Atidarsagene autotemcel

识别

总结

Atidarsagene autotemcel是一种基因疗法包括自体CD34 +干细胞丰富编码人类arylsulfatase (ARSA)基因用于治疗异染性脑白质营养不良(MLD)。

DrugBank加入数量

DB17538

背景

Atidarsagene autotemcel,出售品牌Libmeldy下,是一个基因疗法包括转基因自体CD34 +造血干细胞和祖细胞转导体外使用慢病毒向量编码人类arylsulfatase (ARSA)基因。³

EMA Libmeldy被授予孤儿指定的2007年4月,并发布了一个营销授权欧盟2020年12月治疗的某些表现异染性脑白质营养不良(MLD)。⁴

类型

生物技术

组

批准

生物分类

基因疗法
其他基因疗法

同义词

Atidarsagene autotemcel
自体CD34 +细胞丰富人口包含造血干细胞和祖细胞(公司)使用慢病毒载体转导体外人类arylsulfatase (ARSA)基因编码
自体CD34 +细胞转导与慢病毒载体为芳基硫酸酯酶编码一个互补脱氧核糖核酸序列

外部id

葛兰素史克公司2696274
otl - 200

药理学

指示

Atidarsagene autotemcel表示治疗异染性脑白质营养不良(MLD)以biallelic arylsulfatase (ARSA)基因突变导致的减少ARSA酶活性³儿童:

小儿晚期或少年形式,没有疾病的临床表现,或
青少年形成早期,早期临床表现的疾病,仍有能力独立行走,发病前的认知能力下降

减少药物开发失败率

构建、训练和验证机器学习模型
以证据为基础的和结构化的数据集。

看看

构建、训练和验证预测机器学习模型与结构化数据集。

看看

相关条件

异染性脑白质营养不良(MLD)

禁忌症和黑箱警告

避免致命的药物不良事件

提高临床决策支持信息禁忌症和黑箱警告,人口限制,有害的风险,和更多。

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避免致命的药物不良事件和提高临床决策支持。

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药效学

ARSA活动的调整在造血系统观察所有患者MLD atidarsagene autotemcel。³ARSA脑脊液从探测不到的活动在所有患者在基线检测月6后处理,最后参考范围水平治疗后的第一年。³

的作用机制

异染性脑白质营养不良(MLD)是一种常染色体隐性遗传性疾病的特征是与生俱来的溶酶体酶的代谢错误arylsulfatase (ARSA)。¹由此产生的硫苷脂积累导致中央髓鞘和外围神经系统功能失调,降低,导致神经发育和神经认知能力逐渐下降。¹

Atidarsagene autotemcel使用自体CD34 +干细胞富集与慢病毒载体转导人类arylsulfatase (ARSA)基因编码。输液和干细胞移植后,转基因细胞产生和分泌ARSA功能的版本。³

目标	行动	生物
一个人类Arylsulfatase mRNA	基因替换	人类

吸收

不可用

的体积分布

不可用

蛋白结合

不可用

新陈代谢

不可用

路线的消除

不可用

半衰期

不可用

间隙

不可用

的不利影响

提高决策支持与研究成果必威国际app

与结构化的不良反应数据,包括:黑箱警告,不良反应,警告和预防措施,和发病率。

了解更多

改善决策支持与研究结果与我们的结构化不利影响数据。必威国际app

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毒性

没有数据关于过剂量atidarsagene autotemcel。

通路

不可用

药物基因组学效应/ adrBrowse all" title="" id="snp-actions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">

不可用

的相互作用

药物的相互作用Learn More" title="" id="structured-interactions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">

这些信息不应该解释没有医疗服务提供者的帮助。如果你相信你正在经历一个互动,立即联系医疗服务提供者。没有一个交互并不意味着不存在交互作用。

药物	交互
整合药物之间在您的软件的交互
Elvitegravir	的治疗效果Atidarsagene autotemcel与Elvitegravir结合使用时可以减少。
Fostemsavir	的治疗效果Atidarsagene autotemcel与Fostemsavir结合使用时可以减少。
Ibalizumab	的治疗效果Atidarsagene autotemcel与Ibalizumab结合使用时可以减少。

识别潜在的药物的风险

容易将40药物与药物相互作用检查程序。

严重性评级,描述和管理建议。

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食物相互作用

没有发现的交互。

产品

药物产品信息从10 +全球地区

我们的数据集提供批准产品信息包括:
剂量、剂型、贴标机、路线管理和市场营销。

现在访问

药物超过全球地区的产品信息的访问。

现在访问

品牌名称的处方产品

的名字	剂量	强度	路线	贴标机	市场开始	营销结束	地区	图像
Libmeldy		6000000细胞/毫升	静脉注射	果园疗法(荷兰)Bv	2021-02-11	不适用

类别

ATC代码

A16AB21——Atidarsagene autotemcel

药物类别

分类

没有分类

受影响的生物

人类和其他哺乳动物

化学标识符

UNII: EPP8G99QG4
化学文摘号: 不可用

引用

一般引用

罗德里格斯KF、勇WTL下榻的MSA, Siddiquee年代,沙阿博士Venmathi马兰英航:当前的遗传基础上理解关键代谢紊乱:复习一下。生物学(巴塞尔)。2022年9月2;11 (9):1308。doi: 10.3390 / biology11091308。(文章]
墨西拿米,实现一定程度P: Atidarsagene autotemcel异染性脑白质营养不良。今天药物(巴克)。2023年2月,59 (2):63 - 70。doi: 10.1358 / dot.2023.59.2.3461911。(文章]
产品特点:EMA总结Libmeldy (atidarsagene autotemcel)色散对静脉输液链接]
EMA EPAR: Libmeldy (atidarsagene autotemcel) [链接]

外部链接