17分钟，女性为89±28分钟。⁷

间隙

0.007-0.2 mg/kg剂量的净空为男性2.66 mL/min/kg，女性2.10 mL/min/kg。⁷

的不利影响

改善决策支持和研究成果必威国际app

有结构化的不良反应数据，包括:黑箱警告，不良反应，警告和预防措施，发生率。

了解更多

利用我们结构化的不良影响数据改善决策支持和研究结果。必威国际app

了解更多

毒性

关于过量使用α型乳糖苷酶的数据还没有现成的资料。⁷过量使用丙烯糖苷酶的患者可能会增加不良反应的发生率和严重程度。可以通过使用对症和支持性措施来控制过量。

通路

不可用

药物基因组学效应/ adrBrowse all" title="" id="snp-actions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">

不可用

的相互作用

药物的相互作用Learn More" title="" id="structured-interactions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">

没有医疗保健提供者的帮助，不应解释此信息。如果您认为您正在经历交互，请立即与医疗保健提供者联系。没有交互并不一定意味着没有交互存在。

药物	交互
整合药物之间软件中的交互
Agalsidaseβ	乙酰丙醇苷酶与乙酰丙醇苷酶联合使用可降低其治疗效果。
胺碘酮	在与胺碘酮合用时，甲醛苷酶的疗效会降低。
氯喹	乙酰丙苷酶与氯喹合用可降低疗效。
庆大霉素	与庆大霉素合用可降低琼脂糖苷酶的疗效。
Monobenzone	当与单苯宗合用时，甲苷酶的疗效会降低。

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品牌处方产品

的名字	剂量	强度	路线	贴标机	市场开始	营销结束
Replagal	注入,解决方案,集中精神	1毫克/毫升	静脉注射	武田制药国际公司爱尔兰分公司	2016-09-08	不适用
Replagal	注入,解决方案,集中精神	1毫克/毫升	静脉注射	武田制药国际公司爱尔兰分公司	2016-09-08	不适用
Replagal	注入,解决方案,集中精神	1毫克/毫升	静脉注射	武田制药国际公司爱尔兰分公司	2016-09-08	不适用
Replagal	解决方案	1 mg / mL	静脉注射	武田	2004-03-18	不适用

类别

ATC代码

agal糖苷酶

药物类别

化学分类所提供的Classyfire

描述: 不可用
王国: 有机化合物
超类: 有机酸
类: 羧酸及其衍生物
子课: 氨基酸，多肽和类似物
直接父: 肽
选择父母: 不可用
基: 不可用
分子框架: 不可用
外部描述符: 不可用

受影响的生物

不可用

化学标识符

UNII: 2 hlc17mx9g
化学文摘号: 不可用

参考文献

一般引用

Germain DP, Elliott PM, Falissard B, Fomin VV, Hilz MJ, Jovanovic A, Kantola I, Linhart A, Mignani R, Namdar M, Nowak A, Oliveira JP, Pieroni M, Viana-Baptista M, Wanner C, Spada M:酶替代疗法对男性Fabry病临床结果的影响:欧洲专家小组的系统文献综述。Mol Genet Metab rep 2019 2月6日;19:00 100454。doi: 10.1016 / j.ymgmr.2019.100454。收藏2019年6月[文章］
Wilcox WR, Feldt-Rasmussen U, Martins AM, Ortiz A, Lemay RM, Jovanovic A, Germain DP, Varas C, Nicholls K, Weidemann F, Hopkin RJ:应用葡甘糖苷酶β治疗的显著比例女性患者Fabry病相关胃肠道症状的改善:来自Fabry注册的数据。JIMD众议员2018;38:45-51。_2017_28 doi: 10.1007/8904。Epub 2017 5月17日。［文章］
Prabakaran T, Nielsen R, Satchell SC, Mathieson PW, Feldt-Rasmussen U, Sorensen SS, Christensen EI:甘露糖6-磷酸受体和sortilin介导的肾内皮细胞α -半乳糖苷酶A的内吞作用。《公共科学图书馆•综合》。2012;7 (6):e39975。doi: 10.1371 / journal.pone.0039975。Epub 2012年6月29日。［文章］
Katsila T, Siskos AP, Tamvakopoulos C:肽和蛋白质类药物的代谢和分解代谢的质谱研究。质谱Rev. 2012 1 - 2;31(1):110-33。doi: 10.1002 / mas.20340。Epub 2011年6月22日。［文章］
帕斯托尔斯GM, Boyd E, Crandall K, Whelan A, Piersall L, Barnett N:在Fabry病和终末期肾脏疾病患者中使用α型葡萄糖苷酶的安全性和药代动力学。肾脏移植。2007年7月;22(7):1920-5。doi: 10.1093 /无损检测/ gfm096。Epub 2007年3月29日。［文章］
Pisani A, Riccio E, Sabbatini M: Agalsidase α和Agalsidase β在Fabry病治疗中的作用:剂量真的重要吗?Genet Med. 2015 1月17(1):21-3。doi: 10.1038 / gim.2014.79。Epub 2014年7月10日。［文章］
产品特性概述:静脉注射用重加丙苷酶注射液[链接］
EMA:重判授权详情[链接］

