识别
- 总结
-
Etranacogene dezaparvovec是一个腺相关病毒基于矢量的基因疗法用于治疗血友病B(第九先天性因素缺乏)。
- 通用名称
- Etranacogene dezaparvovec
- DrugBank加入数量
- DB16791
- 背景
-
血友病B -也被称为第九因子不足或圣诞疾病——x染色体遗传障碍导致凝血因子IX的缺失或不足。3凝血因子,包括第九因子,是必要的组件的信号级联负责血液凝结和随后的伤口愈合。4血友病B的症状,因此,涉及到一个高度易出血,在温和的情况下,出血可能只发生损伤后,在更严重的情况下可能发生出血后轻伤甚至自发。4
血友病B是第二个最常见的类型的血友病,4发病率约为40000。2男人是最有可能经历疾病症状由于x连锁出处的障碍。2B型血友病的治疗主要包括常规替换使用重组或donor-derived IX因子IX因子产品,而有效,可能对病人由于繁重的常规静脉输液的要求。2,4
Etranacogene dezaparvovec (Hemgenix CSL白令海峡LLC)是治疗血友病B的基因治疗,为患者提供了新的治疗模式。治疗包括一次性注入病毒载体携带codon-optimized功能的DNA序列的帕多瓦第九凝血因子变异的人类由肝脏特异性启动子控制1。1结果交付有缺陷的基因的一个副本,在细胞转导,最终增加第九凝血因子循环活动。1Etranacogene dezaparvovec 2022年11月被FDA批准用于治疗血友病患者选择B,成为第一个基因治疗通过指示。2另外值得注意的是其每治疗成本——大约350万美元——获得它的标题是世界上最昂贵的药物。52022年12月,EMA的对人用药品委员会(CHMP)推荐etranacogene dezaparvovec被授予营销授权治疗严重的和适度严重血友病B。62023年2月,etranacogene dezaparvovec EMA批准。7,8
- 类型
- 生物技术
- 组
- 批准,临床实验
- 生物分类
-
基因疗法
其他基因疗法 - 同义词
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- AAV5-hFIXco-Padua
- Etranacogene dezaparvovec
- 外部id
-
- amt - 061
药理学
- 指示
-
Etranacogene dezaparvovec (Hemgenix)表示治疗患有血友病B的符合以下条件之一:1
- 目前使用因子IX预防治疗
- 当前或历史危及生命的出血吗
- 有反复,严重的自发出血
减少药物开发失败率构建、训练和验证机器学习模型
以证据为基础的和结构化的数据集。构建、训练和验证预测机器学习模型与结构化数据集。 - 相关条件
- 禁忌症和黑箱警告
-
避免致命的药物不良事件提高临床决策支持信息禁忌症和黑箱警告,人口限制,有害的风险,和更多。避免致命的药物不良事件和提高临床决策支持。 - 药效学
-
单一静脉输液后,平均因子IX活动增加到23.7%的正常星期3,33.8%三个月,在6个月37.3%,达到39.9%,12个月。1后24个月,平均保持在33.9%的正常活动。1
- 的作用机制
-
Etranacogene dezaparvovec是non-replicating重组腺相关病毒血清型5 (AAV5)向量包含codon-optimized功能的DNA序列的帕多瓦(变体R338L)第九凝血因子变异的人类由肝脏特异性控制催化剂1。1它是由一个单一的静脉输液和交付B型血友病基因的一个副本,病人有缺陷,导致细胞转导,最终增加循环第九凝血因子的活动水平。1
- 吸收
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不可用
- 的体积分布
-
在一项研究中评估的biodistribution etranacogene dezaparvovec在雄性老鼠和非人类的灵长类动物,最高水平的向量DNA检测在肝、肾上腺,尽管它也被发现在所有生殖组织检查。1
- 蛋白结合
-
不可用
- 新陈代谢
- 不可用
- 路线的消除
-
不可用
- 半衰期
-
不可用
- 间隙
-
在临床研究中,向量的最大时间间隙DNA是22周的尿液,26周唾液、鼻腔分泌物为粪便40周,52周,精液和血液159周。1
- 的不利影响
-
提高决策支持与研究成果必威国际app与结构化的不良反应数据,包括:黑箱警告,不良反应,警告和预防措施,和发病率。改善决策支持与研究结果与我们的结构化不利影响数据。必威国际app - 毒性
-
不可用
- 通路
- 不可用
