识别
- 总结
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Avalglucosidase阿尔法是一种溶酶体glycogen-specific酶用于治疗患者1岁及以上晚发性筛疾病,或溶酶体酸性alpha-glucosidase(棉酚)缺乏症。
- 品牌名称
-
Nexviazyme
- 通用名称
- Avalglucosidase阿尔法
- DrugBank加入数量
- DB16099
- 背景
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Avalglucosidase阿尔法、NeoGAA是酶的药物替代疗法专门为筛疾病,缺陷引起的一种罕见的遗传性神经肌肉疾病的alpha-glucosidase(棉酚)的酶。棉酚是一个重要的酶,这种酶水解糖原转化为葡萄糖用于自由细胞功能。在筛疾病,棉酚酶缺失和病人无法正确地分解糖原,导致溶酶体中糖原的积累和渐进破坏的细胞功能,特别是在光滑、心脏、骨骼肌细胞。筛疾病的特征是进行性肌无力和运动功能丧失,包括呼吸肌肉无力,导致过早死亡和虚弱的对人们生活的影响。1Avalglucosidase阿尔法是一种重组的棉酚,恢复缺乏酶的水平。第一个由赛诺菲安万特Genzyme avalglucosidase阿尔法化学修改的版本alglucosidase阿尔法,合成bis-phosphorylated低聚糖被附加到药物的结构来提高细胞吸收和更好的目标肌肉。2
2021年8月6日,avalglucosidase alfa-ngpt是FDA批准的市场名义Nexviazyme治疗患者1岁及以上晚发性疾病筛。4晚发性疾病筛与一系列使人衰弱的身体症状,如进行性肌无力,包括呼吸肌肉无力和运动机能的损失。1在临床试验中,avalglucosidase阿尔法筛疾病患者肺功能改善。4Avalglucosidase阿尔法批准,加拿大卫生部11月15日,2021年治疗的患者年龄超过6个月的年龄晚发性疾病筛。62022年6月24日,EMA批准该药物。8
- 类型
- 生物技术
- 组
- 批准,临床实验
- 生物分类
-
基于蛋白质疗法
重组酶 - 蛋白质的化学公式
- C4490年H6818年N1197年O1299年年代32
- 蛋白质平均体重
- 124000.0 Da(近似)
- 序列
-
> Avalglucosidase阿尔法蛋白质序列QQGASRPGPRDAQAHPGRPRAVPTQCDVPPNSRFDCAPDKAITQEQCEARGCCYIPAKQG LQGAQMGQPWCFFPPSYPSYKLENLSSSEMGYTATLTRTTPTFFPKDILTLRLDVMMETE NRLHFTIKDPANRRYEVPLETPRVHSRAPSPLYSVEFSEEPFGVIVHRQLDGRVLLNTTV APLFFADQFLQLSTSLPSQYITGLAEHLSPLMLSTSWTRITLWNRDLAPTPGANLYGSHP FYLALEDGGSAHGVFLLNSNAMDVVLQPSPALSWRSTGGILDVYIFLGPEPKSVVQQYLD VVGYPFMPPYWGLGFHLCRWGYSSTAITRQVVENMTRAHFPLDVQWNDLDYMDSRRDFTF NKDGFRDFPAMVQELHQGGRRYMMIVDPAISSSGPAGSYRPYDEGLRRGVFITNETGQPL IGKVWPGSTAFPDFTNPTALAWWEDMVAEFHDQVPFDGMWIDMNEPSNFIRGSEDGCPNN ELENPPYVPGVVGGTLQAATICASSHQFLSTHYNLHNLYGLTEAIASHRALVKARGTRPF VISRSTFAGHGRYAGHWTGDVWSSWEQLASSVPEILQFNLLGVPLVGADVCGFLGNTSEE LCVRWTQLGAFYPFMRNHNSLLSLPQEPYSFSEPAQQAMRKALTLRYALLPHLYTLFHQA HVAGETVARPLFLEFPKDSSTWTVDHQLLWGEALLITPVLQAGKAEVTGYFPLGTWYDLQ TVPIEALGSLPPPPAAPREPAIHSEGQWVTLPAPLDTINVHLRAGYIIPLQGPGLTTTES RQQPMALAVALTKGGEARGELFWDDGESLEVLERGAYTQVIFLARNNTIVNELVRVTSEG AGLQLQKVTVLGVATAPQQVLSNGVPVSNFTYSPDTKVLDICVSLLMGEQFLVSWC
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- KEGG药物:Avalglucosidase阿尔法(链接]
- 同义词
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- Avalglucosidase阿尔法
- avalglucosidase alfa-ngpt
- 人类酸性alpha-glucosidase Neo-recombinant
- NeoGAA
- 外部id
-
- 广州- 402666
- GZ402666
药理学
- 指示
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Avalglucosidase阿尔法是一种水解酶溶酶体glycogen-specific表示患者治疗晚发性疾病筛(溶酶体酸性alpha-glucosidase[棉酚]不足)。3,7,8在美国,它是1岁以上的病人获得批准。3
