β地中海贫血
也被称为:Β地中海贫血/β地中海贫血,/B-Thalassemia/Β-thalassemia/β地中海贫血/β地中海贫血/Beta-Thalassemia/B地中海贫血/β地中海贫血/β地中海贫血(&小):/β地中海贫血(障碍)/Beta-thalassaemia
| 药物 | 药物名称 | 药物的描述 |
|---|---|---|
| DB16900 | Betibeglogene autotemcel | 造血干细胞基因疗法治疗β-thalassemia用于成人和儿科患者需要定期红细胞输血。 |
| DB12281 | Luspatercept | 红细胞成熟剂用于治疗贫血继发于β地中海贫血的病人需要定期红细胞输血。 |
| 药物 | 药物名称 | 目标 | 类型 |
|---|---|---|---|
| DB16900 | Betibeglogene autotemcel | α球蛋白 | 目标 |