Eladocagene exuparvovec

识别

总结

Eladocagene exuparvovec是一个重组AAV2向量包含人类芳香L-amino酸脱羧酶(AADC)表示治疗AADC基因缺陷。

品牌名称

Upstaza

通用名称

Eladocagene exuparvovec

DrugBank加入数量

DB16780

背景

Eladocagene exuparvovec是重组腺相关病毒2 (AAV2)的基因疗法,表达人类芳香L-amino酸脱羧酶(AADC),它是用来治疗AADC不足,一个致命的和罕见的遗传性疾病,严重的残疾在儿科患者。^4,5AADC有突变患者多巴脱羧酶(DDC)编码AADC基因酶。通过促进AADC的表达,eladocagene exuparvovec导致AADC缺乏症患者运动机能的发展。Eladocagene exuparvovec直接注入到大脑(核)双边intraputaminal灌注在一个手术。⁴

2022年7月Eladocagene exuparvovec获得EMA批准。^3,5批准这个基因治疗之前,患者的治疗选择AADC缺乏仅限于试图增加单胺神经递质产量,减少神经递质分解代谢通过抑制单胺氧化酶(MAO)和地址的症状。¹

类型

生物技术

组

批准,临床实验

生物分类

基因疗法
其他基因疗法

同义词

Eladocagene exuparvovec

外部id

AGIL-AADC

药理学

指示

Eladocagene exuparvovec表示治疗患者18个月岁以上临床、分子和基因诊断证实芳香L-amino酸脱羧酶(AADC)缺陷严重的表型。⁴

减少药物开发失败率

构建、训练和验证机器学习模型
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相关条件

芳香L-amino酸脱羧酶(AADC)缺乏症

禁忌症和黑箱警告

避免致命的药物不良事件

提高临床决策支持信息禁忌症和黑箱警告,人口限制,有害的风险,和更多。

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避免致命的药物不良事件和提高临床决策支持。

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药效学

芳香的成功和稳定L-amino酸脱羧酶(AADC)基因转导实现eladocagene exuparvovec是评估通过测量L-6 - [¹⁸F] fluoro-3 4-dihydroxyphenylalanine (¹⁸F-DOPA)吸收。的增加¹⁸F-DOPA吸收显然早在6个月后治疗,并持续了至少5年。使用eladocagene exuparvovec导致电动机里程碑收购早在12个月后管理。⁴

患者在eladocagene exuparvovec、运动障碍或失眠可能发生或加重1月后管理。并发症eladocagene exuparvovec治疗,如大脑周围的流体泄漏,脑膜炎或脑炎,应该监控。⁴

的作用机制

Eladocagene exuparvovec是重组腺相关病毒2 (AAV2)向量表达人类芳香L-amino酸脱羧酶(AADC)。⁴用于治疗AADC缺乏症患者,一个常染色体隐性条件引起的突变多巴脱羧酶(DDC)基因。的DDC的AADC基因编码的酶,将l - 3, 4-dihydroxyphenylalanine(左旋多巴)多巴胺和5 -羟色胺5-hydroxytryptophan。²然而,突变出现在患者AADC不足导致减少或缺乏AADC酶活性,导致神经递质耗竭水平和未能实现发展的里程碑。

Eladocagene exuparvovec管理AADC缺乏症患者的核(大脑直接注入),它使AADC酶的生产和增加多巴胺的水平。因此,使用eladocagene exuparvovec改善运动机能的发展AADC缺乏症患者治疗。^1,4

吸收

药代动力学研究eladocagene exuparvovec尚未执行。Eladocagene exuparvovec直接注入到大脑和没有分布在中枢神经系统。⁴

的体积分布

的biodistribution eladocagene exuparvovec评估使用实时聚合酶链反应测定。Eladocagene exuparvovec并不在血液和尿液中发现在基线或治疗后12个月。⁴

蛋白结合

不可用。

新陈代谢

作为基因治疗产品,eladocagene exuparvovec预计整个身体被核酸酶代谢。

路线的消除

不可用。

半衰期

不可用。

间隙

不可用。

的不利影响

提高决策支持与研究成果必威国际app

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毒性

没有临床经验的过量eladocagene exuparvovec。在过量的情况下,EMA标签建议和支持性治疗,症状治疗医生,必要的。密切的临床观察和监测实验室参数建议系统性免疫反应。意外接触eladocagene exuparvovec,包括接触皮肤、眼睛和粘膜,是要避免的。⁴

在活的有机体内研究评估的致癌或诱变效应eladocagene exuparvovec尚未执行。在男性或女性生殖器官没有毒性效应是在动物研究中发现。在老鼠,没有证据表明病毒传染观察中枢神经系统外,除了脑脊液后七天eladocagene exuparvovec管理。⁴

通路

不可用

药物基因组学效应/ adrBrowse all" title="" id="snp-actions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">

不可用

的相互作用

药物的相互作用Learn More" title="" id="structured-interactions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">: 这些信息不应该解释没有医疗服务提供者的帮助。如果你相信你正在经历一个互动,立即联系医疗服务提供者。没有一个交互并不意味着不存在交互作用。
不可用
食物相互作用: 不可用

产品

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国际/其他品牌

Upstaza (PTC疗法)

品牌名称的处方产品

的名字	剂量	强度	路线	贴标机	市场开始	营销结束	地区	图像
Upstaza	注入,解决方案	560000000000 vg /毫升		Ptc疗法	2022-08-16	不适用

类别

药物类别

分类

没有分类

受影响的生物

人类和其他哺乳动物

化学标识符

UNII: S51J6N56M7
化学文摘号: 2098615-91-7

引用

一般引用

李大CH、数控、简YH Byrne BJ, Muramatsu表示,曾SH,研究会会长王:长期疗效和安全性eladocagene exuparvovec AADC患者缺乏。摩尔。2022年2月2,30 (2):509 - 518。doi: 10.1016 / j.ymthe.2021.11.005。Epub 2021年11月8日。(文章]
小岛K, T,只是Taga N, Miyauchi,加藤M,松本,Ikeda T,中村K,日本久保田公司T, Mizukami H,小野年代,Onuki Y,佐藤T,大阪H, Muramatsu表示如果,山形T:基因疗法改善电动机和心理功能的芳香l-amino酸脱羧酶缺乏症。大脑。2019年2月1日,142 (2):322 - 333。大脑/ awy331 doi: 10.1093 /。(文章]
Keam SJ: Eladocagene Exuparvovec:首先批准。药。2022年9月,82 (13):1427 - 1432。doi: 10.1007 / s40265 - 022 - 01775 - 3。(文章]
EMA评估报告:Upstaza (eladocagene exuparvovec)注入(解决方案链接]
PTC疗法:Upstaza授予营销授权欧盟委员会作为第一疾病修饰治疗AADC不足(链接]

外部链接

维基百科: Eladocagene_exuparvovec

临床试验

临床试验Learn More" title="" id="clinical-trials-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">

阶段	状态	目的	条件	数
1、2	完成	治疗	芳香L-amino酸脱羧酶(AADC)缺乏症	1

药物经济学

制造商

不可用

外包商

不可用

剂型

形式	路线	强度
注入,解决方案		560000000000 vg /毫升

价格

不可用

专利

不可用

属性

状态: 液体
实验属性: 不可用

药物在2022年5月10日18:20 /在12月1日更新2022 11:30