脊髓性肌萎缩(SMA)
也被称为:SMA -脊髓性肌萎缩/肌肉萎缩,脊柱/脊髓性肌肉萎缩症/SMA/脊髓性肌肉萎缩症,不明/脊髓性肌肉萎缩症NOS(障碍)/未指明的脊髓性肌萎缩(障碍)/脊肌萎缩/脊髓性肌萎缩(障碍)
药物 | 药物名称 | 药物的描述 |
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DB13161 | Nusinersen | 药物用于治疗脊髓性肌萎缩。 |
DB15528 | Onasemnogene abeparvovec | 基因疗法用于治疗新生儿和婴儿脊髓性肌肉萎缩症患者bi-allelic突变造成的运动神经元生存基因1 (SMN1)。 |
DB15305 | Risdiplam | 口服信使rna剪接改性剂用于治疗脊髓性肌萎缩(SMA)。 |