Fosdenopterin氢溴酸盐产品的成分Fosdenopterin

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的名字
Fosdenopterin氢溴酸盐
药物进入
Fosdenopterin

缺钼辅因子(MoCD)是一种非常罕见的常染色体隐性疾病导致缺乏三个molybdenum-dependent酶:亚硫酸盐氧化酶(SOX)、黄嘌呤脱氢酶和醛氧化酶。1症状和体征开始出生后不久,积聚而引起的有毒亚硫酸盐造成缺乏袜活动。1,5MoCD患者可能会出现代谢性酸中毒、颅内出血,喂养困难,和重要的神经肌肉过度和张力减退等症状,棘手的癫痫,痉挛性截瘫,肌阵挛、角弓反张。此外,MoCD患者往往是天生的形态学证据头小畸型等障碍,脑萎缩/ hypodensity扩张心室,眼部异常。1MoCD是无法治愈的,未经治疗的患者的生存中值大约是36个月1——治疗,然后,重点是提高生存和维持神经系统的功能。

最常见的亚型MoCD、类型,包括突变MOCS1在钼辅因子合成的第一步——三磷酸鸟苷转化为环pyranopterin一磷酸(cPMP)——被打断。1,3在过去,管理策略对于这个障碍症状和支持性治疗,5虽然在努力开发一个合适的外源替代丢失的cPMP。2009年重组,大肠coli-produced cPMP被FDA批准孤儿药物名称,成为第一个MoCD类型患者的治疗选择。1

Fosdenopterin FDA批准的在二月份26日额2021,减少患者的死亡率的MoCD类型,5成为第一个也是唯一一个疗法治疗MoCD批准。通过改进三年生存率从55%提高到84%,7,考虑到缺乏可用的替代疗法,fosdenopterin似乎将成为一个标准的治疗这种衰弱疾病的管理。

2022年7月,EMA的对人用药品委员会(CHMP)建议授予fosdenopterin营销授权在特殊情况下治疗患者的缺钼辅因子(MoCD)类型。92022年9月,EMA批准fosdenopterin的使用。10,11

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加入数量
DBSALT003161
结构
类似的结构
同义词
Fosdenopterin氢溴酸盐/Fosdenopterin氢溴酸盐二水合物
外部id
ALXN1101哈佛商业评论
UNII
X41B5W735T
化学文摘号
2301083-34-9
重量
平均:480.165
单一同位素的:479.005292
化学公式
C10H19BrN5O10P
InChI关键
GGLKTKQOHMCQHF-UNHNTEMGSA-N
InChI
InChI = 1 s / C10H14N5O8P.BrH.2H2O c11-9-14-6-3 (7 (16) 15-9) 12-4-8 (13) 12-4-8 (19、20) 23-5 (2) 10 (4、17) 18;;; / h2, 4 - 5, 8日12日17-18H, 1 h2 (H, 19日20)(H4、11、13、14、15、16); 1 H, h2 / t2 - 2 * 1, 4 - 5 +, 8 -;;; / m1…/ s1
国际命名
(4,5 ar, 11, 12时)8-amino-2, 12日12-trihydroxy-4, 4, 5, 6, 9, 10, 11, 11, 12日12 a-decahydro-2h-1, 3, 5-trioxa-6, 7日,9日11-tetraaza-2lambda5-phosphatetracene-2, 10-dione二水合物氢溴酸盐
微笑
O.O.Br。[H] [C@@] 12警察(O) (= O) O (C@) 1 ([H]) C (O) (O) [C@] 1 ([H]) NC3 = C (N [C@] 1 [H] O2) N (N) NC3 = C = O
ChemSpider
81368490
预测性能
财产 价值 源
logP -2.8 Chemaxon
pKa最强(酸性) 1.83 Chemaxon
pKa最强(基本) 0.42 Chemaxon
生理上的电荷 1 Chemaxon
氢受体数 10 Chemaxon
氢供体数 7 Chemaxon
极地表面面积 196.992 Chemaxon
可旋转键数 0 Chemaxon
折射性 82.22米3·摩尔1 Chemaxon
极化率 30.033 Chemaxon
数量的戒指 4 Chemaxon
生物利用度 1 Chemaxon
五个原则 没有 Chemaxon
Ghose用过滤器 没有 Chemaxon
Veber法则 没有 Chemaxon
MDDR-like规则 没有 Chemaxon