减少药物开发失败率构建、训练和验证机器学习模型
以证据为基础的和结构化的数据集。构建、训练和验证预测机器学习模型与结构化数据集。 - 相关条件
- 相关的治疗
- 禁忌症和黑箱警告
-
避免致命的药物不良事件提高临床决策支持信息禁忌症和黑箱警告,人口限制,有害的风险,和更多。避免致命的药物不良事件和提高临床决策支持。 - 药效学
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Avalglucosidase阿尔法是一个重组alpha-glucosidase(棉酚)酶催化水解糖原。在临床试验中,avalglucosidase阿尔法减少糖原的水平筛疾病患者在尿液中排出,表明它有效地裂解多余的糖原。3Avalglucosidase阿尔法已经显著提高亲和力cation-independent mannose-6-phosphate受体(CI-MPR)细胞吸收和肌肉的目标比alglucosidase阿尔法。在GAA-deficient老鼠,avalglucosidase阿尔法减少糖原与功效比alglucosidase阿尔法等效剂量。2
- 的作用机制
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筛病是一种遗传性糖原代谢紊乱,也称为酸性麦芽糖酶缺乏或糖原存储疾病II型(德牧II)。它是由棉酚基因的突变引起的,而编码溶酶体水解酶酸α-glucosidase(棉酚),通常一种酶,这种酶催化水解糖原发布免费的葡萄糖的吸收和细胞功能的使用。棉酚的缺乏会导致溶酶体和渐进破坏细胞内糖原积累功能,尤其是在光滑、心脏、骨骼肌细胞。1
酶替代疗法使用avalglucosidase阿尔法旨在恢复丢失的棉酚酶。Avalglucosidase阿尔法是一种水解溶酶体glycogen-specific重组体人棉酚酶与多种合成共轭bis-mannose-6-phosphate (bis-M6P) tetra-mannose聚糖增强针对骨骼肌。的M6P avalglucosidase阿尔法结合cation-independent mannose-6-phosphate受体(CI-MPR)在细胞表面高亲和力,使药物吸收进入细胞。Avalglucosidase阿尔法内化和运输到溶酶体进行蛋白水解乳沟。然后对棉酚酶活性裂开糖原。1,3
目标 行动 生物 NCation-independent mannose-6-phosphate受体 配位体人类 - 吸收
-
的avalglucosidase alfa-ngpt接触大约比例地增加与增加剂量范围从5到20毫克/公斤。静脉输液的患者20毫克/公斤每两周晚发性疾病筛,均值±SD血浆C马克斯的avalglucosidase alfa-ngpt在一周259±72µg /毫升和242±81µg /毫升49周。均值±SD等离子的AUC avalglucosidase alfa-ngpt 1290±420µg∙h /毫升一周和1250±433µg∙h /毫升星期49。3
- 的体积分布
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的体积分布avalglucosidase alfa-ngpt患者是3.4 L晚发性疾病筛。没有观察到的积累后每两weeks-dosing时间表。3
- 蛋白结合
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药物蛋白结合有限的信息。
- 新陈代谢
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的代谢途径avalglucosidase alfa-ngpt没有特点。的蛋白质部分avalglucosidase alfa-ngpt预计将通过分解成小肽和氨基酸代谢通路。3
- 路线的消除
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药物消除有限的信息。
- 半衰期
-
平均avalglucosidase alfa-ngpt等离子消除半衰期1.6小时在患者晚发性疾病筛。3
- 间隙
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均值avalglucosidase alfa-ngpt间隙是0.9升/小时患者晚发性疾病筛。3
- 的不利影响
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提高决策支持与研究成果必威国际app与结构化的不良反应数据,包括:黑箱警告,不良反应,警告和预防措施,和发病率。改善决策支持与研究结果与我们的结构化不利影响数据。必威国际app - 毒性
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有限的信息过量概要和LD50avalglucosidase阿尔法的价值观。
- 通路
- 不可用
- 药物基因组学效应/ adrBrowse all" title="" id="snp-actions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