- 药物基因组学效应/ adrBrowse all" title="" id="snp-actions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
- 不可用
的相互作用
- 药物的相互作用Learn More" title="" id="structured-interactions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
-
这些信息不应该解释没有医疗服务提供者的帮助。如果你相信你正在经历一个互动,立即联系医疗服务提供者。没有一个交互并不意味着不存在交互作用。不可用
- 食物相互作用
- 没有发现的交互。
产品
-
药物产品信息从10 +全球地区我们的数据集提供批准产品信息包括:
剂量、剂型、贴标机、路线管理和市场营销。药物超过全球地区的产品信息的访问。 - 品牌名称的处方产品
-
的名字 剂量 强度 路线 贴标机 市场开始 营销结束 地区 图像 Hemgenix 注入,暂停;工具包 1013 {GC} / 1 静脉注射 Csl贝林 2022-11-22 不适用 我们 
Hemgenix 注入,暂停;工具包 1013 {GC} / 1 静脉注射 Csl贝林 2022-11-22 不适用 我们 Hemgenix 注入,暂停;工具包 1013 {GC} / 1 静脉注射 Csl贝林 2022-11-22 不适用 我们 Hemgenix 注入,暂停;工具包 1013 {GC} / 1 静脉注射 Csl贝林 2022-11-22 不适用 我们 Hemgenix 注入,暂停;工具包 1013 {GC} / 1 静脉注射 Csl贝林 2022-11-22 不适用 我们 Hemgenix 注入,暂停;工具包 1013 {GC} / 1 静脉注射 Csl贝林 2022-11-22 不适用 我们 Hemgenix 注入,暂停;工具包 1013 {GC} / 1 静脉注射 Csl贝林 2022-11-22 不适用 我们 Hemgenix 注入,暂停;工具包 1013 {GC} / 1 静脉注射 Csl贝林 2022-11-22 不适用 我们 Hemgenix 注入,暂停;工具包 1013 {GC} / 1 静脉注射 Csl贝林 2022-11-22 不适用 我们 Hemgenix 注入,暂停;工具包 1013 {GC} / 1 静脉注射 Csl贝林 2022-11-22 不适用 我们
类别
- 药物类别
- 分类
- 没有分类
- 受影响的生物
-
- 人类和其他哺乳动物
化学标识符
- UNII
- Z5XCD5Q9RL
- 化学文摘号
- 2156583-26-3
引用
- 一般引用
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- FDA批准的药物产品:Hemgenix (etranacogene dezaparvovec-drlb)暂停对静脉输液链接]
- FDA新闻稿:FDA批准第一基因疗法来治疗患有血友病B (链接]
- 国家血友病基金会:血友病B (链接]
- 全国罕见疾病组织(北方):血友病B (链接]
- 有线电视新闻网:FDA批准350万美元治疗血友病,现在世界上最昂贵的药物链接]
- 教育津贴的总结意见:Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) (链接]
- 美通社:首先基因治疗血友病B, CSL HEMGENIX,欧盟委员会(European Commission)批准(链接]
- 产品特点:EMA总结HEMGENIX (etranacogene dezaparvovec)注入(集中的解决方案链接]
- 外部链接
临床试验
- 临床试验Learn More" title="" id="clinical-trials-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
-
阶段 状态 目的 条件 数 2 积极不招聘 治疗 血友病B 1 1、2 完成 治疗 血友病B 1
药物经济学
- 制造商
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不可用
- 外包商
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不可用
- 剂型
-
形式 路线 强度 注入,解决方案,集中精神 静脉注射 10000000000000 gc /毫升 注入,暂停;工具包 静脉注射 1013 {GC} / 1 - 价格
- 不可用
- 专利
- 不可用
属性
- 状态
- 液体
- 实验属性
- 不可用
药物在2022年5月10日20:13 /更新在07年3月,2023 07:39