杜氏肌营养不良(DMD)的
也被称为:肌肉萎缩症,杜乡式/DMD/肌肉萎缩症/肌营养不良/肌营养不良(DMD)/杜氏肌Distrophy (DMD)/营养不良,肌肉发达/杜乡的肌肉萎缩症/杜氏肌营养不良症(DMD)/杜氏营养不良的肌肉/杜氏肌萎缩症/肌肉萎缩症,杜氏营养不良症/杜氏肌萎缩症肌肉萎缩症(& ()/肌肉萎缩症号/肌肉萎缩症(障碍)/贝克尔肌肉萎缩症(障碍)/杜氏肌萎缩症(障碍)/贝克尔的肌肉萎缩症(障碍)
| 药物 | 药物名称 | 药物的描述 |
|---|---|---|
| DB05016 | Ataluren | 药物用于治疗杜氏肌萎缩症。 |
| DB14984 | Casimersen | 一个反义phosphorodiamidate吗啉代寡核苷酸治疗杜氏肌萎缩症患者适合外显子突变45跳过。 |
| DB11921 | Deflazacort | 一种用于治疗类固醇杜氏肌萎缩症。 |
| DB06014 | Eteplirsen | 反义寡核苷酸的用于治疗杜氏肌肉营养不良症(DMD)患者中确诊的DMD基因突变的外显子51跳过。 |
| DB15593 | Golodirsen | 药物用于治疗某些突变导致的杜氏肌肉营养不良症(DMD)。 |
| DB15005 | Viltolarsen | 一个反义phosphorodiamidate吗啉代寡核苷酸特定人类DMD基因的外显子53能够诱导外显子53跳过生产功能性截断肌营养不良蛋白蛋白在杜氏肌萎缩症患者特定的潜在的突变。 |