- 不可用
的相互作用
- 药物的相互作用Learn More" title="" id="structured-interactions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
-
这些信息不应该解释没有医疗服务提供者的帮助。如果你相信你正在经历一个互动,立即联系医疗服务提供者。没有一个交互并不意味着不存在交互作用。不可用
- 食物相互作用
- 没有发现的交互。
产品
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药物产品信息从10 +全球地区我们的数据集提供批准产品信息包括:
剂量、剂型、贴标机、路线管理和市场营销。药物超过全球地区的产品信息的访问。 - 国际/其他品牌
- Nexviazyme(赛诺菲Genzyme)
- 品牌名称的处方产品
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的名字 剂量 强度 路线 贴标机 市场开始 营销结束 地区 图像 Nexviadyme 注射,粉的解决方案 100毫克 静脉注射 Genzyme欧洲Bv 2022-08-02 不适用 欧盟 
Nexviadyme 注射,粉的解决方案 100毫克 静脉注射 Genzyme欧洲Bv 2022-08-02 不适用 欧盟 Nexviadyme 注射,粉的解决方案 100毫克 静脉注射 Genzyme欧洲Bv 2022-08-02 不适用 欧盟 Nexviadyme 注射,粉的解决方案 100毫克 静脉注射 Genzyme欧洲Bv 2022-08-02 不适用 欧盟 Nexviazyme 粉,为解决方案 100毫克/瓶 静脉注射 赛诺菲-安万特 2022-02-09 不适用 加拿大 
Nexviazyme ngpt 注入,粉、冻干、解决方案 100毫克/ 10毫升 静脉注射 Genzyme公司 2021-08-06 不适用 我们 
类别
- ATC代码
- A16AB22——Avalglucosidase阿尔法
- 药物类别
- 化学分类所提供的Classyfire
-
- 描述
- 不可用
- 王国
- 有机化合物
- 超类
- 有机酸
- 类
- 羧酸和衍生品
- 子课
- 氨基酸、肽和类似物
- 直接父
- 肽
- 选择父母
- 不可用
- 基
- 不可用
- 分子框架
- 不可用
- 外部描述符
- 不可用
- 受影响的生物
-
- 人类和其他哺乳动物
化学标识符
- UNII
- EO144CP0X9
- 化学文摘号
- 1802558-87-7
引用
- 一般引用
-
- 徐,Lun Y, Frascella M,加西亚,Soska R, Nair, Ponery,先令,冯J, Tuske年代,山谷MCD,玛蒂娜是的,拉斯顿E, Gotschall R, Valenzano KJ, Puertollano R,高压,拉贝N, Khanna R:提高下一代小鼠筛的ERT疾病的功效。JCI洞察力。2019年3月7日,4 (5)。pii: 125358。doi: 10.1172 / jci.insight.125358。eCollection 2019年3月7日。(文章]
- 做高压,Khanna R, Gotschall R:在治疗筛疾病挑战:一个产业的视角。安地中海Transl。2019年7月,7 (13):291。doi: 10.21037 / atm.2019.04.15。(文章]
- FDA批准的药物产品:NEXVIAZYME (avalglucosidase alfa-ngpt)注射,静脉使用(链接]
- FDA新闻公告:FDA批准新的治疗筛疾病(链接]
- KEGG药物:Avalglucosidase阿尔法(链接]
- 新闻专线。ca: Nexviazyme™(注射avalglucosidase阿尔法)现在在加拿大批准晚发性筛疾病患者(酸α-glucosidase不足)链接]
- 加拿大卫生部批准的药物产品:NEXVIAZYME (avalglucosidase阿尔法)静脉注射(链接]
- EMA批准药物产品:Nexviadyme (avalglucosidase阿尔法)静脉输液链接]
- 外部链接
临床试验
- 临床试验Learn More" title="" id="clinical-trials-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
-
阶段 状态 目的 条件 数 4 招聘 治疗 II型糖原存储疾病 1 3 积极不招聘 治疗 糖原存储疾病II型;筛的疾病 1 3 招聘 治疗 II型糖原存储疾病 1 2 积极不招聘 治疗 糖原存储疾病II型;筛的疾病 1 2、3 完成 治疗 糖原存储疾病II型;筛的疾病 1 1 完成 治疗 酸性麦芽糖酶缺乏症(AMD)/糖原存储疾病II型(德牧II)/筛的疾病 1
药物经济学
- 制造商
-
不可用
- 外包商
-
不可用
- 剂型
-
形式 路线 强度 注射,粉的解决方案 静脉注射 100毫克 粉,为解决方案 静脉注射 100毫克/瓶 注入,粉、冻干、解决方案 静脉注射 100毫克/ 10毫升 - 价格
- 不可用
- 专利
- 不可用
属性
- 状态
- 固体
- 实验属性
- 不可用
药物在12月15日,2020 18:05 /更新在2022年12月1日11:30