外部链接

RxNav: 259351
维基百科: Alpha-galactosidase

临床试验

临床试验Learn More" title="" id="clinical-trials-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">

阶段	状态	目的	条件	数
4	完成	治疗	法布瑞氏症	2
4	没有招聘	治疗	法布瑞氏症	1
4	未知的状态	治疗	法布瑞氏症	1
4	撤销	治疗	法布瑞氏症	1
3.	完成	治疗	法布瑞氏症	4
3.	招聘	治疗	法布瑞氏症	3.
2	完成	其他	法布瑞氏症	1
2	完成	治疗	法布瑞氏症	7
1	完成	基础科学	法布瑞氏症	1
1	完成	治疗	法布瑞氏症	2

药物经济学

制造商

不可用

外包商

不可用

剂型

形式	路线	强度
注入,解决方案,集中精神	静脉注射	1毫克/毫升
解决方案	静脉注射	1 mg / mL
解决方案,集中	静脉注射	3.5毫克
解决方案	静脉注射	1.0毫克/毫升

价格

不可用

专利

不可用

属性

状态: 液体
实验属性: 不可用

目标

建立、预测和验证机器学习模型

使用我们的结构化和循证数据集开启新
洞察和加速药物研究。必威国际app

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1.Globotriaosylceramide

种类

集团

生物

人类

药理作用

未知的

行动

代谢

配位体

参考文献

Schaefer RM, Tylki-Szymanska A, Hilz MJ:酶替代疗法治疗法布里病:现有证据的系统回顾。药物。2009年11月12日;69(16):2179-205。doi: 10.2165 / 11318300-000000000-00000。［文章］
El Dib RP, Pastores GM:安德森-法布里病的酶替代疗法。Cochrane数据库系统修订版2010年5月12日;(5):CD006663。cd006663.pub2 doi: 10.1002/14651858.。［文章］
Lim-Melia ER, Kronn DF:目前酶替代疗法用于溶酶体储存疾病的治疗。儿安。2009年8月;38(8):448-55。［文章］
产品特性概述:静脉注射用重加丙苷酶注射液[链接］

转运蛋白

细节 1.Cation-dependent mannose-6-phosphate受体

种类: 蛋白质
生物: 人类
药理作用: 未知的
行动: 底物

通用函数: 跨膜信号受体活性
特定的功能: 磷酸化的溶酶体酶从高尔基复合体和细胞表面运输到溶酶体。含有磷甘露糖酰残基的溶酶体酶与甘露糖-6-磷酸特异性结合。
基因名字: M6PR
Uniprot ID: P20645
Uniprot名字: Cation-dependent mannose-6-phosphate受体
分子量: 30993.06哒

参考文献

产品特性概述:静脉注射用重加丙苷酶注射液[链接］

药物创建于2020年9月22日14:49 /更新于2022年10月29日18:58