Cipaglucosidase阿尔法

识别

通用名称

Cipaglucosidase阿尔法

DrugBank加入数量

DB16708

背景

Cipaglucosidase阿尔法(ATB200)是一种新型重组人酸性alpha-glucosidase(棉酚)追究筛疾病患者的治疗,一种罕见的遗传性代谢疾病的特点是缺乏在棉酚。¹其他类型的酶替代疗法治疗疾病包括筛alglucosidase阿尔法和avalglucosidase阿尔法。Cipaglucosidase阿尔法是共轭mannose-6-phosphate M6P N-glycans,绑定到cation-independent mannose-6-phosphate受体(CI-MPR)骨骼肌,筛的主要影响组织疾病之一。alglucosidase阿尔法相比,cipaglucosidase阿尔法M6P更高的内容。Cipaglucosidase阿尔法是coadministeredmiglustat小分子药理女伴,稳定酶的构象。^1,2

临床研究报道,cipaglucosidase阿尔法+ miglustat没有达到统计优势alglucosidase阿尔法+安慰剂6分钟步行试验的距离为提高患者晚发性疾病筛。然而,未来的研究将评估长期安全性和有效性以及是否好处患者接受酶替代疗法已经超过2年。³目前,cipaglucosidase阿尔法和临床试验正在调查miglustat NCT03911505用于儿科患者的疾病筛。⁴2022年12月,EMA的对人用药品委员会(CHMP)推荐cipaglucosidase阿尔法被授予营销授权筛疾病的治疗。⁵

类型

生物技术

组

临床实验

同义词

• Cipaglucosidase阿尔法
• 重组体人酸alpha-glucosidase优化高甘露糖6-phosphate的表情

外部id

• 在棉酚
• 作为- 200
• ATB200
• 他11346年

药理学

指示

不可用

减少药物开发失败率

构建、训练和验证机器学习模型
以证据为基础的和结构化的数据集。

看看

构建、训练和验证预测机器学习模型与结构化数据集。

看看

禁忌症和黑箱警告

避免致命的药物不良事件

提高临床决策支持信息禁忌症和黑箱警告,人口限制,有害的风险,和更多。

了解更多

避免致命的药物不良事件和提高临床决策支持。

了解更多

药效学

不可用

的作用机制

筛的疾病,也称为糖原存储疾病II型(德牧II),是一种罕见的遗传疾病引起的突变alpha-glucosidase(棉酚)基因。在正常情况下,棉酚在溶酶体水解糖原和发布免费的葡萄糖单位。然而,筛疾病患者有棉酚的不足,和糖原累积在溶酶体,导致负面影响在光滑的细胞功能,心脏和骨骼肌细胞。Cipaglucosidase阿尔法是一种重组的棉酚与mannose-6-phosphate共轭N-glycans (M6P)。M6P具有高度的亲和力的cation-independent mannose-6-phosphate受体(CI-MPR)受体负责运输棉酚的溶酶体,但骨骼肌表面,这种治疗的主要目标之一,低CI-MPR。Cipaglucosidase阿尔法有较高含量的M6P比其他现有的替代疗法,提高其效率的细胞吸收和溶酶体走私。Cipaglucosidase阿尔法coadministered miglustat,稳定酶的构象。^1,2

目标	行动	生物
NCation-independent mannose-6-phosphate受体	配位体	人类

吸收

不可用

的体积分布

不可用

蛋白结合

不可用

新陈代谢

不可用

路线的消除

不可用

半衰期

不可用

间隙

不可用

的不利影响

提高决策支持与研究成果必威国际app

与结构化的不良反应数据,包括:黑箱警告,不良反应,警告和预防措施,和发病率。

了解更多

改善决策支持与研究结果与我们的结构化不利影响数据。必威国际app

了解更多

毒性

不可用

通路

不可用

药物基因组学效应/ adrBrowse all" title="" id="snp-actions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">

不可用

的相互作用

药物的相互作用Learn More" title="" id="structured-interactions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">

这些信息不应该解释没有医疗服务提供者的帮助。如果你相信你正在经历一个互动,立即联系医疗服务提供者。没有一个交互并不意味着不存在交互作用。

不可用

食物相互作用

不可用

类别

ATC代码

A16AB23——Cipaglucosidase阿尔法

• A16AB -酶
• A16A——其他消化道和新陈代谢的产品
• A16——其他消化道和新陈代谢的产品
• A -消化道和新陈代谢

药物类别

• 消化道和新陈代谢
• 酶
• 酶和辅酶

分类

没有分类

受影响的生物

不可用

化学标识符

UNII

4 sed7f4bsg

化学文摘号

2359727-71-0

引用

一般引用

1. 徐,Lun Y, Frascella M,加西亚,Soska R, Nair, Ponery,先令,冯J, Tuske年代,山谷MCD,玛蒂娜是的,拉斯顿E, Gotschall R, Valenzano KJ, Puertollano R,高压,拉贝N, Khanna R:提高下一代小鼠筛的ERT疾病的功效。JCI洞察力。2019年3月7日,4 (5)。pii: 125358。doi: 10.1172 / jci.insight.125358。eCollection 2019年3月7日。(文章]
2. 做高压,Khanna R, Gotschall R:在治疗筛疾病挑战:一个产业的视角。安地中海Transl。2019年7月,7 (13):291。doi: 10.21037 / atm.2019.04.15。(文章]
3. Schoser B,罗伯茨M,伯恩BJ, Sitaraman年代,江H, Laforet P, Toscano, Castelli J, Diaz-Manera J,高盛M, van der Ploeg, Bratkovic D,反观年代,Mozaffar T, Kishnani PS:安全性和有效性的cipaglucosidase阿尔法+ miglustat与alglucosidase阿尔法+安慰剂在晚发性疾病筛(推动):一个国际,随机,双盲,与这些相应平行的组织,第三阶段试验。柳叶刀神经。2021;12月20 (12):1027 - 1037。doi: 10.1016 / s1474 - 4422 (21) 00331 - 8。(文章]
4. 国家卫生研究院:邮政Study-OL研究安全、PK、功效,PD,免疫原性ATB200 / AT2221儿科0 < 18岁y.o. w / LOPD (NCT03911505) [链接]
5. EMA的总结意见:Pombiliti (cipaglucosidase阿尔法)[链接]

外部链接

维基百科

Cipaglucosidase_alfa

临床试验

临床试验Learn More" title="" id="clinical-trials-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">

阶段	状态	目的	条件	数
3	积极不招聘	治疗	晚发性疾病筛	1
3	完成	治疗	晚发性疾病筛	1
3	招聘	治疗	糖原存储疾病II型小儿发病	1
3	招聘	治疗	晚发性疾病筛	1
1、2	积极不招聘	治疗	筛的疾病	1
不可用	可用	不可用	筛疾病(Infantile-Onset)	1
不可用	可用	不可用	筛的疾病	1

药物经济学

制造商

不可用

外包商

不可用

剂型

不可用

价格

不可用

专利

不可用

属性

状态

不可用

实验属性

不可用

药物在2021年7月19日21:26 /更新在2月18日2023 02:02